Das französische Institut I-Stem führt erste Screening-Untersuchungen mit Stammzellen zur Identifizierung von Wirkstoffen gegen die myotonische Dystrophie (DM1) durch

Evry, Frankreich (ots/PRNewswire) - Vier I-STEM*
Forschungsteams haben im Rahmen eines gemeinsame Forschungsprojekts
erste therapieorientierte Screening-Untersuchungen mit chemischen
Molekülen und RNA-Interferenzen durchgeführt. Die Studie zielte
darauf ab, die pathologischen Veränderungen in den humanen
embryonalen Stammzellen, die das veränderte Gen der myotonischen
Dystrophie vom Typ 1 tragen, zu korrigieren. Aufgrund dieses ersten
Erfolges sind für das Jahr 2009 weitere Screening-Untersuchungen in
grösserem Massstab geplant.

Humane embryonale Stammzellenlinien (hES), die ein verändertes,
für Krankheiten verantwortliches Gen tragen, können damit
zusammenhängende molekulare Fehler replizieren und so genutzt werden,
um pathologische Mechanismen zu untersuchen und
Behandlungsmöglichkeiten zu identifizieren. Die Teams bei I-STEM
konnten zeigen, dass hES-Zelllinien bestimmte zelluläre und
molekulare Anomalien aufweisen. Diese Zelllinien tragen das mutierte,
für die myotonische Dystrophie vom Type 1 (DM1) - der häufigsten Form
der Myopathie beim Erwachsenen - verantwortliche Gen. Die Fähigkeit
zur Selbsterneuerung von hES-Zellen und ihre Pluripotenz bieten eine
unbegrenzte und höchst vielseitige Quelle für Zellen und
grossangelegten Screening-Untersuchungen. Um das Potenzial der
hES-Zelllinien im Rahmen der Suche nach Behandlungsmöglichkeiten
monogenetischer Krankheiten voll ausschöpfen zu können, hat I-STEM in
enger Zusammenarbeit mit den Unternehmen Velocity11, Discngine und
Prestwick Chemical eine eigene Screening-Plattform erstellt. Das in
der Génopole in Evry ansässige Institut hat diese Anlage mithilfe des
BioCel1800(R)-Automaten von Velocity11 und dem von Discngine
entwickelten Automaten- und Datenverwaltungssystem aufgebaut. Der
Conseil Régional d'Ile-de-France und die Association Française contre
les Myopathies** haben dank der Spenden der französischen
Téléthon-Aktion die Screening-Plattform gemeinsam finanzieren können.
Bei ihrem ersten Einsatz wurde die FDA-geprüfte Molekül-Bibliothek
von Prestwick Chemical und eine von den Teams des I-STEMs selbst
aufgebaute siRNA-Bibliothek (small interferent RNA) eingesetzt.

Mithilfe dieser Screening-Plattform konnten die Teams am I-STEM
chemische Verbindungen und siRNA nachweisen, die in der Lage sind,
die anomalen Aggregationen im Kern der kranken Zellen zu zerstören.
In der Tat konnten mehrere der untersuchten 1120 Verbindungen und 50
siRNA als mögliche Kandidaten identifiziert werden.

I-STEM hat die Absicht mit der hauseigenen Bibliothek embryonaler
Stammzellen jährlich zwischen fünf und zehn ähnliche
Screening-Untersuchungen mit anderen monogenetischen Krankheiten
durchzuführen***.

Informationen zu I-STEM

Das Stammzelleninstitut zur Behandlung und Erforschung
monogenetischer Krankheiten widmet sich ganz der Erforschung des
therapeutischen Potenzials embryonaler und adulter Stammzellen zur
Behandlung seltener genetischer Krankheiten. Das vom Forschungsleiter
am INSERM Marc Peschanski geleitete Institut I-STEM war die erste
Einrichtung in Frankreich, das Anfang 2005 die Genehmigung für die
Arbeit mit (importierten) humanen, embryonalen Stammzelllinien
erhielt. Im Juni 2006 erhielt es dann von der französischen Behörde
für Biomedizin die Genehmigung, eine Bibliothek veränderter
Zelllinien, die als Modell zur Erforschung monogenetischer
Krankheiten dienen, anzulegen. Weitergehende Informationen stehen auf
der Website unter http://www.istem.eu zur Verfügung.

Informationen zu Velocity11
Besuchen Sie bitte die Website unter http://www.velocity11.com
Informationen zu Prestwick Chemical
Besuchen Sie bitte die Website unter http://www.prestwickchemical.com
Informationen zu Discngine S.A.
Besuchen Sie bitte die Website unter http://www.discngine.com
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* Hochdurchsatz-Screening (Marc Lechuga), neuromuskuläre Krankheiten
(Dr. Geneviève Piétu), funktionale Genomik (Dr. Sandrine Baghdoyan),
motoneuronale Krankheiten (Dr. Cécile Martinat).
** zu den weiteren Geldgebern von I-STEM gehören das INSERM, Genopole(R)
und der Conseil Général de l'Essonne.
*** Die humane ES-Zelllinien standen aufgrund der Zusammenarbeit mit
Prof. Stéphane Viville (Centre DPI, Strassburg) und Prof. Karen Sermon
(AZ-VUB, Brüssel) zur Verfügung.

Originaltext: AFM-Association Francaise contre les Myopathies
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Ansprechpartner: AFM Presseabteilung/Delphine Carvalho, Stéphanie
Bardon, Géraldine Broudin - Tel.: +33-1-69-47-28-28 - E-Mail:
presse@afm.genethon.fr. Ansprechpartner bei Velocity11: Dr. Bill
Bradbury, Primetek Solutions (Kingston, Grossbritannien), Tel.:
+44-208-546-0869, E-Mail: info@primetek-solutions.com.
Ansprechpartner bei Prestwick Chemical: Dr. Marie-Louise Jung, Tel.:
+33-6-81-34-17-84, E-Mail: marielouise.jung@prestwickchemical.fr.
Ansprechpartner bei Discngine S.A.: Jean-Philippe Laval, Tel.:
+33-6-14-12-54-66, E-Mail: jean.philippe.laval@discngine.com