Hollywood-Film mit Harrison Ford rückt Patienten mit seltenen Erkrankungen in den Fokus (mit Bild)

Neu-Isenburg (ots) -

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11. März deutscher Filmstart von "Ausnahmesituation": Ein Film,
der von der seltenen Erbkrankheit Morbus Pompe handelt

Die sehr seltene Erbkrankheit Morbus Pompe und die verzweifelte
Suche nach einer geeigneten Therapie bilden den Mittelpunkt des neuen
Hollywood-Films "Ausnahmesituation" (engl. Extraordinary Measures)
mit Harrison Ford und Brendan Fraser in den Hauptrollen. Dieser läuft
am 11. März in den deutschen Kinos an. Der Film, der die Geschichte
einer Familie mit zwei an Morbus Pompe erkrankten Kindern erzählt,
basiert auf einer wahren Vorlage. Vor etwa einem Jahrzehnt wurde für
diese sehr seltene Erbkrankheit die bisher einzig verfügbare Therapie
entwickelt. Dafür waren von vielen Beteiligten, allen voran
Patientenorganisationen, Universitäten, Industrie und
Aufsichtsbehörden enorme Anstrengungen und ein außergewöhnliches
Engagement gefordert.

"Wir freuen uns, dass dieser Film die Aufmerksamkeit für Morbus
Pompe erhöht", meint Thomas Schaller von der Selbsthilfegruppe
Glykogenose Deutschland e.V. "'Ausnahmesituation' zeigt eindringlich
die Situation einer betroffenen Familie und macht deutlich, welche
Herausforderungen eine solche Erkrankung für Familien bedeutet." Der
Film handelt von John Crowley (Brendan Fraser), der sich Ende der
Neunziger Jahre mit einem Wissenschaftler zusammentat (im Film
Harrison Ford als Dr. Robert Stonehill), um eine Therapie für Morbus
Pompe zu entwickeln. Der Film basiert auf realen Ereignissen, aber
viele Namen und Vorgänge in Zusammenhang mit der tatsächlichen
Entwicklung der Therapie wurden geändert und zeitlich gestrafft.
"Auch wenn der Film natürlich nicht die wahre Geschichte um die
Erforschung und Entwicklung einer Therapie gegen Morbus Pompe zeigen
kann, beleuchtet er viele Facetten wie das massiv eingeschränkte
Leben der betroffenen Familien zwischen Hoffnung und Angst, die
Schwere der Erkrankung, aber auch das Prozedere einer klinischen
Entwicklung neuer Medikamente", zieht Martina Ochel,
Geschäftsführerin von Genzyme in Deutschland ihr Fazit über
"Ausnahmesituation". "In diesem Jahr jährt sich der Orphan-Drug-Act
der EU, der die Entwicklung von Therapien im Bereich seltene
Erkrankungen fördern soll, zum zehnten Mal. Dass just zu dem
Zeitpunkt auch ein Film über Morbus Pompe in die Kinos kommt zeigt,
dass seltene Erkrankungen immer mehr ins Bewusstsein der
Öffentlichkeit rücken."

Die von Crowley und Stonehill gegründete Firma wird im Film von
dem Biotechnologieunternehmen Zymagen gekauft, das ebenfalls auf dem
Gebiet der Pompe-Erkrankung die Forschung vorantreibt. Zymagen stellt
in Wirklichkeit die auf seltene und schwer behandelbare Erkrankungen
spezialisierte Firma Genzyme dar. Insgesamt werden bei Zymagen (und
zur damaligen Zeit auch bei Genzyme) vier potenzielle
Wirkstoffkandidaten gegen Morbus Pompe erforscht. Um die Entwicklung
der Therapie zu forcieren, wird in einem Auswahlprozess, der den
Spitznamen "Mutter aller Experimente" erhält, eine Substanz
ausgewählt, die schlussendlich zur klinischen Prüfung kam und zur
Zulassung der bisher einzigen Behandlungsoption bei Morbus Pompe
führte. "Wir betrachten den Filmstart als eine gute Gelegenheit, auf
die Situation der Menschen aufmerksam zu machen, die in Deutschland
und weltweit von Morbus Pompe oder einer anderen seltenen Erkrankung
betroffen sind", betont Thomas Schaller. "In diesem Sinne wünschen
wir dem Film ein möglichst breites Publikum."

Über Ausnahmesituation

Sehen Sie sich hier den deutschen Trailer an:
http://www.trailertime.de/archiv/ausnahmesituation-trailer.html
Weitere Informationen zum Film erhalten Sie auch unter
www.concorde-film.de

Über Morbus Pompe

Morbus Pompe ist eine seltene und im Schweregrad fortschreitende
neuromuskuläre Erkrankung, die bei Kindern und Erwachsenen auftreten
kann. Nach Schätzungen leiden weltweit 5.000 - 10.000 Menschen an der
Pompe-Krankheit. Bei Pompe-Patienten besteht ein völliger oder
teilweiser Mangel an dem Enzym saure alpha-Glucosidase (GAA). Dieses
Enzym ist erforderlich für den Abbau von lysosomalem Glykogen, einer
Zuckerform, die in allen Muskelzellen des Körpers gespeichert werden
kann. Bei Pompe-Patienten sammelt sich in diesen Zellen Glykogen an,
und dadurch kommt es zur Schwächung und Schädigung der Muskulatur.
Bei fortschreitender Erkrankung entstehen schwere gesundheitliche
Probleme, u.a. Störungen der Atmung und der Beweglichkeit. Weitere
Informationen - auch zum Film und der realen Vorlage - finden Sie
unter www.genzyme.de.

Über die Selbsthilfegruppe Glykogenose Deutschland e.V.

Die Selbsthilfegruppe Glykogenose Deutschland e.V. wendet sich an
Menschen, die von einer Glykogenose betroffen sind sowie an deren
Familien und alle anderen interessierten Personenkreise. Morbus Pompe
wird auch als Glykogenose Typ 2 bezeichnet und ist eine von etwa zehn
verschiedenen Glykogenspeicherkrankheiten. Der Verein bietet
umfangreiche Informationen und ist ein lebendiges Netzwerk für den
Erfahrungsaustausch. Im Verbund mit nationalen Dachorganisationen und
eingebunden in internationale Aktivitäten vertritt die
Selbsthilfegruppe Glykogenose die Interessen der betroffenen
Menschen. Weitere Informationen zur Selbsthilfegruppe finden Sie
unter www.glykogenose.de.

Über Genzyme

Genzyme mit Hauptsitz in Cambridge/ Massachusetts (USA) gehört zu
den weltweit führenden Biotechnologie-Unternehmen. Seit der Gründung
1981 hat sich Genzyme von einem kleinen Start-up zu einem der
erfolgreichsten Unternehmen der Biotechnologie-Branche mit mehr als
12.000 Mitarbeitern in über 40 Ländern entwickelt. In den letzten
beiden Jahrzehnten hat Genzyme eine Vielzahl bahnbrechender Therapien
für teilweise bislang nicht behandelbare Krankheiten auf den Markt
gebracht, um Patienten in annähernd 100 Ländern zu helfen. Das
Biotechnologie-Unternehmen fokussiert bei seinen
Forschungstätigkeiten den Bereich der seltenen Erkrankungen (Orphan
diseases) und setzt dort den Schwerpunkt auf die lysosomalen
Speicherkrankheiten. Daneben gehören die Behandlung von
nephrologischen und kardiovaskulären Krankheiten, die
Transplantationsmedizin und die Bereiche Autoimmunerkrankungen,
Onkologie und maligne Schilddrüsenerkrankungen sowie orthopädische
Anwendungsbereiche zum Forschungs- und Betätigungsfeld des
Unternehmens. Am deutschen Standort in Neu-Isenburg nehmen über 180
Mitarbeiter hauptsächlich Vertriebsaktivitäten wahr und verfolgen
eine ethisch verantwortungsvolle und serviceorientierte
Zusammenarbeit mit medizinischen Fachkreisen und Patienten. Weitere
Informationen unter www.genzyme.de.

Originaltext: Genzyme GmbH
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Unternehmenskommunikation
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Senior Produktmanagerin Morbus Pompe
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Email: heidrun.domasch@genzyme.com