Octapharma nimmt äusserst riskante Behandlung von Hämophilie auf Basis von FVIII-Antikörpern ins Visier

Lachen, Schweiz und Hoboken, New Jersey (ots/PRNewswire) -

- Im Rahmen der ISTH-Symposien werden Prävention und Auslöschung
der FVIII-Inhibitoren diskutiert und das erste rekombinante, aus
einer menschlichen Zelllinie gewonnene FVIII vorgestellt

Octapharma AG führt eine internationale Initiative an, die sich
auf die äusserst problematischen Risiken im Zusammenhang mit der
Behandlung von Hämophilie A auf Grundlage der sogenannten
Antifaktoren VIII (FVIII) konzentriert, die auch als Inhibitoren
bekannt sind. Diese Initiative könnte zusammen mit Octapharmas
Bemühungen im Hinblick auf die Etablierung der ersten rekombinanten
FVIII-Therapie, bei dem der Wirkstoff aus einer menschlichen
Zelllinie gewonnen wird, die Behandlung von mit Hämophilie A
geborenen Männern dramatisch verändern. Es wird geschätzt, dass sich
die Behandlung auf einen von 5.000 bis 10.000 der weltweit mit dieser
Krankheit geborenen Männer auswirken wird. 75 % aller
Hämophilie-Fälle weltweit werden nicht diagnostiziert oder nicht
behandelt.

Um dieses wichtige Thema zu erörtern, führte Octapharma AG, der
drittgrösste Hersteller von Plasma-Produkten der Welt, kürzlich eine
Vielzahl der weltweit anerkanntesten Forscher auf dem Gebiet der
Blutgerinnungsstörungen auf zwei Symposien im Rahmen des zweijährlich
stattfindenden ISTH-Kongresses (International Society on Thrombosis
and Haemostasis) in Boston zusammen. Octapharma war einer von nur
fünf Platinum-Sponsoren des ISTH-Kongresses, der etwa 7.500 Vertreter
der Mediziner- und Forschergemeinschaft sowie zahlreiche Patienten
anzog.

Experten aus klinischen Fachbereichen betonten auf den Symposien,
dass über 40 Prozent der bis dato unbehandelten Patienten (PUPs) mit
Hämophilie-A im Rahmen einer FVIII-Ersatztherapie unter der am
meisten gefürchteten Komplikation leiden: inhibitorische Antikörper.
Dies kann zu einem unkontrollierbaren Blutsturz, verlängerter
Unterbringungszeit in Krankenhäusern und Gelenkschäden führen, was
letztlich zu einer erhöhten Morbidität und Mortalität führt.

"Wir haben die internationale Gemeinschaft zusammengeführt, um
sich dieses Problems anzunehmen. Unser weltweites Engagement für
Hämophilie-A-Patienten geht auf die Gründung von Octapharma vor 25
Jahren zurück", erklärte Kim Bjornstrup, stellvertretender
Vorsitzender der Octapharma AG. "Unsere ersten Therapien wurden für
den Hämophilie-Bereich entwickelt und auch heute noch ist der
Grossteil der Hämophilie-Kenner der Ansicht, dass die Entwicklung von
Inhibitoren das grösste Hindernis auf dem Weg zu einer wirkungsvollen
Behandlung darstellt. Octapharma konzentriert sich auf die Einführung
von innovativen Entwicklungsstrategien, mit deren Hilfe sich die
Lebensqualität von Patienten durch die Etablierung von wirkungsvollen
Behandlungsoptionen und die Entwicklung von Produkten zur Überwindung
dieses Hindernisses verbessern lassen."

Das von Octapharma gesponsorte Symposium mit dem Titel
"Prevention and Eradication of FVIII Inhibitors: Bridging Lab and
Field Research" (Prävention und Auslöschung von FVIII-Inhibitoren:
Laborarbeit und Feldforschung verbinden) fand unter dem Vorsitz von
Dr. med. David Lillicrap, Professor für Pathologie und
Molekularmedizin an der Queen's University in Ontario, Kanada, und
Dr. med. Georges E. Rivard, Professor für Padiätrie an der Universite
de Montreal, statt. Im Rahmen des Symposiums bot sich die
Möglichkeit, kürzlich gewonnene Daten zu diskutieren, die für den
Einsatz von VWF/FVIII-Konzentraten (Von-Willebrand-Faktor) zwecks
immunologischer Toleranzinduktion (ITI) bei Hämophilie-A-Patienten
mit schlechter Prognose für ein positives ITI-Ergebnis sprechen.

Die Referenten präsentierten eine ausgewogene Mischung aus
klinischen, präklinischen und grundsätzlichen Daten hinsichtlich der
Bedeutung der Präsenz von VWF in FVIII-Konzentraten und über
klinische Erfahrungen im Zusammenhang mit der Prävention und
Auslöschung von FVIII-Inhibitoren. Darüber hinaus wurden die neuesten
prospektiven und retrospektiven klinischen Daten präsentiert, die
mithilfe verschiedener Klassen von FVIII-Konzentraten im Rahmen von
ITI-Behandlungen gewonnen wurden. Gleichzeitig wurde der aktuelle
Stand der laufenden prospektiven Studie erörtert, die für eine
umfassendere Untersuchung der Risiken einer Entwicklung von
FVIII-Inhibitoren bei bis dato unbehandelten Hämophilie-Patienten
konzipiert wurde.

"Klinische Erfahrungen suggerieren immer mehr, dass
pdFVIII-Konzentrate mit VWF als Bestandteil die Wahrscheinlichkeit
einer erfolgreichen Toleranzentwicklung erhöhen, insbesondere bei
Patienten mit schwachen Prognosewerten", erklärte der
Symposiumsreferent Dr. med. Wolfhart Kreuz, seinerseits am CCC
(Comprehensive Care Centre) für Hämophilie an der Johann Wolfgang
Goethe-Universität in Frankfurt (Deutschland) tätig. "Erfolgreiche
ITI führt zu einer Normalisierung der FVIII-Halbwertszeit und
ermöglicht eine vollständig wirksame, bedarfsorientierte
Ersatztherapie und Prophylaxe, einschliesslich stetiger
Verbesserungen im Hinblick auf die Lebensqualität von Patienten und
einer erheblichen Senkung der Behandlungskosten."

Das von Octapharma gesponsorte Symposium "From Humans to Humans -
Introducing the First Recombinant FVIII Produced From a Human Cell
Line" (von Mensch zu Mensch - Einführung des ersten rekombinanten,
aus einer menschlichen Zelllinie gewonnenen FVIII) fand unter dem
Vorsitz von Dr. med. Edward G.D. Tuddenham, Direktor des Katharine
Dormandy Hämophilie-Zentrums und der Thrombose-Abteilung in London,
und Prof. Dr. med. Johannes Oldenburg, Vorsitzender und Direktor des
Instituts für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin in
Bonn (Deutschland), statt.

"Zwanzig Jahre nach Beginn der klinischen Untersuchungen von
rFVIII-Konzentraten in Hamsterzellen konnte kürzlich eine neue
rFVIII-Verbindung in klinische Studien aufgenommen werden", so Dr.
Tuddenham. "Das Hauptziel hinter der Entwicklung dieses neuartigen
rFVIII bestand darin, allgemeine immunogene Schwierigkeiten (und die
daraus resultierende Bildung von Inhibitoren) für
Hämophilie-Patienten während einer rFVIII-Ersatztherapie zu
reduzieren. Ein wesentlicher Teil dieser Strategie war die
Entwicklung von menschlichem rFVIII-Protein in einem auf menschlichen
Zellen beruhenden Proteinsystem, anstatt bestehende, aus Hamstern
gewonnene Zelllinien zu verwenden."

Im Rahmen des Symposiums wurden die Vorteile der Verwendung von
zellbasierten menschlichen Proteinen, präklinische
Charakterisierungen und einige funktionale Eigenschaften des ersten
rekombinanten Faktors VIII (rFVIII) aus einer menschlichen Zelllinie
sowie das globale klinische Entwicklungsprogramm auf Grundlage des
neuen, aus menschlichen Zellen gewonnenen rFVIII hervorgehoben. Der
IND-Antrag (Investigational New Drug) für Octapharmas menschliche
Zelllinie rFVIII wurde in den Vereinigten Staaten im Mai 2008
gestellt. Klinische Untersuchungen begannen in Russland im Frühling
des Jahres 2009 und werden in den Vereinigten Staaten voraussichtlich
zu einem späteren Zeitpunkt dieses Jahres beginnen. Ausserdem verfügt
Octapharma über weitere rekombinante Produkte aus menschlichen
Zelllinien, die sich in unterschiedlichsten Entwicklungsphasen
befinden.

Während des Symposiums wurden mögliche Vorteile der Verwendung
von menschlichen Zelllinien zur Produktion von rekombinantem FVIII
präsentiert. Hierzu zählt der Mangel an antigenen Nagetier-Epitopen
des Typs Gal-1,3-Galaktose und N-Glycolylneuraminsäure im
FVIII-Protein, was im Vergleich zu aktuell auf dem Markt erhältlichen
rekombinanten Faktor-VIII-Produkten, die allesamt auf
Hamster-Zelllinien beruhen, zu einer reduzierten Immunogenität und
einer möglicherweise erhöhten Verträglichkeit führen könnte.

Octapharma AG

Octapharma AG mit Hauptsitz in Lachen (Schweiz) ist der
drittgrösste Hersteller von Plasmaprodukten der Welt und engagiert
sich seit über 25 Jahren in den Bereichen Patientenpflege und
medizinische Innovation. Octapharmas Kerngeschäft liegt in der
Entwicklung, der Produktion und dem Vertrieb von hochwertigen
Humanprotein-Therapien auf Grundlage von menschlichen Plasmazellen
und Zelllinien, darunter auch die intravenöse Immunoglobulin-Therapie
(IGIV). In den Vereinigten Staaten wird Octapharmas IGIV-Produkt
octagam(R) (intravenöse Immunoglobulin-Therapie [human] 5 %)
verwendet, um Störungen des Immunsystems zu behandeln, während
Octapharmas Albumin (Human) der Wiederherstellung und Erhaltung der
Blutzirkulation dient. Octapharma beschäftigt über 3.000 Menschen und
verfügt über biopharmazeutische Erfahrung in 80 Ländern weltweit,
u.a. auch in den Vereinigten Staaten, wo Octapharma USA seinen
Hauptsitz in Hoboken, N.J., hat. Octapharma betreibt zwei hochmoderne
Produktionsstandorte, die von der US-amerikanischen Bundesbehörde zur
Überwachung von Nahrungs - und Arzneimitteln (Food and Drug
Administration) zugelassen wurden, und ein Höchstmass an
Produktionsflexibilität bieten und Versorgungsengpässe bei Produkten
minimieren. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte
www.octapharma.com

Vorausschauende Aussagen

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Originaltext: Octapharma AG
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