Start von Phase I/II des klinischen Gentherapie-Versuchs für Hämophilie B

Amsterdam, March 10, 2010 (ots/PRNewswire) - Amsterdam Molecular
Therapeutics , ein führendes Unternehmen im Bereich der humanen
Gentherapie, gab heute bekannt, dass der erste Patient im Rahmen der
I/II Phase der klinischen Forschungsstudie mit einem
Gentherapieprodukt für Hämophilie B, einer ernst zu nehmenden,
schwächenden und potenziell tödlichen Krankheit behandelt wurde.

Der Versuch ist eine Open-Label-Studie, bei der eine
Vektor-Gen-Kombination verwendet wird, die im renommierten St. Jude
Childrens Resarch Hospital entwickelt wurde. Versuchsleiter der
laufenden Studie ist Dr. Arthur W. Nienhuis vom St. Jude. Die Arbeit
wurde vor mehr als einem Jahrzehnt von Dr. Andrew Davidoff und Dr.
Amit Nathwani am St. Jude initiiert, und die Zusammenarbeit wurde
auch nach Dr. Nathwanis Rückkehr nach London weitergeführt. Die
Zusammenarbeit involviert das St. Jude und das University College
London sowie andere Institutionen in den USA und Grossbritannien.
Ziel der Studie ist die Erprobung von Sicherheit und Wirksamkeit
verschiedener Dosierungen der Hämophilie B-Gentherapie. Hämophilie B
ist eine erblich bedingte Krankheit, bei der die Patienten nach durch
Unfall verursachten Traumata oder nach medizinischen Eingriffen
wiederholte und in einigen Fällen lebensbedrohliche Blutungen
erleiden, da ein wichtiger Blutgerinnungsfaktor, Faktor IX, bei ihnen
nicht ausreichend funktioniert.

ATM wird auf das Ergebnis dieser Studie aufbauen und bereitet
zusätzliche klinische Prüfungen vor, um die Sicherheit,
Verträglichkeit und Machbarkeit der Faktor IX-Gentherapie zu
bestimmen. Dazu wird ATMs eigenes, klinisch geprüftes
Produktionssystem verwendet. AMT hat die exklusiven
Vermarktungsrechte für die in der St. Jude Studie verwendeten Faktor
IX-Gene und verfügt über die entsprechenden Fähigkeiten,
Gentherapieprodukte für Hämophilie B in hoher Qualität gewerbsmässig
herzustellen. Mit Unterstützung von ATM erfolgen im St. Jude weitere
Entwicklungsarbeiten mit dem Produktionssystem von ATM.

Jorn Aldag, CEO von AMT dazu: "Dr. Andrew Davidoff und sein Team
am St. Jude haben zusammen mit Professor Nathwani in London sehr
wichtige wissenschaftliche Arbeit in Bezug auf Hämophilie B
geleistet. Wir sind sehr gespannt auf die Ergebnisse der Studie für
eine Fortführung unserer Zusammenarbeit und streben eine echte
Heilung für Patienten mit dieser Blutungsstörung an. Die Verwendung
der Faktor IX-Gene passt perfekt zur eigenen Gentherapieplattform von
ATM und zu unserer Geschäftsstrategie in Bezug auf Heilmittel für
ernsthaft schwächende, seltene Krankheiten."

Diese Hämophilie B-Gentherapie bringt nach ihrer Anwendung das
funktionale Gen für das Faktor IX-Protein in die Leberzellen des
Patienten ein mit dem Ziel, die Blutgerinnungsfähigkeit auf lange
Sicht wieder herzustellen. In vorklinischen Studien führte die Faktor
IX-Therapie nach einer einzigen Anwendung zu einer langfristigen
Produktion des Faktor IX-Proteins auf einem therapeutisch signifikant
höheren Niveau. Sollte sich dieser Ansatz erfolgreich zeigen, geht
man davon aus, dass die langfristige Wirkung einer einmalig
verabreichten Hämophilie B-Therapie deutliche Vorteile gegenüber der
zurzeit üblichen Dosierung von rekombinantem Faktor IX zeigt.
Zusätzlich erwartet man, dass das Wirksamkeitsprofil dieser
Gentherapie das der momentanen Therapie übertrifft, da die Therapie
dazu führen sollte, Faktor IX-Werte zu stabilisieren, wogegen die
derzeitige Behandlung mit rekombinanten Proteinen Höchst- und
Tiefstwerte verursacht. Man hofft daher, dass die Hämophilie B
Gentherapie alle rekombinanten Faktor IX-Produkte ersetzen kann.

Die aktuelle Studie wurde von der britischen Arzneimittelbehörde
MHRA (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) sowie der
behördlichen Lebensmittelüberwachung und
Arzneimittelzulassungsbehörde der Vereinigten Staaten (US Food and
Drug Administration) bewilligt.

Über die Krankheit

Hämophilie B zeichnet sich durch starke Schübe äusserer und
innerer Blutungen aus, die zu signifikanter Morbidität führen. Die
Schübe haben langfristige Schäden zum Beispiel an den Gelenken zur
Folge und können tödlich sein, wenn sie im Gehirn erfolgen. Der
Blutgerinnungsdefekt bei Hämophilie B wird durch das Fehlen des
funktionalen Gerinnungsfaktors IX verursacht, als Resultat von
Mutationen des Gens, das dieses Protein verschlüsselt. Das Faktor
IX-Gen befindet sich auf dem X-Chromosom. Es handelt sich um ein an
das X-Chromosom gebundenes rezessives Gen, was erklärt, warum
normalerweise nur Männer betroffen sind.

Hämophilie B ist eine seltene Krankheit, sie tritt bei 1 von
30.000 Personen auf, fast ausschliesslich bei Männern. Die Gesamtzahl
der Patienten in Europa und den USA wird zusammen auf 35.000 bis
40.000 geschätzt.

Zurzeit sind häufige, intravenöse Verabreichungen von
rekombinantem Faktor IX erforderlich, um Blutungen zu stoppen oder
vorzubeugen. Therapien zum Proteinaustausch sind kostspielig, mühsam
und können Blutungen nicht vollständig vorbeugen.

Über Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT, 1998 gegründet und in Amsterdam ansässig, ist führend bei
der Entwicklung auf menschlichen Genen basierender Therapien. Durch
die Nutzung von AAV als Abgabemethode der Wahl für therapeutische
Gene konnte das Unternehmen die wahrscheinlich erste stabile und
skalierbare Produktionsplattform für AAV entwickeln und validieren.
Diese sichere und effiziente eigene Plattform bietet einzigartige
Herstellungsfunktionen, die auf eine grosse Anzahl seltener, durch
ein fehlerhaftes Gen verursachter Krankheiten angewandt werden
können. Zurzeit arbeitet AMT in unterschiedlichen Stadien an der
Forschung und Entwicklung mehrerer AAV-basierter Medikamente zur
Gentherapie von LPL-Defizienz, Hämophilie B, DMD, akuter
intermittierender Porphyrie und Parkinson'scher Krankheit.

Zur Information

AMT wird sich am Mittwoch, den 10. März 2010 um 12.00 Uhr MEZ bei
der Bio Europe Spring 2010 Konferenz im Tagungszentrum CCIB (Centre
Convencions Internacional Barcelona) in Barcelona vorstellen.

Einige Aussagen in dieser Pressemitteilung sind "zukunftsweisende
Aussagen", dazu gehören die Aussagen, die sich auf die Pläne und
Erwartungen der Geschäftsführung für zukünftige Massnahmen,
Aussichten und finanzielle Bedingungen beziehen. Worte wie z. B.
"Strategie", "erwartet", "plant", "sieht voraus", "glaubt", "wird",
"fährt fort", "schätzt", "beabsichtigt", "Projekte", "Ziele",
"Zielvorstellungen" und andere Worte mit ähnlicher Bedeutung sollen
solche zukunftsweisende Aussagen kennzeichnen. Diese Aussagen
basieren ausschliesslich auf den aktuellen Erwartungen der
Geschäftsführung von Amsterdam Molecular Therapeutics. Man sollte
diesen Aussagen keinen unangemessenen Wert beimessen, da sie aufgrund
ihrer Art bekannten und unbekannten Risiken unterliegen und von
Faktoren beeinflusst werden können, die ausserhalb der Kontrolle von
AMT liegen. Die tatsächlichen Ergebnisse können sich aufgrund einer
Reihe von Faktoren und Unsicherheiten, die die Geschäftstätigkeit von
AMT beeinflussen, einschliesslich, aber nicht begrenzt auf, den
pünktlichen Beginn und den Erfolg der klinischen Versuche und der
Forschungsanliegen von AMT, Verzögerungen bei der Erteilung der
Genehmigung durch die Food and Drug Administration der USA oder
anderer Genehmigungen (d. h. EMEA, Health Canada), die Marktakzeptanz
der AMT-Produkte, den Erfolg der Marketing- und Vertriebsbemühungen
von AMT, die Entwicklung konkurrierender Therapien und/oder
Technologien, Bedingungen möglicher zukünftiger strategischer
Partnerschaften, die Notwendigkeit zusätzlichen Kapitals, den
Misserfolg beim Erhalten oder Erreichen der Bedingungen für
erforderliche Genehmigungen und Einwilligungen von Regierung und
Behörden, substanziell von den aktuellen Erwartungen unterscheiden.
AMT weist ausdrücklich jede Absicht oder Verpflichtung zur
Aktualisierung dieser zukunftsweisenden Aussagen von sich, sofern
dies nicht gesetzlich erforderlich ist. Eine umfassendere
Beschreibung der Risikofaktoren und der Unsicherheiten, die AMT
beeinflussen, finden Sie im Prospekt zum ursprünglichen öffentlichen
Angebot vom 20. Juni 2007 und in den öffentlichen Ankündigungen von
AMT, die von Zeit zu Zeit herausgegeben werden.

Originaltext: Amsterdam Molecular Therapeutics B.V
Digitale Pressemappe: http://www.presseportal.de/pm/71291
Pressemappe via RSS : http://www.presseportal.de/rss/pm_71291.rss2

Pressekontakt:
CONTACT: Jorn Aldag, CEO, Tel. +31(0)20-566-7394, Tel.
+31(0)6-8195-3060,j.aldag@amtbiopharma.com