Glybera® von uniQure - Die erste von der Europäischen Kommission zugelassene Gentherapie

Amsterdam, Niederlande (ots/PRNewswire) -

- Glybera [http://www.uniqure.com/uploads/Glybera 2pp Factsheet_DE_lr.pdf ]
ist die erste Gentherapie, die von Zulassungsbehörden in der westlichen Welt
zugelassen wird
- Das erste Arzneimittel, das für Patienten, die unter der seltenen
Stoffwechselstörung Lipoproteinlipase-Defizienz leiden, zugelassen wird
- Kommerzielle Einführung beginnt im zweiten Halbjahr 2013
- Validiert uniQure's einzigartige AAV-basierte Gentherapieplattform

uniQure erhielt von der Europäischen Kommission [http://ec.europ
a.eu/health/documents/community-register/html/o194.htm ] die
Zulassung für die Gentherapie Glybera(R) (Alipogen Tiparvovec), eine
Behandlung für Patienten mit Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD, auch
als familiäre Hyperchylomikronämie bezeichnet), die an
wiederkehrender, akuter Pankreatitis leiden. Patienten mit LPLD,
einer sehr seltenen Erbkrankheit, können die in ihrem Blut
transportierten Fettpartikel nicht metabolisieren, was zu
Entzündungen des Pankreas (Pankreatitis) führt, einer extrem
schweren, schmerzhaften und potentiell lebensgefährlichen Krankheit.
Die Zulassung macht Glybera zur ersten von Zulassungsbehörden in der
westlichen Welt zugelassenen Gentherapie.

"Glyberas Zulassung bedeutet LPLD-Patienten haben nun zum ersten
Mal eine Behandlungsoption für eine sehr komplexe und schwere
Krankheit," sagte Professor John Kastelein von der Abteilung für
Gefässmedizin des Academic Medical Center an der Universität von
Amsterdam, Niederlande. "LPLD führt zu akuten und wiederkehrenden
Anfällen von Pankreatitis und verursacht bei vielen Patienten
Diabetes-Früherkrankungen und kardiovaskuläre Komplikationen. Diese
Therapie wird tiefgreifende Auswirkungen auf das Leben dieser
Patienten haben. Derzeit haben sie einzig die Möglichkeit, die
Fettmenge, die sie zu sich nehmen, stark einzuschränken. Da Glybera
dazu beiträgt, den Fettstoffwechsel zu normalisieren, verhindert es
die Entzündung des Pankreas, wodurch die damit verbundenen Schmerzen
und das Leid verhindert werden und, sofern es rechtzeitig verabreicht
wird, auch die damit verbundenen Komorbiditäten."

Teil der Zulassung ist es, dass die Patienten die Behandlung mit
Glybera durch spezielle Kompetenzzentren und von speziell
ausgebildeten Ärzten erhalten. uniQure wird ausserdem ein
Patientenverzeichnis erstellen, um das Verständnis für diese
verheerende, nicht ausreichend erforschte Krankheit und die Wirkungen
der Behandlung mit Glybera weiter zu verbessern. Die Zulassung gilt
für alle 27 Mitgliedsstaaten der Europäischen Union. uniQure bereitet
sich darauf vor, die Zulassung in den USA, Kanada, und anderen
Märkten zu beantragen.

"Die endgültige Zulassung von Glybera durch die Europäische
Kommission [http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/h
tml/o194.htm ] bedeutet einen grossen Schritt dahingehend, dass
Gentherapien nicht nur für LPLD, sondern auch für eine grosse Anzahl
von weiteren seltenen Krankheiten mit hohem medizinischen Bedarf zur
Verfügung stehen werden," sagt Jörn Aldag, der CEO von uniQure. "Die
Zulassung durch die Europäische Kommission ist eine wichtige
Validierung unserer innovativen Produktplattform und bietet eine
starke Unterstützung für unsere weiteren fortgeschrittenen
Entwicklungsprogramme, die sich auf akute intermittierende Porphyrie,
Sanfilippo-Syndrom Typ B, Hämophilie B und Morbus Parkinson
fokussieren."

Über Glybera [http://www.uniqure.com/uploads/Glybera 2pp
Factsheet_DE_lr.pdf ](R)

uniQure hat Glybera als eine Therapie für Patienten mit der
genetische Störung Lipoproteinlipase-Defizienz entwickelt, einer
seltenen Krankheit, für die es noch keine Behandlung gab. Die
Krankheit wird verursacht durch Mutationen des LPL-Gens, was dazu
führt, dass es zu einer stark verringerten oder ganz fehlenden
Aktivität des LPL-Enzyms bei den Patienten kommt. Das Enzym wird
benötigt, um grosse Fettpartikel aufzuspalten, die nach jeder
Mahlzeit im Blut zirkulieren. Wenn solche Partikel, die sogenannten
Chylomikronen, sich im Blut ansammeln, können sie kleine Blutgefässe
verstopfen. Überschüssige Chylomikronen führen zu wiederkehrenden und
schweren akuten Entzündungen des Pankreas, der sogenannten
Pankreatitis, die das am schwerwiegendste Symptom bei LPLD darstellt.
Glybera hat den Orphan Drug Status (Arzneimittel für seltene
Krankheiten) in der EU und den USA. LPL-Defizienz betrifft 1-2
Menschen in einer Million.

Glybera wurde in drei interventionellen klinischen Studien
getestet, die in den Niederlanden und in Kanada mit insgesamt 27
LPLD-Patienten durchgeführt wurden. In allen drei klinischen Studien
wurde Glybera gut vertragen, es wurden keine relevanten
Sicherheitsprobleme beobachtet. Die Daten aus diesen drei klinischen
Studien weisen darauf hin, dass die Verabreichung einer Einzeldosis
Glybera zu einer langfristigen biologischen Aktivität des
LPL-Proteins führt. Weitere Informationen zu LPLD finden Sie unter
http://www.lpldeficiency.com.

Lipoproteinlipase ist ein 'first step'-Schlüsselenzym im
Lipoproteinstoffwechsel nach Fettaufnahme mit der Ernährung. In
klinischen Studien konnte bei einzelnen Patienten eine vorübergehende
Reduktion von Triglyzeriden über einen Zeitraum bis zu 12 Wochen
beobachtet werden. Darüber hinaus ermöglicht Glybera die Expression
des LPL-Proteins im injizierten Muskel, was sich darin äussert, dass
bei einer kleinen Untergruppe der Patienten ein verbesserter
postprandialer Chylomikronen (CM) -Stoffwechsel beobachtet wurde.
Glybera (Alipogen Tiparvovec) enthält die humane Lipoproteinlipase
(LPL) -Genvariante LPL S447X in einem Vektor. Der Vektor umfasst eine
Proteinhülle, die vom adeno-assoziierten Virus Serotpyp 1 (AAV1)
abgeleitet ist, den Promoter, ein posttranskriptionelles
Regulationselement und AAV2-abgeleitete invertierte terminale
Wiederholungen.

Glybera ist für erwachsene Patienten indiziert, bei denen eine
familäre Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD) diagnostiziert wurde, und
die trotz fettarmer Ernährung an schweren oder multiplen
Pankreatitis-Anfällen leiden. Die Diagnose von LPLD muss durch einen
Gentest bestätigt werden. Die Indikation ist beschränkt auf Patienten
mit nachweisbarem LPL Protein.

Die am häufigsten berichtete Nebenwirkung ist Schmerz in den
Extremitäten, der bei etwa einem Drittel der Patienten auftritt.
Angesichts der kleinen Patientenpopulation und Kohortenstärke liefern
diese Nebenwirkungen kein vollständiges Bild über das Wesen und die
Häufigkeit solcher Ereignisse.

Über uniQure

uniQure ist ein Weltführer in der Entwicklung von humanen
genbasierten Therapien. Zu den in Entwicklung befindlichen
Gentherapieprodukten von uniQure zählen Hämophilie B, akute
intermittierende Porphyrie, Morbus Parkinson und Sanfilippo-Syndrom
Typ B. Durch die Verwendung von adeno-assoziierten viralen (AAV)
abgeleiteten Vektoren als Transport-Vehikel der Wahl für
therapeutische Gene ist es dem Unternehmen gelungen, die weltweit
erste stabile und skalierbarere Produktionsplattform zu erschaffen
und zu validieren. Diese proprietäre Plattform kann für eine grosse
Anzahl von seltenen Krankheiten verwendet werden, die durch ein
defektes Gen verursacht werden und sie erlaubt es uniQure, seine
Strategie, sich auf diesen Industriesektor zu fokussieren,
weiterzuverfolgen. uniQures grösste Shareholder sind Forbion Capital
Partners und Gilde Healthcare, zwei führende
Risikokapitalgesellschaften für den Bereich Life Sciences in den
Niederlanden. Weitere Informationen finden Sie unter
http://www.uniqure.com.

Pressekontakt:
Für weitere Informationen: Jörn Aldag, CEO, uniQure, Tel :
+31-20-566-8014, j.aldag@uniQure.com; Mike Sinclair, Partner, Halsin
Partners, Tel : +44-20-7318-2955, msinclair@halsin.com; Hans Herklots
(Dutch media), Principal Capricorn One, Tel: +41-79-598-7149,
capricorn1@bluewin.ch