Gentherapien gegen Netzhaut-Erkrankungen

Potsdam (ots) - Heute und morgen wird Potsdam wieder zum Mekka der
internationalen Netzhaut-Forscher: Mehr als 150 Grundlagenforscher
und Kliniker aus ganz Europa und den USA treffen sich zum 5. Pro
Retina-Forschungskolloquium. Im Mittelpunkt stehen gentherapeutische
und molekularbiologische Ansätze, die Ursache von
Netzhauterkrankungen an deren genetischen Wurzel zu packen. Denn für
die meisten dieser erblich bedingten Leiden gibt es bislang noch
keine Behandlungsmöglichkeit. Die Wissenschaftler präsentieren
Ergebnisse von Laboruntersuchungen und klinischen Studien mit
Patienten. Veranstalter ist die »Pro Retina Stiftung zur Verhütung
von Blindheit«, einer Stiftung der Selbsthilfevereinigung Pro Retina
Deutschland e.V., die Tagung wird von der Deutschen
Forschungsgemeinschaft unterstützt.

In Deutschland wird eines von 4000 Kindern mit einer erblichen
Netzhaut-Erkrankung geboren. Am häufigsten ist die sogenannte
Retinitis Pigmentosa - an ihr leiden hierzulande 30000 Patientinnen
und Patienten. Das Leiden beginnt meistens mit Störungen des
Dämmerungssehens, gefolgt von Nachtblindheit. Dann kommt es
typischerweise durch fortschreitende Einengung des Gesichtsfeldes zum
»Tunnelblick«. Oft steht am Ende die völlige Erblindung. Hinzu kommt
eine große Zahl weiterer genetisch bedingter Erkrankungen der
Netzhaut, die teilweise sehr selten sind. Da erbliche Netzhaut-Leiden
- verglichen mit den »Volkskrankheiten« - selten auftreten, gelten
sie als »Orphan Diseases«, Waisen-Krankheiten.

All diese Leiden haben eines gemeinsam: Die Augenärzte können den
Untergang der Nervenzellen in der Retina zwar diagnostizieren, oft
schon im Kindesalter, doch sie können ihren Patienten in den
allermeisten Fällen keine Therapie anbieten. Bis heute konnten
Forscher mehr als 140 Gene charakterisieren und ursächlich den
verschiedenen erblichen Augen-Leiden zuordnen - und noch wächst die
Zahl ständig.

Beim Forschungskolloquium der Pro Retina Stiftung präsentieren die
Wissenschaftler neue Ergebnisse verschiedener Therapiestrategien.

Britische Wissenschaftler werden die Ergebnisse klinischer
Gentherapie-Studien an Patienten präsentieren, die an der
»Leber'schen kongenitalen Amaurose« leiden. Nachdem Wissenschaftler
bei einer Hunderasse, bei der diese Mutation natürlicherweise
vorkommt, den Gendefekt durch eine Genübertragung erfolgreich
korrigieren konnten, sind inzwischen die ersten Patientenstudien
angelaufen.

Andere Forschungsansätze werden derzeit noch an Mäusen erprobt:
Bei den Nagern wandelte beispielsweise die Blockade eines bestimmten
Gens ein schweres erbliches Augenleiden in eine mildere Form um.
Diese Ergebnisse präsentieren Forscher aus Irland.

Ebenfalls bereits in der klinischen Erprobung befinden sich
Strategien, von denen auch Patienten mit Augenleiden wie der
trockenen Form der altersabhängigen Makula-Degeneration profitieren
könnten, der häufigsten Ursache von Altersblindheit in
Industrienationen: US-amerikanische Forscher haben ein Implantat
entwickelt, das genetisch veränderte menschliche Zellen enthält, die
im Auge kontinuierlich einen Proteinfaktor freisetzen, der den
Verlust der Sehfähigkeit bremsen kann.

Noch lässt sich nicht abschätzen, ob und wann solche Ansätze zu
Therapien führen, die breit einsetzbar sind. »Doch wir sind
überzeugt«, sagt Franz Badura von der Pro Retina-Stiftung, »dass die
Umsetzung der Forschungsergebnisse in neue Behandlungskonzepte durch
den Austausch zwischen Ärzten und Grundlagenforschern weiter an Fahrt
gewinnen wird.«

DIE PRO RETINA-STIFTUNG ZUR VERHÜTUNG VON BLINDHEIT

Die Pro Retina-Stiftung wurde 1996 gegründet. Sie hat die Aufgabe,
die Forschung auf dem Gebiet der Netzhaut-Erkrankungen zu fördern.
Sie stellt finanzielle Fördermittel zur Verfügung, um
Forschungsprojekte voranzubringen und um wichtige Vorhaben
anzuschieben. Das langfristige Ziel ist, dazu beizutragen, dass
Wissenschaftler und Ärzte wirksame Therapien zur Behandlung von
Netzhaut-Erkrankungen entwickeln können.

Originaltext: ProScience Communications
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