PTC124 anlässlich des dritten jährlichen Myologie-Kongresses vorgestellt

South Plainfield, New Jersey (ots/PRNewswire) -

- PTC gibt Beginn zusätzlicher klinischer Studien der Phase IIb
an verschiedenen europäischen Standorten bekannt -

PTC Therapeutics, Inc. (PTC) gab heute bekannt, dass PTC124, das
neue oral verabreichte Prüfpräparat des Unternehmens zur Behandlung
von genetisch bedingten Erkrankungen aufgrund von
Nonsense-Mutationen, im Rahmen eines Symposiums bei der Myology 2008,
dem dritten jährlichen Myologie-Kongress, am Freitag, dem 30. Mai in
Marseille vorgestellt wurde. Der Kongress dient als Hauptversammlung
der Association Francaise contre les Myopathies (Französische
Muskeldystrophie-Vereinigung), und tellt Forschung,
Behandlungsmöglichkeiten und klinische Studien für verschiedene
Formen von Muskeldystrophien in den Mittelpunkt.

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PTC124 wird bei Muskeldystrophie vom Typ Duchenne (DMD)
untersucht, einer fortschreitenden Muskelerkrankung, bei der
Patienten Dystrophin fehlt, ein Protein, das für die strukturelle
Stabilität der Muskelfasern notwendig ist. PTC starte vor kurzem eine
weltweite, auf Zulassung ausgerichtete Studie der Phase IIb bei DMD
und Muskeldystrophie vom Typ Becker (BMD) um die Wirksamkeit von
PTC124 zu bewerten, die anhand der verbesserten Gehfähigkeit von
Patienten mit dieser genetischen Erkrankung gemessen wird.

Daten aus der vorherigen Studie der Phase IIa wurden vorgestellt
und von einem Ausschuss führender Ärzte und Forscher diskutiert,
darunter: Dr. med. Thomas Voit, medizinischer und wissenschaftlicher
Leiter des Myology Institute and Dr. med. Richard Finkel, Leiter des
Neuromuskulären Programms am Kinderhospital von Philadelphia
(Neuromuscular Program, Children's Hospital of Philadelphia, PA).

"PTC124 stellt eine vielversprechende neue Behandlungsmöglichkeit
für DMD/BMD dar, da zurzeit keine Behandlungsmöglichkeiten vorhanden
sind, die die zugrundeliegende Ursachen dieser Krankheit zu
behandeln", erklärte Dr. Voit. "Die klinische Studie der Phase IIb
für PTC124 definiert den Goldstandard für weitere klinische Studien
zu Muskeldystrophien. Ich bin hoch erfreut, an diesen bahnbrechenden
Studien teilzuhaben."

Die an dem Symposium teilnehmenden Präsentatoren gaben ebenfalls
bekannt, dass Studien der Phase IIb vor kurzem in Frankreich, Belgien
und Schweden begonnen hatten und dass die Anmeldung von Patienten an
weiteren Orten in Europa in den nächsten Monaten stattfinden werde,
um die Reichweite des klinischen Entwicklungsprogramms zu
vergrössern.

Genetische Erkrankungen wie DMD und Mukoviszidose (CF) werden
durch genetische Veränderungen, die auch als Mutationen bekannt sind,
hervorgerufen. Indem es auf eine bestimmte Art von genetischen
Veränderungen - Nonsense-Mutationen - abzielt, umgeht PTC124 den
Fehler und führt zu einer Wiederherstellung eines funktionellen
Proteins. Das Unternehmen hat über 2.400 unterschiedliche genetischer
Erkrankungen katalogisiert, bei denen Nonsense-Mutationen bei einem
bedeutenden Prozentsatz der Patienten die Ursache sind.
Nonsense-Mutationen inaktivieren Genfunktionen und sind dafür
bekannt, zwischen fünf und 70 Prozent der Einzelfälle dieser
Erbkrankheiten zu verursachen.

An präklinischen Modellen genetischer Erkrankungen aufgrund von
Nonsense-Mutationen wurde gezeigt, dass PTC124 posttranskriptionale
Kontrollprozesse reguliert, indem es vollständige, funktionelle
Proteine wiederherstellt. Posttranskriptionale Kontrollprozesse sind
zelluläre Regulationsvorgänge, die stattfinden, nachdem ein
RNA-Molekül von der DNS kopiert wurde. Diese Prozesse sind von
grundlegender Wichtigkeit für eine korrekte zelluläre Funktion und
bieten eine Möglichkeit, hier durch Modulation des Proteinniveaus
behandelnd in eine Vielzahl genetischer Erkrankungen einzugreifen.

"Wir freuen uns über die Gelegenheit, unsere erstaunlichen
klinischen Fortschritte bezüglich PTC124 dem Kreis der
Myologie-Experten mitteilen zu können", erklärte Dr. med. Langdon
Miller, Chief Medical Officer von PTC. "Durch seine Spezifizität und
neuen Wirkungsmechanismen zeigt PTC124 das Potenzial, eine grosse
Bandbreite von durch Nonsense-Mutationen verursachte genetischer
Erkrankungen behandeln zu können. Wir freuen uns, unsere klinischen
Programme für DMD und CF weiter voranbringen zu können und PTC124 für
die Behandlung einer Reihe weiterer durch Nonsense-Mutationen
verursachten genetischen Erkrankungen zu bewerten."

Informationen zu DMD/BMD

Bei Muskeldystrophien vom Typ Duchenne und Becker(DMD/BMD)handelt
es sich um fortschreitende Muskelerkrankungen, die zum Verlust von
Muskelfunktionen und so zum Verlust von Unabhängigkeit führen können.
DMD/BMD sind möglicherweise die am häufigsten auftretenden
Muskeldystrophien und heutzutage die am häufigsten diagnostizierte,
tödliche Erkrankung während der Kindheit. Jedes Jahr werden ca.
20.000 Kinder weltweit mit DMD geboren (eines von 3.500 männlichen
Kindern). Es wird angenommen, dass einer von 10 DMD-Patienten
wahrscheinlich an einer Ausprägung der Krankheit vom Typ leidet,
einer milderen Form der Krankheit, die mit einer späteren
Symptomausprägung in Zusammenhang gebracht wird. Im Wesentlichen sind
DMD und BMD ein Kontinuum derselben Krankheit. Weitere Informationen
über DMD und BMD sind über die Muscular Dystrophy Association
(www.mdausa.org), das Elternprojekt Muskeldystrophie (Parent Project
Muscular Dystrophy) (www.parentprojectmd.org) und die Association
Francaise contre les Myopathies (www.afm-france.org)erhältlich.

Informationen zu PTC124

PTC124 ist ein oral verabreichtes Prüfpräparat in Phase II der
klinischen Entwicklung zur Behandlung aufgrund von
Nonsense-Modifikationen verursachter genetischer Erkrankungen.
Nonsense-Mutationen sind Punktmutationen im genetischen Code, die den
Translationsprozess vorzeitig stoppen und so verkürzte,
nichtfunktionelle Proteine hervorbringen. PTC124 hat die Produktion
vollständiger funktioneller Proteine in präklinischen Modellen
genetischer Erkrankungen durch Nonsense-Mutationen wieder
hergestellt. In klinischen Untersuchungen der Phase I wurde PTC124 im
Allgemeinen gut vertragen, erzielte die angestrebten
Plasma-Konzentrationen, die bei präklinischen Modellen mit Aktivität
verbunden waren und reduzierte das Überlesen normaler Stopp-Codons
durch die Ribosomen nicht. PTC124 hat einen pharmakodynamischen
Machbarkeitsbeweis in klinischen Untersuchungen der Phase IIa bei
durch Nonsense-Mutationen verursachte Muskeldystrophie vom Typ
Duchenne (DMD) und bei Mukoviszidose (CF) erbracht.

PTC124 ist möglicherweise für die Behandlung einer Vielzahl
anderer genetischer Erkrankungen einsetzbar, deren Ursache eine
Nonsense-Mutation ist. Die FDA hat PTC124 nach Subpart E zur
beschleunigten Entwicklung, Bewertung und Vermarktung zugelassen und
den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von CF und DMD aufgrund von
Nonsense-Mutationen erteilt. PTC124 wurde auch von der Europäischen
Kommission der Orphan-Drug-Status erteilt. Die Entwicklung von PTC124
wurde durch Zuschüsse der Muscular Dystrophy Association (MDA), der
Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), dem Parent
Project Muscular Dystrophy (PPMD), dem FDA Office of Orphan Products
Development (OOPD) und durch General Clinical Research Center
Zuschüsse des National Center for Research Resources (NCRR)
unterstützt. Für weitere Informationen über die klinische Studie zu
PTC124 besuchen Sie bitte www.clinicaltrials.gov und suchen Sie
mithilfe des Schlüsselworts: PTC124.

Informationen zu PTC Therapeutics Inc.

PTC ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das auf die
Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung oral verabreichter,
patentierter, kleinmolekularer Arzneimittel, die auf
posttranskriptionale Kontrollprozesse abzielen, spezialisiert ist.
Posttranskriptionale Kontrollprozesse regulieren die Häufigkeit und
den Zeitpunkt der Proteinproduktion und sind von grundlegender
Bedeutung für korrekte zelluläre Funktionen. Die selbst entdeckten
Wirkstoffe von PTC zielen auf eine Vielzahl von Behandlungsgebieten
ab, darunter genetische Erkrankungen, Onkologie und
Infektionserkrankungen. Zusätzlich hat PTC patentierte Technologien
und ein umfängliches Wissen über posttranskriptionale
Kontrollprozesse entwickelt, die bei der Entdeckung und Entwicklung
seiner Arzneien angewendet werden, einschliesslich der
Technologie-Plattform für Genexpressionsmodulation durch
niedermolekulare Moleküle (Gene Expression Modulation by
Small-molecules - GEMS), die die Grundlage für eine Zusammenarbeit
mit führenden Pharma- und Biotechnologie-Unternehmen wie Pfizer,
Celgene, CV Therapeutics und Schering-Plough war. Für weitere
Informationen besuchen Sie bitte die Website des Unternehmens:
www.ptcbio.com.

Website: http://www.ptcbio.com
http://www.mdausa.org
http://www.parentprojectmd.org
http://www.afm-france.org

Originaltext: PTC Therapeutics, Inc.
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Pressekontakt:
Investoren und Medien, Jane Baj von PTC Therapeutics, Inc.,
+1-908-912-9167, jbaj@ptcbio.com; oder Sheryl Seapy von Pure
Communications, +1-949-608-0841, sheryl@purecommunicationsinc.com,
für PTC Therapeutics, Inc.; oder Patienten, Angehörige von Patienten,
Forschende und Patientenverbände, Diane Goetz von PTC Therapeutics,
Inc., +1-908-912-9256, patientinfo@ptcbio.com / Foto: NewsCom:
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