Gemeinsames Programm zu spinaler Muskelatrophie geht in erste Stufe der klinischen Entwicklung

South Plainfield, New Jersey (ots/PRNewswire) - PTC Therapeutics,
Inc. , die SMA Foundation und Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY)
haben heute bekannt gegeben, dass ihr gemeinsames Forschungsprogram
zu spinaler Muskelatrophie (SMA) in die erste Stufe der klinischen
Entwicklung geht, in der die Sicherheit und Verträglichkeit einer
oralen Substanz bei gesunden Freiwilligen beurteilt wird. SMA ist
eine genetische neuromuskuläre Erkrankung, die mit einer Schwächung
der Muskulatur und eingeschränkter Mobilität einher geht und als
führende genetisch bedingte Todesursache für Säuglinge und
Kleinkinder gilt.

(Logo: http://photos.prnewswire.com/prnh/20010919/PTCLOGO
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Luca Santarelli, Leiter der Abteilung Neurobiologie,
Ophthalmologie und Seltene Krankheiten bei Roche, kommentierte: "Der
überzeugende wissenschaftliche Ansatz dieses Projekts und die starke
Synergie der Allianz von Roche, PTC Therapeutics und der SMA
Foundation bilden die Grundlage für dieses Forschungsprogramm. Zwar
ist die Entwicklung noch in einem frühen Stadium, aber jeder Schritt
hin zu einer Behandlungsoption für SMA ist von größter Bedeutung für
Patienten und Familien, die von dieser verheerenden und derzeit nicht
behandelbaren Krankheit betroffen sind."

SMA wird durch ein Fehlen oder einen Defekt des SMN1-Gens
verursacht, das zu einem reduzierten Spiegel des Überlebensproteins
für Motorneuronen (SMN) führt. Das SMN-Protein spielt eine
entscheidende Rolle für das Überleben neuronaler Zellen im
Rückenmark, die für die Muskelbewegung verantwortlich sind. Bei
reduziertem SMN-Proteinspiegel kommt es zu Fehlfunktionen und
Absterben der neuronalen Zellen, wodurch die Muskulatur immer kleiner
und schwächer wird und es bei den schwersten Formen der Krankheit
auch zum Tod kommen kann. Die oral verbreichten kleinmolekularen
Substanzen des Programms zielen auf die Krankheitsursache ab, indem
sie den SMN-Proteinspiegel im Nervensystem, der Muskulatur und
anderen Geweben anheben. Schätzungsweise wird rund eines von 10.000
Kindern mit dieser seltenen genetischen Störung geboren.

"Wir freuen uns über das Erreichen dieses wichtigen Meilensteins",
kommentierte Dr. Stuart W. Peltz, CEO von PTC Therapeutics, Inc. "Der
von PTC entwickelte innovative Ansatz hat enorm von der
wissenschaftlichen Partnerschaft und dem Einsatz von Roche wie auch
der SMA Foundation profitiert. Der rasche Fortschritt bezeugt unser
gemeinsames Engagement, das Prüfmedikament für SMA so schnell wie
möglich voranzubringen."

Das SMA-Programm wurde 2006 von PTC Therapeutics in Zusammenarbeit
mit der SMA Foundation eingerichtet, welche den Großteil der
Finanzierung übernahm, bevor Roche in die Zusammenarbeit einstieg.

"Dieser wichtige Erfolg ebnet möglicherweise den Weg für eine
bessere, hoffnungsvollere Zukunft für von SMA betroffene Kinder und
Erwachsene", sagte Loren Eng, Präsidentin der SMA Foundation. "Auch
wenn wir wissen, dass die Sicherheitsstudien an gesunden Freiwilligen
ein früher Schritt sind und noch viel Entwicklungsarbeit vor uns
liegt, ist dies bereits eine beachtliche Leistung, und wir sind
dankbar für die Entschlossenheit unserer Partner, das Programm so
schnell wie möglich voranzubringen."

Im November 2011 erwarb Roche die exklusive weltweite Lizenz für
das SMA-Programm. Der Beginn der klinischen Entwicklung löst eine
Zahlung von 7,5 Millionen $ von Roche an PTC aus.

Informationen zu PTC Therapeutics,
Inc.de.newsaktuell.mb.nitf.xml.Br@7ba393fdPTC ist ein
biopharmazeutisches Unternehmen, das auf die Entdeckung und
Entwicklung oral verabreichter, kleinmolekularer proprietärer
Medikamente, die auf posttranskriptionale Kontrollprozesse abzielen,
spezialisiert ist. Posttranskriptionale Kontrollprozesse regulieren
die Häufigkeit und den Zeitpunkt der Proteinproduktion und sind von
grundlegender Bedeutung für korrekte zelluläre Funktionen. Die von
PTC entdeckten Wirkstoffe zielen auf eine Vielzahl von
Behandlungsgebieten ab, darunter seltene Erkrankungen, Onkologie und
Infektionskrankheiten. PTC hat proprietäre Technologien entwickelt,
die bei der Entdeckung seiner Wirkstoffe angewendet werden und die
Grundlage für eine Zusammenarbeit mit führenden
Biotechnologie-Unternehmen bilden. Für weitere Informationen besuchen
Sie bitte die Website des Unternehmens www.ptcbio.com
[http://www.ptcbio.com/].

PTC Therapeutics, Inc. - Vorausschauende
Aussagen:de.newsaktuell.mb.nitf.xml.Br@30490675Alle Aussagen in
dieser Pressemitteilung zu künftigen Erwartungen, Plänen und
Aussichten von PTC, der Entwicklung und potenziellen Vermarktung von
PTCs Produktkandidaten, unseren klinischen Erprobungen von Substanzen
gegen SMA, unserer SMA-Kooperation mit Roche und der SMA Foundation,
unseren derzeitigen und geplanten Anträgen bei Aufsichtsbehörden,
unseren Programmen in Frühstadien, und andere Aussagen mit Wörtern
wie "prognostizieren", "glauben", "schätzen", "erwarten",
"beabsichtigen", "können", "planen", "vorhersagen", "projizieren",
"abzielen", "potenziell", "wird", "würde", "könnte", "sollte",
"fortsetzen" und ähnliche Ausdrücke sind vorausschauende Aussagen im
Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995.
Vorausschauende Aussagen beinhalten erhebliche Risiken und
Unsicherheiten, die dazu führen können, dass unsere künftigen
Resultate, Leistungen oder Erfolge erheblich von den in
vorausschauenden Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen.
Zu diesen Risiken und Unsicherheiten gehören unter anderem diejenigen
aus der Einleitung und Durchführung klinischer Erprobungen, der
Verfügbarkeit von Daten aus klinischen Erprobungen, den erwarteten
behördlichen Genehmigungen, unserem wissenschaftlichen Ansatz und
generellen Entwicklungsfortschritt, der Verfügbarkeit oder dem
kommerziellen Potenzial unserer Produktkandidaten sowie anderen
Faktoren, die unter "Risk Factors" im letzten Quartalsbericht
erörtert werden, der bei der Securities and Exchange Commission
eingereicht wurde. Außerdem repräsentieren die vorausschauenden
Aussagen in dieser Pressemitteilung lediglich PTCs Ansichten am Datum
dieser Pressemitteilung. Wir gehen davon aus, dass künftige
Ereignisse und Entwicklungen zu einer Änderung unserer Ansichten
führen. Auch wenn wir diese vorausschauenden Aussagen evtl. zu einem
künftigen Zeitpunkt aktualisieren könnten, lehnt das Unternehmen jede
Verpflichtung dazu explizit ab. Diese vorausschauenden Aussagen
dürfen nach dem Datum dieser Pressemitteilung nicht mehr als PTCs
Ansichten angesehen werden.

Web site: http://www.ptcbio.com/

Pressekontakt:
KONTAKT: PTC Therapeutics, Inc., Jane Baj +1-908-912-9167,
jbaj@ptcbio.com, oder SMA Foundation, Dr. med. Sergey Paushkin,
+1-646-253-7100, spaushkin@smafoundation.org, oder Roche, Zuzana
Dobbie,
zuzana.dobbie_graf@roche.com