Die EMA beginnt die formale Prüfung des Glybera(R)-Dossiers

Amsterdam (ots/PRNewswire) - Amsterdam Molecular
Therapeutics , führend auf dem Gebiet der Humangentherapie, hat im
offiziellen Verfahren zur Vermarktungsgenehmigung für sein
Hauptprodukt Glybera(R), das aus der eigenen Entwicklung stammende
Produkt gegen Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD), einen weiteren
wichtigen Meilenstein erreicht. Die zuvor angekündigte Einreichung
der Marketing Authorisation Application (MAA, Antrag auf
Vermarktungsgenehmigung) für Glybera(R) hat die Validierungsphase der
European Medicines Agency (EMA, früher EMEA) erreicht. Die EMA wird
jetzt mit der formalen Prüfung von Glybera(R) beginnen.

AMT hat zwei klinische Studien über LPLD in Europa und in Kanada
abgeschlossen. Für beide sowie für eine weitere dritte klinische
Studie in Kanada laufen Langzeitfolgestudien. In diesen drei Studien
hat Glybera(R) eine beträchtliche Verringerung des Auftretens von
Pankreatitis oder akuter Pankreasentzündung gezeigt, dies ist die
Komplikation von LPLD, die die stärkste Schwächung mit sich bringt.
Weiterhin zeigen diese Studien, dass Glybera(R) ein hervorragendes
Sicherheitsprofil besitzt.

"Die Annahme des Glybera(R)-Dossiers durch die EMA ist ein
wichtiger Schritt in Richtung der Vermarktungsgenehmigung für
Glybera(R). Weiterhin zeigt sie die Entwicklungsfähigkeit von AMT.
Eine zukünftige Genehmigung der MAA für Glybera würde unseren Ansatz
der Gentherapie und unsere Adeno-assoziierte virale (AAV)
Vektorausgabeplattform vollständig bestätigen. Wir glauben, dass
dieser Schritt vielen Patienten Hoffnung geben wird, da die
Gentherapie der Therapieansatz der Wahl für Erbkrankheiten werden
könnte", so Jörn Aldag, Chief Executive Officer bei AMT.

Die formale Prüfung der EMA wird über das zentralisierte
Verfahren durchgeführt, das den Standard für alle fortgeschrittenen
Therapien darstellt. AMT erwartet entsprechend den
Berichtsvorschriften weitere Informationen über die Ergebnisse der
Folge- und der laufenden Studien für das Jahr 2010.

Über die Krankheit

LPLD ist eine stark schwächende und potentiell tödliche seltene
Krankheit, für die es bislang keine Behandlung gibt. Die Krankheit
wird durch Mutationen des LPL-Gens verursacht, die zu einer stark
gesteigerten oder vollständig verhinderten Aktivität des LPL-Proteins
bei den Patienten führen. Dieses Protein wird benötigt, um die
grossen, Fett transportierenden Partikel aufzubrechen, die nach den
Mahlzeiten im Blut zirkulieren. Wenn sich solche als Chylomikronen
bezeichnete Partikel im Blut ansammeln, können sie kleine Blutgefässe
verstopfen. Dies kann nicht nur zu Pankreatitis, sondern auch zu
schwierig zu behandelnder Diabetes führen und wird mit signifikanter
Morbidität und Mortalität in Verbindung gebracht.

Über Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT, 1998 gegründet und in Amsterdam ansässig, ist führend bei
der Entwicklung auf menschlichen Genen basierender Therapien. Durch
die Nutzung von AAV als Abgabemethode der Wahl für therapeutische
Gene konnte das Unternehmen die wahrscheinlich erste stabile und
skalierbare Produktionsplattform für AAV entwickeln und validieren.
Diese sichere und effiziente eigene Plattform bietet einzigartige
Herstellungsfunktionen, die auf eine grosse Anzahl seltener und durch
ein fehlerhaftes Gen verursachter Krankheiten angewandt werden
können. Zurzeit arbeitet AMT in unterschiedlichen Stadien an der
Forschung und Entwicklung mehrerer AAV-basierter Medikamente zur
Gentherapie von LPL-Defizienz, Hämophilie B, DMD, akuter
intermittierender Porphyrie und Parkinson'scher Krankheit.

Zur Information

AMT hält am Dienstag, 9. Februar 2010, um 9.30 Uhr, bei der
BioCEO & Investor Conference im Waldorf-Astoria, New York City, eine
Präsentation ab.

Einige Aussagen in dieser Pressemitteilung sind "zukunftsweisende
Aussagen", dazu gehören die Aussagen, die sich auf die Pläne und
Erwartungen der Geschäftsführung für zukünftige Massnahmen,
Aussichten und finanzielle Bedingungen beziehen. Worte wie z. B.
"Strategie", "erwartet", "plant", "sieht voraus", "glaubt", "wird",
"fährt fort", "schätzt", "beabsichtigt", "Projekte", "Ziele",
"Zielvorstellungen" und andere Worte mit ähnlicher Bedeutung sollen
solche zukunftsweisenden Aussagen kennzeichnen. Diese Aussagen
basieren ausschliesslich auf den aktuellen Erwartungen der
Geschäftsführung von Amsterdam Molecular Therapeutics. Man sollte
diesen Aussagen keinen übertriebenen Wert beimessen, da sie aufgrund
ihrer Art bekannten und unbekannten Risiken unterliegen und von
Faktoren beeinflusst werden können, die ausserhalb der Kontrolle von
AMT liegen. Die tatsächlichen Ergebnisse können sich aufgrund einer
Reihe von Faktoren und Unsicherheiten, die die Geschäftstätigkeit von
AMT beeinflussen, einschliesslich, aber nicht begrenzt auf, den
pünktlichen Beginn und den Erfolg der klinischen Versuche und der
Forschungsanliegen von AMT, Verzögerungen bei der Erteilung der
Genehmigung durch die Food and Drug Administration der USA oder
anderer Genehmigungen (d. h. EMEA, Health Canada), die Marktakzeptanz
der AMT-Produkte, den Erfolg der Marketing- und Vertriebsbemühungen
von AMT, die Entwicklung konkurrierender Therapien und/oder
Technologien, Bedingungen möglicher zukünftiger strategischer
Partnerschaften, die Notwendigkeit zusätzlichen Kapitals, den
Misserfolg beim Erhalten oder Erreichen der Bedingungen für
erforderliche Genehmigungen und Einwilligungen von Regierung und
Behörden, substanziell von den aktuellen Erwartungen entscheiden. AMT
spricht sich ausdrücklich von der Absicht oder Verpflichtung zur
Aktualisierung dieser zukunftsweisenden Aussagen frei, sofern dies
nicht gesetzlich erforderlich ist. Eine umfassendere Beschreibung der
Risikofaktoren und der Unsicherheiten, die AMT beeinflussen, finden
Sie im Prospekt zum ursprünglichen öffentlichen Angebot am 20. Juni
2007 und in den öffentlichen Ankündigungen von AMT, die von Zeit zu
Zeit veröffentlicht werden.

Originaltext: Amsterdam Molecular Therapeutics B.V
Digitale Pressemappe: http://www.presseportal.de/pm/71291
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Pressekontakt:
CONTACT: Bei Rückfragen: Jörn Aldag, Chief Executive Officer,
Tel+31(0)20-566-7394, j.aldag@amtbiopharma.com.