Neue Daten weisen darauf hin, dass bahnbrechendes, auf microRNA abzielendes Medikament, das mit der proprietären LNA-Technologie von Santaris Pharma A/S entwickelt wurde, neue Behandlungsoptionen für

HOERSHOLM, Dänemark und SAN DIEGO, Kalifornien, December 4
(ots/PRNewswire) --

- SPC3649 hemmt erfolgreich miR-122, ein microRNA, das für die
Replikation des Hepatitis-C-Virus von zentraler Bedeutung ist, und
reduziert hierdurch bei Schimpansen mit chronischer
Hepatitis-C-Virusinfektion den Hepatitis-C-Virus im Blut erheblich

- SPC3649 zeigt bei den behandelten Tieren Wirksamkeit ohne
Anzeichen einer Virusresistenz und ohne ernsthafte Nebenwirkungen -
signalisiert potenziellen Nutzen für Patienten, die auf derzeitige
Standardtherapien nicht reagieren bzw. diese nicht gut vertragen

- SPC3649 ist das erste auf microRNA abzielende Medikament, für
das klinische Versuche am Menschen durchgeführt werden; klinische
Studien der Phase 1 laufen

- Firmeneigene LNA-Wirkstoffplattform (Locked Nucleic Acid) von
Santaris Pharma A/S bietet Grundlage für die Entwicklung effektiver,
auf RNA abzielender Therapieformen mit hoher Affinität,
Zielspezifität und bemerkenswerter Wirkungskraft für verschiedenste
Krankheitsbilder

Eine Studie, die in der aktuellen Ausgabe von Science
veröffentlicht ist, zeigt, dass SPC3649, ein von Santaris Pharma A/S
entwickeltes bahnbrechendes, auf microRNA abzielendes Medikament, das
die proprietäre LNA-Technologie (Locked Nucleic Acid) des
Unternehmens nutzt, potenziell eine neuartige Behandlungsoption für
Patienten mit einer Hepatits-C-Virusinfektion (HCV) bieten könnte.

(Logo: http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20090921/360545 )

Die Weltgesundheitsorganisation schätzt, dass ca. 3 % der
Weltbevölkerung mit HCV infiziert ist, und dass ca. 170 Millionen
Menschen das Virus dauerhaft tragen und somit dem Risiko einer
Entwicklung von Leberzirrhose und/oder Leberkrebs ausgesetzt sind[1].
Ca. 3-4 Millionen Amerikaner sind chronisch infiziert, die jährlichen
Neuinfektionen werden auf 40.000 geschätzt[2]. In Europa gibt es ca.
4 Millionen Virenträger[3].

Santaris Pharma A/S, das erste Unternehmen, dass sowohl auf mRNA
als auch auf microRNA abzielende Medikamente bis zum klinischen
Stadium entwickelt hat, ist ein internationales Biopharmaunternehmen,
das sich auf die Entdeckung und Entwicklung RNA-basierter Wirkstoffe
für unterschiedlichste Krankheitsfelder wie Stoffwechselstörungen,
Infektions- und Entzündungskrankheiten sowie Krebs und seltene
genetische Krankheiten konzentriert.

In dieser vorklinischen Studie konnte SPC3649 erfolgreich miR-122
hemmen. Diese in der Leber exprimierte microRNA ist für die
Replikation des Hepatitis-C-Virus von zentraler Bedeutung. Durch die
Hemmung von miR-122 konnte SPC3649 den Hepatitis-C-Virus in der Leber
und der Blutbahn von Schimpansen mit einer chronischen
Heptatitis-C-Virusinfektion dramatisch reduzieren[4]. Vier
Schimpansen mit einer chronischen HCV-Infektion wurden über einen
Zeitraum von 12 Wochen wöchentlich mit 5 oder 1 mg/kg SPC3649
behandelt, gefolgt von einem behandlungsfreien Zeitraum von 17
Wochen. Die beiden Tiere, denen die 5 mg/kg-Dosis verabreicht wurde,
verzeichneten einen signifikanten Rückgang der Viruslast im Blut und
in der Leber um ca. 2,5 Grössenordnungen bzw. ca. das 350-fache[5].

"Im Rahmen der Zusammenarbeit mit Santaris Pharma konnten wir
nachweisen, dass das Medikament bei der Behandlung von Schimpansen
mit HCV-Infektionen eine ausserordentlich gute Wirkung zeigte",
erklärte Dr. med. Robert Lanford, ein Wissenschaftler der Southwest
Foundation for Biomedical Research und einer der Hauptautoren der
Studie. "Die derzeitige standardmässige Behandlung zur
HCV-Bekämpfung, die pegyliertes Interferon alpha mit Ribavirin
einsetzt, ist nur bei ca. 50 % der Patienten wirksam und geht oft mit
ernsthaften Nebenwirkungen einher. Angesichts des einzigartigen
Wirkungsmechanismus von SPC3649 und seines Verträglichkeitsprofils
könnte diese neue Therapieform das Potenzial bieten, Interferon bei
der Behandlung des Krankheitsfortschritts zu ersetzen bzw. mit
derzeitigen Behandlungsformen kombiniert zu werden."

SPC3649 zeigte bei den Tieren noch mehrere Monate nach der
Behandlung eine anhaltende Wirkung. Es traten weder adverse
Nebenwirkungen auf, noch wurden Anzeichen für eine erneute Vermehrung
oder eine Resistenz des Virus festgestellt. Dies ist ein bedeutender
Faktor, der SPC3649 von direkten antiviralen HCV-Medikamenten
unterscheidet.

Derzeit eingesetzte antivirale Therapien, die direkt auf das
Virus abzielen, stehen vor Schwierigkeiten, da das HCV kontinuierlich
mutiert, um eine Resistenz gegenüber der Behandlung aufzubauen. Da
miR-122, ein bedeutendes an der HCV-Replikation beteiligtes microRNA,
durch SPC3649 gehemmt wid, wird die Replizierung des HCV ohne die
offenbare Auswahl resistenter Mutationen blockiert. SPC3649 weist
weitere bedeutende Eigenschaften auf, die es als Wirkstoff zur
Bekämpfung von HCV attraktiv machen. Die vorklinischen Daten weisen
auf Änderungen der Expression wesentlicher Gene hin, die bei
Patienten, die auf Interferonbehandlung nicht reagieren, Wirksamkeit
zeigen könnten.

SPC3649 ist das erste auf microRNA abzielende Arzneimittel, für
das klinische Studien am Menschen durchgeführt. Derzeit finden
klinische Studien der Phase 1 bei gesunden Freiwilligen statt. Diese
vorklinischen Daten bieten einen noch grösseren Anreiz, das Potenzial
von SPC3649 für die Behandlung von HCV-Patienten weiter zu
untersuchen.

"Die Entwicklung von SPC3649, dem ersten auf microRNA abzielenden
Wirkstoff, bis hin zur klinischen Untersuchung am Menschen war in der
Tat ein wissenschaftlicher Durchbruch, und diese vorklinischen
Ergebnisse, die zeigen, dass SPC3649 das Potenzial bietet, eine
wirksame Behandlungsoption für mit dem Hepatitis-C-Virus infizierte
Patienten darzustellen, sind sehr vielversprechend", so Henrik 0rum,
Ph.D., Vice President und Chief Scientific Officer bei Santaris
Pharma A/S. "In Arzneimittelforschungs- und Entwicklungsprogrammen,
die wir intern und mit unseren Partnern durchführen, können wir immer
wieder nachweisen, dass unsere proprietäre LNA-Wirkstoffplattform die
Basis für die Entwicklung effektiver, auf RNA abzielender Wirkstoffe
mit einer hohen Affinität, Zielspezifität und bemerkenswerter
Wirkungskraft für verschiedenste Krankheitsbilder bildet."

Santaris Pharma A/S verfügt über eine robuste Produkt-Pipeline,
die auf seiner proprietären LNA-Technologie beruht. Hierzu zählen
mRNA- und microRNA- Arzneimittelforschungs- und
Entwicklungspartnerschaften und Abkommen mit Shire (seltene
genetische Erkrankungen), Wyeth, jetzt Teil von Pfizer
(Leitkandidaten gegen bis zu zehn Targets), GlaxoSmithKline (vier
Wirkstoffkandidaten für Virenerkrankungen) und Enzon Pharmaceuticals
(acht erfolgreich bereitgestellte Krebstargets).

Informationen zur LNA-Arzneimittelplattform (LNA = Locked Nucleic
Acid, verbrückte Nukleinsäure)

Die von Santaris Pharma A/S entwickelte LNA-Arzneimittelplattform
generiert synthetisch veränderte chemische Versionen der normalen
Nukleinsäuren, aus denen Ribonukleinsäuren (RNA) gebildet werden.
Diese abgeänderten chemischen Versionen, die als LNA bezeichnet
werden, verbessern die wirkstoffähnlichen Eigenschaften der daraus
gewonnen Therapeutika (Oligonukleotide), indem sie die Affinität für
die Ziel-RNA verbessern, die metabolische Resistenz erhöhen und die
Aufnahme ins Gewebe verbessern. Bei systemischer Verabreichung dieser
"nackten" Moleküle werden LNA-basierte Wirkstoffe an viele
unterschiedliche Gewebesorten übermittelt, wo sie eine um ein
Vielfaches höhere Wirkung entfalten als andere
Oligonukleotid-Medikamente.

Informationen zu Santaris Pharma A/S

Santaris Pharma A/S ist ein privates Biopharmaunternehmen, das
sich auf die Entdeckung und Entwicklung RNA-basierter Wirkstoffe
konzentriert. Die firmeneigene LNA-Wirkstoffplattform (Locked Nucleic
Acid), kombiniert mit den hochgradig spezialisierten und
zielgerichteten Kompetenzen bei der Medikamententwicklung, bietet
potenziellen Partnern eine Vorauswahl von Arzneimittelkandidaten für
eine potenzielle kommerzielle Entwicklung für diverse
Krankheitsstadien. Die Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten von
Santaris Pharma A/S konzentrieren sich auf Infektions- und
Stoffwechselkrankheiten. In Kooperation mit bedeutenden
Pharmaunternehmen werden ausserdem unterschiedlichste therapeutische
Anwendungsbereiche wie Krebs, seltene genetische Krankheiten und
Entzündungskrankheiten untersucht. Santaris Pharma A/S wurde 2003
gegründet, befindet sich in Privatbesitz und hat seinen Firmensitz in
Dänemark. Darüber hinaus betreibt das Unternehmen Niederlassungen in
den USA. Im Rahmen seines breiten Patentportfolios hält das
Unternehmen die exklusiven weltweiten Rechte an allen therapeutischen
Einsatzgebieten für LNAs. Strategische Partnerschaften bestehen mit
Enzon Pharmaceuticals, GlaxoSmithKline, Wyeth Pharmaceuticals (jetzt
ein Teil von Pfizer) und Shire plc. Weiterführende Informationen
erhalten Sie unter http://www.santaris.com.

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[1] Weltgesundheitsorganisation -
http://www.who.int/csr/disease/hepatitis/Hepc.pdf
[2] American Association for the Study of Liver Diseases -
http://www.aasld.org/patients/Pages/LiverFastFactsHepC.aspx
[3] Weltgesundheitsorganisation -
http://www.who.int/csr/disease/hepatitis/Hepc.pdf
[4] Schimpansen sind neben den Menschen die einzigen Tiere, die für das
Hepatitis-C-Virus anfällig sind
[5] Lanford et al, Therapeutic silencing of microRNA-122 in primates with
chronic hepatitis C virus infection, (Therapeutische Hemmung von
microRNA-122 bei Primaten mit chronischer Hepatitis-C-Virusinfektion)
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Santaris Pharma A/S
Büro: +1-858-764-7064 Durchw. 206
Mobil: +1-619-723-5450
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