Erster Patient in Lumos-Studie aufgenommen. Ziel: Bewertung der Sicherheit und potenziellen Wirksamkeit von rhNGF in der Behandlung von Retinitis pigmentosa

Milan (ots/PRNewswire) -

- Retinitis pigmentosa ist eine seltene Erkrankung genetischen Ursprungs,
die zum allmählichen Verlust des Sehvermögens führen kann. Sie betrifft mehr als
eine Million Menschen weltweit[1], 12/17.000 allein in Italien, und es gibt derzeit
keine wirksame Therapie dagegen.
- In der Phase Ib/II wird die Studie in 5 Zentren und mit 50 Patienten in
Italien durchgeführt.
- Der von der Dompé-Gruppe entwickelte und hergestellte rekombinante humane
Nervenwachstumsfaktor (rhNGF) basiert auf der Forschung der Nobelpreisträgerin Rita
Levi Montalcini und erhielt von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) sowie der
US-amerikanischen Regulierungsbehörde FDA vor Kurzem den "Orphan Drug"-Status
(Arzneimittel für seltene Leiden) für die Behandlung der Retinitis pigmentosa.

Die Forschungsarbeiten zur Entwicklung einer neuen Methode zur
Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP), einer genetischen
Erkrankung, die durchschnittlich eine von 3.500-5.000 Personen
betrifft, [2] werden derzeit ausschliesslich in Italien durchgeführt.

Diese Untersuchungsreihe stammt aus der Forschung von Rita Levi
Montalcini, der Gewinnerin des Nobelpreises für Medizin im Jahr 1986
für die Identifizierung von Nervenwachstumsfaktoren. Die Arbeiten im
Zusammenhang mit den Untersuchungen dieser bedeutenden
Wissenschaftlerin werden von Dompé, dem italienischen
Biopharma-Unternehmen, das sich der Erforschung neuer therapeutischer
Lösungen für die Behandlung seltener und nicht behandelbarer
Krankheiten widmet und derzeit den rekombinanten humanen
Nervenwachstumsfaktor rhNGF zur ophthalmischen Verwendung entwickelt,
weitergeführt.

Das Molekül, das sich derzeit in der klinischen Entwicklung für
die Behandlung der neurotrophen Keratitis (einer seltenen Erkrankung
der Hornhaut) in der Reparo-Studie befindet, an der 158 Patienten in
39 Zentren in neun europäischen Ländern teilnehmen, wird nun
hinsichtlich seines Sicherheitsprofils geprüft. Im Rahmen der
Lumos-Studie, an der fünf Kompetenzzentren in Italien beteiligt sind,
wird daran gearbeitet, vorläufige Wirksamkeitsdaten zu erhalten. Der
erste Patient wurde an der Universitätsklinik Careggi in Florenz
angemeldet.

Bei Lumos handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte,
doppelblinde, placebokontrollierte, Phase Ib/II-Studie, die die
Sicherheit und potenzielle Wirksamkeit der rhNGF-Augentropfen in zwei
Dosierungen (60 und 180 microg/ml), verglichen mit einem Placebo,
bewerten soll. An der Studie nehmen 50 Patienten teil, welche an fünf
Zentren in Florenz, Mailand, Rom (zwei Zentren) und Neapel
aufgenommen werden, die für ihre Expertise in diesem Therapiegebiet
international anerkannt sind. Patienten mit typischer Retinitis
pigmentosa werden in drei Gruppen aufgeteilt. Die erste erhält
Augentropfen in einer niedrigeren Dosierung, die zweite in einer
höheren Dosierung und die dritte Placebo-Augentropfen. Der
Überwachungszeitplan für jeden Patienten beträgt 24 Wochen.

"Retinitis pigmentosa ist eine grosse Herausforderung für die
Augenheilkunde, denn es ist eine Krankheit, für die immer noch keine
Therapie gefunden wurde", erklärt Francesca Simonelli, Leiterin des
Bereichs 'Klinische Augenheilkunde' an der Zweiten Universität von
Neapel (Seconda Università degli Studi di Napoli). "Bei Patienten,
die an dieser chronischen Erkrankung leiden, sind die Photorezeptoren
(das sind Netzhautzellen, die sogenannten Zapfen und Stäbchen, deren
Aufgabe es ist, optische Signale zu erfassen und sie an das Gehirn zu
senden) beschädigt und erleiden eine fortschreitende Degeneration, da
es derzeit keine Möglichkeit zum Anhalten dieses pathologischen
Prozesses gibt. Wir sind daher sehr an Behandlungsmöglichkeiten wie
durch den rhNGF ermöglicht interessiert, die neue Perspektiven in der
Behandlung der Retinitis pigmentosa eröffnen könnten."

rhNGF wurde von Dompé entwickelt und wird am Standort des
Unternehmens in L'Aquila unter Verwendung von rekombinanter
DNA-Technologie, das bedeutet durch Transfer menschlichen
Genmaterials auf Bakterien, hergestellt. Bakterien werden zur
"Medikamentenfabrik" und produzieren Material, das dem vom
menschlichen Körper produzierten Wachstumsfaktor entspricht.

"Wir sind stolz darauf, den Start der Lumos-Studie und die
Nachricht von der ersten Aufnahme eines Patienten bekannt zu geben",
erklärt Eugenio Aringhieri, CEO der Dompé-Gruppe. "Dies ist ein
weiterer Beweis für unser Engagement für den Patientenschutz durch
Forschung an therapeutischen Lösungen in Bereichen hoher Nachfrage
vonseiten des Gesundheitswesens, wie beispielsweise hinsichtlich der
Behandlung seltener und oft nicht behandelbarer Krankheiten. Das
Engagement für Forschung und Entwicklung stellt das Herzstück unserer
Konzernziele dar, zusammen mit unserer Mission, die direkt mit den
therapeutischen Bedürfnissen von Patienten in der ganzen Welt im
Zusammenhang steht, für die es keine Lösung gibt. Unter Verwendung
der grundlegenden Beiträge aus einem Netzwerk von 70 internationalen
Kompetenzzentren werden wir uns weiterhin auf unsere Fähigkeit
konzentrieren, Innovationen zu generieren, mit dem Ziel, bedeutende
Fortschritte in Bezug auf derzeit verfügbare therapeutische Lösungen
in Bereichen wie der Augenheilkunde, Organtransplantation und
Onkologie zu erzielen."

Weitere Informationen über rhNGF und Retinitis pigmentosa finden
Sie auf: http://www.dompe.com/Ophthalmology

Weitere Informationen über Dompé finden Sie auf:
http://www.dompe.com

Diese Pressemitteilung kann zukunftsbezogene Aussagen enthalten.
Dompé ist fest davon überzeugt, dass die Erwartungen, die in den
zukunftsgerichteten Aussagen erläutert werden, angemessen sind und
auf fundierten Annahmen beruhen. Jedoch beinhalten zukunftsgerichtete
Aussagen aufgrund ihrer Art Ungewissheiten, zu denen Ergebnisse aus
dem Bereich Forschung und Entwicklung zählen sowie jene, die mit
Entscheidungen vonseiten der Zulassungsbehörden verbunden sind. Daher
sind zukunftsgerichtete Aussagen keine Garantie für zukünftige
Ergebnisse, die anders ausfallen können.

Referenzen:

1) Quelle: Anasagasti A, Irigoyen C, Barandika O, et. al. Current mutation
discovery approaches in retinitis pigmentosa, Vision Res. 2012; 75: 117-129.
2) Idem.

Pressekontakt:
Alessandro Aquilio, Public Affairs & Corporate Communications
Manager, alessandro.aquilio@dompe.it, +39-02-58383-556,
+39-334-6550628;
Lynnette van Heerden, Chandler Chicco Agency, l.vheerden@cca-uk.com,
+44(0)207-632-1817