Gentherapie: Généthon produziert erste Charge HIV-abgeleiteter Vektoren in Europa für eine klinische Studie am Menschen

Evry, Frankreich (ots/PRNewswire) - Généthon, das
französische Labor, das vom französischen Myopathie-Verband AFM
(L'Association Française contre les Myopathies) mit Spenden von
Téléthon eingerichtet und finanziert wurde, gab am 20. Februar
bekannt, dass es eine Charge lentiviraler Vektoren, die sich vom
humanen Immundefizienz-Virus (HIV) ableiten, hergestellt, geprüft und
freigegeben habe. Diese sei für den Einsatz im Rahmen einer
gentherapeutischen Studie an Menschen mit einem seltenen Immundefekt
bestimmt. Damit ist die Gen- und Zelltherapie-Einheit von Généthon -
Etablissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) - zur ersten
Einrichtung in Europa geworden, die diesen Vektortyp GMP-konform
hergestellt hat. Ein Teil der Sicherheitskontrollen wurden von
GenoSafe(1) durchgeführt, einem von AFM und Généthon gegründeten
Unternehmen.

Seit seiner Gründung 2005 und der offiziellen Zulassung durch die
Gesundheitsbehörden 2006 hat die ETGC-Einheit von Généthon an einer
Reihe unterschiedlicher Vektoren gearbeitet. Insbesondere erfolgte
die sterile Abfüllung sowie Qualitätskontrolle und Chargenfreigabe
von AAV-Vektoren durch die ETGC-Einheit. Diese Vektoren wurden in
einer Phase-I-Gentherapiestudie zur neuromuskulären Erkrankung
Gamma-Sarkoglykanopathie verwendet. Die Einheit hat auch
onkoretrovirale Vektoren für zukünftige Studien zur Graft-versus-host
(Transplantat-gegen-Empfänger)-Krankheit, Einschlusskörpermyositis
und zu Autoimmunerkrankungen hergestellt und freigegeben.

Die Freigabe dieser ersten, GMP-konform hergestellten Charge von
HIV-abgeleiteten Vektoren ist ein entscheidender Schritt bei der
Vorbereitung des Antrags auf Genehmigung der klinischen Prüfung, der
im Laufe des März bei der Afssaps (französische
Arzneimittelsicherheitsbehörde) eingereicht werden soll. Nach
erfolgter Genehmigung durch die Gesundheitsbehörden wird diese Charge
in einer Studie zur Gentherapie des Wiskott-Aldrich-Syndroms, eines
seltenen Immundefekts, verwendet werden. Généthon wird als Sponsor
dieser Studie fungieren. Es wird erwartet, dass mit der Studie im
Laufe des letzten Quartals 2009 begonnen wird.

"Dass es sich hier um die erste Charge ihrer Art handelt, ist
eine gute Nachricht für unser Généthon-Labor, denn es beweist, dass
das Labor in der Lage ist, als ein bedeutendes europäisches
Instrument für den Wirksamkeitsnachweis bei der gentherapeutischen
Behandlung seltener Erkrankungen zu dienen", so Laurence
Tiennot-Herment, Präsident des AFM und ausserdem seit dem 1. Januar
2009 Präsident des Labors.

Informationen zu Généthon

Das Généthon-Labor ist eine weltweit einzigartige Einrichtung und
hat seit seiner Gründung als treibende Kraft in der Genforschung
deren Entwicklung beschleunigt. Ausserdem ist das Labor eine
aussergewöhnliche Quelle der Innovation. Nach der Kartierung des
menschlichen Genoms und der Identifizierung der für Krankheiten
verantwortlichen Gene begab sich das Labor an die Entwicklung
gentherapeutischer Instrumente zur Behandlung seltener Erkrankungen
und deren Anwendung beim Menschen. Damit wurde es zum ersten
nicht-pharmazeutischen Labor, das die Genehmigung zur Herstellungen
von Chargen von Arzneimittel-Vektoren für Studien am Menschen
erhielt. Généthon unterhält zwei Afssaps (ETGC)-zertifizierte
Einheiten zur Herstellung von Chargen klinischer Vektoren und hat
sich auf die Errichtung einer GMP-konformen Produktionsstätte von
präindustrieller Grössenordnung (Gamma-Projekt) bis 2010 festgelegt,
um dies zu erreichen. Neben der Studie zum Wiskott-Aldrich-Syndrom
setzt Généthon die 2006 begonnene Gentherapie-Studie zu einer
neuromuskulären Erkrankung fort.

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(1) GenoSafe wurde 2003 von Généthon und AFM gegründet und ist
ein Dienstleistungsunternehmen, das sich auf die Prüfung der
Wirksamkeit und Sicherheit von biotherapeutischen Produkten
spezialisiert hat. Von der Produktentwicklung bis hin zur
Markteinführung führt GenoSafe Studien durch, die den
aufsichtsbehördlichen Anforderungen genügen und speziell auf die
Bedürfnisse der Kunden zugeschnitten sind. Weitere Informationen
finden Sie unter: http://www.genosafe.com

Originaltext: Genethon and AFM (French Muscular Dystrophy Association)
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