GW Pharmaceuticals und ihre US-Tochtergesellschaft Greenwich Biosciences veröffentlichen richtungsweisende Epidiolex® (Cannabidiol)-Studie in der medizinischen Fachzeitschrift "The Lancet"

London und Carlsbad, Kalifornien (ots/PRNewswire) -

- Erste gut kontrollierte klinische Studie mit Cannabidiol beim
Lennox-Gastaut-Syndrom, einer seltenen, schweren Form der Epilepsie
im Kindesalter, die schwer zu behandeln ist -

- Pharmazeutische Formulierung von Cannabidiol reduziert
signifikant die Häufigkeit von Sturzanfällen bei Patienten mit
schlechter Anfallskontrolle trotz der Verwendung mehrerer
Antiepileptika -

GW Pharmaceuticals plc (Nasdaq: GWPH, "GW", "das Unternehmen" oder
"der Konzern"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die
Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung neuartiger
Therapeutika aus seiner firmeneigenen Cannabinoid-Produktplattform
konzentriert, gab heute zusammen mit seiner US-Tochtergesellschaft
Greenwich Biosciences bekannt, dass "The Lancet" Ergebnisse einer
Phase-III-Studie mit Epidiolex® (Cannabidiol) bei Patienten mit
Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) veröffentlicht hat.[1] Epidiolex, GWs
führender Produktkandidat und das potenziell erste Produkt in einer
neuen Kategorie von Antiepileptika (AEDs), ist eine pharmazeutische
Formulierung von gereinigtem Cannabidiol (CBD), einem Cannabinoid
ohne euphorische Nebenwirkungen, das für die Behandlung einer Reihe
seltener, schwerer pädiatrischer Epilepsieerkrankungen untersucht
wird. In dieser Studie reduzierte Epidiolex signifikant die
monatliche Anfallshäufigkeit im Vergleich zu Placebos bei hoch
therapieresistenten Patienten, wenn es eine vorhandene Behandlung
ergänzte. Die Behandlung mit Epidiolex war im Allgemeinen gut
verträglich, mit einem Sicherheitsprofil, das mit zuvor gemeldeten
Erfahrungen übereinstimmt.

Im Dezember wurde ein Zulassungsantrag für ein neues Medikament
(New Drug Application, NDA) bei der US-Arzneimittelzulassungsbehörde
FDA (Food and Drug Administration) für Epidiolex zur Behandlung von
LGS und des Dravet-Syndroms (einer weiteren seltenen
Epilepsie-Erkrankung im Kindesalter) angenommen. Das Zieldatum gemäß
dem PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) ist der 27. Juni 2018. Es
wird für den Fall der Genehmigung damit gerechnet, dass das
Medikament in der zweiten Hälfte des Jahres 2018 in den USA
verschreibungspflichtig erhältlich sein wird. Im Dezember 2017 wurde
weiterhin ein Zulassungsantrag (MAA, Marketing Authorisation
Application) bei der Europäischen Arzneimittelagentur EMA
eingereicht. Eine Entscheidung wird für Anfang 2019 erwartet.

"Die Veröffentlichung dieser bahnbrechenden Studie durch The
Lancet ist eine aufregende Errungenschaft und ist nach der
letztjährigen Veröffentlichung im New England Journal of Medicine das
zweite Mal, dass Epidiolex-Daten in einer hoch angesehenen
Zeitschrift veröffentlicht wurden", sagte Justin Gover, CEO von GW.
"Diese Veröffentlichungen verdeutlichen das Potenzial von Epidiolex,
den erheblichen Bedarf für die Behandlung von LGS und dem
Dravet-Syndrom zu decken, zwei sehr herausfordernden
Epilepsiezuständen. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA
und der EMA bei der Prüfung unserer Zulassungsanträge für Epidiolex.
Wir haben uns unbedingt zum Ziel gesetzt, dieses wichtige neue
Therapiepotenzial den entsprechenden Patienten und ihren Betreuern
schnellstmöglich zur Verfügung zu stellen.

LGS ist eine seltene, lebenslange Form der Epilepsie, die bereits
im Kindesalter beginnt und mit einer hohen Sterblichkeitsrate[2] und
erheblichen Entwicklungsverzögerungen einhergeht.[3],[4]
LGS-Patienten leiden unter mehreren Arten von Anfällen,
einschließlich Sturzanfällen, die zu Stürzen und anderen Verletzungen
führen können. Die Ergebnisse dieser Studie stellen die einzige gut
kontrollierte klinische Bewertung eines Cannabinoid-Medikaments für
diese schwere, arzneimittelresistente Erkrankung dar.

"Die Veröffentlichung dieser positiven Ergebnisse ist ein
aufregender Meilenstein für die LGS-Community und wir haben guten
Grund anzunehmen, dass bald eine neue Behandlungsmöglichkeit zur
Verfügung stehen könnte", sagte Christina SanInocencio,
Geschäftsführerin der Lennox-Gastaut Syndrome Foundation. "Für
Patienten, die immer noch an unkontrollierten Anfällen leiden, sind
dringend zusätzliche Behandlungsmöglichkeiten erforderlich, und diese
Ergebnisse bieten denjenigen, die mit dieser schwächenden Erkrankung
leben, dringend benötigte Hoffnung.

LGS ist eine der schwierigsten zu behandelnden Arten von Epilepsie
und die Mehrheit der Patienten reagieren nicht adäquat auf vorhandene
Therapien", sagte Elizabeth Thiele, MD, PhD, Direktorin für
pädiatrische Epilepsie am Massachusetts General Hospital, Professorin
für Neurologie an der Harvard Medical School und federführende
Autorin der Studienpublikation. "Diese Ergebnisse zeigen, dass
Epidiolex klinisch bedeutsame Vorteile für Patienten mit LGS bieten
kann."

Die Studie randomisierte 171 Patienten (86 für CBD (Cannabidiol),
85 für Placebos) im Alter von zwei bis 55 Jahren (Durchschnittsalter
15 Jahre) mit LGS, deren Anfälle nicht durch ihre derzeitige Therapie
mit Antiepileptika (AED, Antiepileptic Drugs) kontrolliert wurden,
und die dann entweder Cannabidiol (20mg/kg/Tag) oder Placebos
zusätzlich zur bestehenden Behandlung erhielten. Bei der in 24
Zentren in den Vereinigten Staaten und Europa durchgeführten Studie
nahmen die Patienten durchschnittlich ca. drei Antiepileptika ein,
nachdem sie zuvor durchschnittlich sechs andere Antiepileptika
ausprobiert und eingestellt hatten. Zu Beginn der Studie hatten die
Patienten eine mittlere Häufigkeit von 74 Sturzanfällen pro Monat
(Sturzanfälle wurden als atonische, tonische oder tonisch-klonische
Anfälle definiert, die den gesamten Körper, Rumpf oder Kopf betreffen
und zu einem Sturz, einer Verletzung, Zusammenbrechen auf einem Stuhl
oder zum Aufschlagen des Kopfes des Patienten auf einer Oberfläche
führten oder hätten führen können).

Während des 14-wöchigen Behandlungszeitraums (ein zweiwöchiger
Dosis-Eskalationszeitraum, gefolgt von 12 Wochen Aufrechterhaltung
der Dosis) hatten Patienten, die Cannabidiol einnahmen, eine deutlich
größere mittlere Verringerung von Sturzanfällen im Vergleich zu
Placebos (44 Prozent vs. 22 Prozent; p=0,0135), dem primären Endpunkt
der Studie. Sensitivitätsanalysen bestätigten, dass der
Behandlungseffekt von Cannabidiol im ersten Monat der Behandlung
festgestellt und über den gesamten Behandlungszeitraum beibehalten
wurde.

Die Ergebnisse wichtiger sekundärer Endpunkte zeigten, dass
wesentlich mehr Patienten mit Cannabidiol im Vergleich zu Placebos
eine 50-prozentige oder größere Verringerung von Sturzanfällen
erfuhren (44 Prozent vs. 24 Prozent; p=0,0043) und die Häufigkeit der
totalen Anfälle mit Cannabidiol im Vergleich zu Placebos deutlich
reduziert wurde (mittlere prozentuale Reduktion von 41 Prozent vs. 14
Prozent; p=0,0005). CBD-Patienten/-Betreuer meldeten deutlich öfter
eine Verbesserung des Gesamtzustandes mit Cannabidiol als mit
Placebos (58 Prozent vs. 34 Prozent; OR 2,54, 95 % CI 1,5-4;
p=0,0012), basierend auf der Skala für die Einschätzung der
Veränderungen durch den Patienten/Betreuer (S/CGIC-Skala,
Subject/Caregiver Global Impression of Change).

Cannabidiol wurde in der Studie im Allgemeinen gut vertragen. Die
häufigsten unerwünschten Ereignisse (UEs) (>10 Prozent) waren
Durchfall, Schläfrigkeit, Pyrexie, verminderter Appetit und
Erbrechen. Insgesamt traten bei 86 Prozent der Patienten, die
Epidiolex, und bei 69 Prozent der Patienten, die Placebos einnahmen,
unerwünschte Ereignisse ein, von denen die meisten mild oder moderat
waren. Von denjenigen Patienten, bei denen unerwünschte Ereignisse
auftraten, traten diese Ereignisse gegen Ende der Studie für 61
Prozent der Cannabidiol-Patienten und für 64 Prozent der
Placebo-Patienten nicht mehr auf.

Bei zwanzig Patienten, die mit Cannabidiol behandelt wurden,
traten schwerwiegende unerwünschte Ereignisse auf, einschließlich
eines tödlichen Falls von akutem Atemnotsyndrom (das vom Prüfer als
nicht verwandt angesehen wird), verglichen mit schwerwiegenden
unerwünschten Ereignisse bei vier Patienten, die mit Placebos
behandelt wurden. Zwölf Patienten, die Cannabidiol einnahmen, brachen
die Behandlung wegen unerwünschter Ereignisse ab, verglichen mit
einem Patienten, der Placebos einnahm.

Im Rahmen des Cannabidiol-Entwicklungsprogramms sind die am
häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen Somnolenz (Schläfrigkeit),
verminderter Appetit, Durchfall, Pyrexie (Fieber), Müdigkeit,
Lethargie, Ausschlag, Nasopharyngitis und Pneumonie
(Lungenentzündung). Außerdem wurde eine dosisabhängige reversible
Erhöhung der Lebertransaminasen ohne Erhöhung des Bilirubins
beobachtet.

"Unkontrollierte Anfälle haben erhebliche Auswirkungen auf das
Leben der Patienten und ihrer Familien und es besteht ein enormer
Bedarf an neuen Optionen bei schwer behandelbaren Epilepsien wie
LGS", sagte Philip Gattone, Präsident und CEO der Epilepsie-Stiftung.
"Diese randomisierte, kontrollierte klinische Studie liefert einen
positiven Nachweis für die potenzielle Rolle von Cannabidiol bei der
Reduzierung von Anfällen und wir freuen uns über die Möglichkeit
einer neuen Behandlungsoption für LGS."

Informationen zum Lennox-Gastaut-Syndrom

LGS tritt typischerweise erstmalig im Alter zwischen 3 und 5
Jahren auf. Es kann durch verschiedenen Gesundheitsprobleme
verursacht werden, darunter Fehlbildungen des Gehirns, schwere
Kopfverletzungen, Infektionen des zentralen Nervensystems und
neurodegenerative oder metabolische Störungen. Bei bis zu 30 Prozent
der Patienten bleibt die Ursache unentdeckt. Patienten mit LGS leiden
in der Regel an verschiedenen Anfallsarten, beispielsweise Sturz- und
Krampfanfälle (die häufig zu Stürzen und Verletzungen führen) und
krampflose (nicht-konvulsive) Anfälle. Patienten mit LGS weisen
häufig eine Therapieresistenz gegenüber Antiepileptika (AED) auf. Bei
den meisten Kindern, die an LGS leiden, kommt es zu mehr oder weniger
ausgeprägten intellektuellen Beeinträchtigungen sowie
Entwicklungsstörungen und anomalen Verhaltensweisen.

Informationen zum Dravet-Syndrom

Das Dravet-Syndrom ist eine schwere und sehr therapieresistente
epileptische Enzephalopathie des frühen Kindesalters, die häufig mit
genetischen Mutationen des Natriumkanals SCN1A assoziiert ist.
Typischerweise tritt das Dravet-Syndrom erstmalig während des ersten
Lebensjahres in zuvor gesunden und entwicklungsmäßig normalen
Säuglingen auf. Anfänglich stehen die Krämpfe mit der
Körpertemperatur in Verbindung und sind schwerwiegend und
langanhaltend. Bei Patienten mit Dravet-Syndrom treten mit der Zeit
häufig unterschiedliche Anfallsarten auf, darunter tonisch-klonische
Anfälle, myoklonische Anfälle und atypische Absencen. Es besteht
häufig eine Neigung zu prolongierten Krampfanfällen, einschließlich
des sogenannten Status epilepticus, ein potenziell lebensbedrohlicher
Zustand. Für Menschen, die unter dem Dravet-Syndrom leiden, besteht
ein erhöhtes Risiko, plötzlich und unerwartet zu sterben,
einschließlich SUDEP, ein plötzlich auftretender, ungeklärter Tod bei
Epilepsie. Darüber hinaus kommt es bei der Mehrheit der Betroffenen
zu moderaten bis schweren intellektuellen Behinderungen und
Entwicklungsstörungen, die lebenslange Betreuung und Pflege
erforderlich machen. Es gibt derzeit keine von der FDA zugelassenen
Therapien, und nahezu alle der Patienten leiden während ihres ganzen
Lebens an unkontrollierten Krampfanfällen und benötigen weitere
medizinische Hilfe.

Informationen zu Epidiolex® (Cannabidiol)

Epidiolex, GWs führender Cannabinoid-Produktkandidat, ist eine
pharmazeutische Formulierung aus aufbereitetem Cannabidiol (CBD), der
sich in der Entwicklung für die Behandlung einer Reihe von seltenen
Epilepsie-Erkrankungen befindet, die sich erstmalig im Kindesalter
zeigen. GW hat bei der US-amerikanischen FDA einen NDA-Antrag für
Epidiolex als Ergänzungstherapie bei Anfallsleiden in Verbindung mit
LGS und Dravet-Syndrom eingereicht. Das Zieldatum ist der 27. Juni
2018 und das Arzneimittel soll, falls es genehmigt wird, in der
zweiten Hälfte des Jahres 2018 verschreibungspflichtig erhältlich
sein. GW hat zudem im Dezember 2017 einen Zulassungsantrag (MAA) bei
der Europäischen Arzneimittelagentur EMA eingereicht, dessen
Entscheidung für Anfang 2019 erwartet wird. Bis dato hat GW von der
FDA die Einstufung für Arzneimittel für seltene Leiden (ODD, Orphan
Drug Designation) für Epidiolex zur Behandlung des Dravet-Syndroms,
LGS, TSC und IS erhalten. Zusätzlich dazu hat GW von der FDA den Fast
Track-Status zur Behandlung des Dravet-Syndroms und den bedingten
Status für seltene pädiatrische Erkrankungen erhalten. Von der EMA
(Europäische Arzneimittelagentur) hat das Unternehmen den Orphan
Drug-Status für Epidiolex zur Behandlung von LGS, Dravet-Syndrom,
West-Syndrom und TSC erhalten. GW prüft derzeit weitere klinische
Entwicklungsprogramme für andere seltene Anfallsleiden, darunter
Phase-III-Studien zu tuberöser Sklerose (TSC) und infantilen Spasmen.

Informationen zu GW Pharmaceuticals plc und Greenwich Biosciences

Das 1998 gegründete GW ist ein biopharmazeutisches Unternehmen,
das sich auf die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von
neuartigen Therapeutika auf Basis seiner proprietären Plattform von
Cannabinoid-Produkten für ein breites Spektrum von Krankheitsfeldern
konzentriert. GW treibt gemeinsam mit seiner Tochtergesellschaft
Greenwich Biosciences ein Orphan Drug-Programm voran, das sich der
kindlichen Epilepsie widmet. Der Schwerpunkt liegt dabei auf
Epidiolex (Cannabidiol), für das GW bei der FDA einen NDA-Antrag als
Ergänzungstherapie von LGS und Dravet-Syndrom eingereicht hat. Das
Unternehmen prüft Epidiolex bei weiteren Epilepsieindikationen und
führt derzeit klinische Prüfungen in Zusammenhang mit tuberöser
Sklerose (TSC) und infantilen Spasmen durch. GW hat Sativex®
(Nabiximols) kommerzialisiert, das weltweit erste
verschreibungspflichtige Medikament auf pflanzlicher
Cannabinoid-Basis, das für die Behandlung von Spastik aufgrund von
multipler Sklerose in verschiedenen Ländern außerhalb der Vereinigten
Staaten zugelassen ist. Das Unternehmen verfügt über eine fundierte
Pipeline mit weiteren Cannabinoid-Produktkandidaten, darunter
Wirkstoffe, die in Phase-I- und II-Studien für Glioblastom,
Schizophrenie und Epilepsie untersucht werden. Weitere Informationen
finden Sie unter: http://www.gwpharm.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die
die gegenwärtigen Erwartungen von GW über zukünftige Ereignisse
widerspiegeln, einschließlich Aussagen über die finanzielle
Leistungsfähigkeit, die zeitliche Planung von klinischen Studien, die
zeitliche Planung und die Ergebnisse von regulatorischen
Entscheidungen oder Entscheidungen hinsichtlich des geistigen
Eigentums, die Relevanz der im Handel erhältlichen und in der
Entwicklung befindlichen GW-Produkte, den klinischen Nutzen von
Epidiolex® (Cannabidiol) sowie das Sicherheitsprofil und kommerzielle
Potenzial von Epidiolex. Zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten
Risiken und Unwägbarkeiten. Tatsächliche Ereignisse können erheblich
von den hier getätigten Vorhersagen abweichen und hängen von einer
Reihe von Faktoren ab, einschließlich (unter anderem) des Erfolgs der
Forschungsstrategien von GW, der Anwendbarkeit der damit
einhergehenden Entdeckungen, des erfolgreichen und rechtzeitigen
Abschlusses und Unsicherheiten im Zusammenhang mit dem
regulatorischen Prozess sowie der Akzeptanz von Sativex, Epidiolex
und anderen Produkten durch die Verbraucher und die medizinische
Fachwelt. Eine weitere Aufstellung und Beschreibung der Risiken und
Unwägbarkeiten im Zusammenhang mit einer Investition in GW finden Sie
in den Einreichungen von GW bei der US-amerikanischen
Börsenaufsichtsbehörde (SEC), einschließlich des letzten Formulars
20-F, das am 4. Dezember 2017 eingereicht wurde. Bestehende und
potenzielle Anleger werden ausdrücklich davor gewarnt, sich
vorbehaltlos auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, da
sie nur zum Datum dieser Mitteilung Gültigkeit haben. GW verpflichtet
sich nicht, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen
zu aktualisieren oder zu überarbeiten, sei es aufgrund neuer
Informationen, zukünftiger Ereignisse oder Umstände oder aus anderen
Gründen.

Referenzen:

1. Thiele EA, Marsh ED, French JA, et al. Cannabidiol (CBD)
Significantly Reduces Drop Seizure Frequency in Lennox-Gastaut
Syndrome (LGS): Results of a Multi-center, Randomized,
Double-blind, Placebo-controlled Trial (GWPCARE4). Lancet 2017;
376;2011-20.
2. Autry AR, Trevathan E, Van Naarden Braun K, Yeargin-Allsopp M.
Increased risk of death among children with Lennox-Gastaut
syndrome and infantile spasms. J Child Neurol. 2010;25(4):441-447.
3. LGS Foundation. About Lennox-Gastaut Syndrome (Informationen zum
Lennox-Gastaut-Syndrom). Erhältlich von
http://www.lgsfoundation.org/aboutlgs. Zugriff am 23. Oktober
2017.
4. National Institute of Health. Lennox-Gastaut Syndrome. Erhältlich
von https://ghr.nlm.nih.gov/condition/lennox-gastaut-syndrome#defi
nition. Zugriff am 23. Oktober 2017.

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