Erste Patienten mit dem Syndrom des Trockenen Auges in Phase III Studie HELIX in Deutschland rekrutiert

Madrid (ots/PRNewswire) -

- HELIX ist eine von Sylentis initiierte klinische Studie der Phase
III, mit dem Forschungsmolekül Tivanisiran (SYL1001), welches auf
RNA-Interferenz- Technologie (RNAi) basiert.
- Die europaweite Studie wird Bestandteil des Zulassungsantrags für
den Vertrieb dieses Medikaments sein.
- Sylentis ist ein führendes Unternehmen in der Forschung mit RNAi im
ophthalmologischen Bereich.

Sylentis, ein Tochterunternehmen von PharmaMar, gibt die
Einbindung der ersten Patienten in Deutschland bekannt, die an der
Phase III Studie HELIX, mit dem Forschungspräparat Tivanisiran
(SYL1001) zur Indikation des Syndroms des Trockenen Auges,
teilnehmen. Das Konzept dieser Studie wurde mit internationalen
Zulassungsbehörden abgestimmt und wird Bestandteil des
Zulassungsantrags für den Vertrieb sein. Tivanisiran stellt einen
Fortschritt bei der Entwicklung von innovativen Medikamenten mittels
einer neuen Technologie der genetischen Blockade basierend auf RNA
Interferenz (RNAi) dar. An der HELIX Studie nehmen mehr als 30
Krankenhäuser in 6 europäischen Ländern teil, darunter auch
Deutschland, mit dem Ziel, die Wirkung der ophthomalogischen Lösung
Tivanisiran bei Anzeichen und Symptomen des Trockenen Auges in der
Behandlung von 300 Patienten auszuwerten, für die es kaum
therapeutische Optionen gibt. Tivanisiran wird als Augentropfen
verabreicht, welche die Synthese des bei diesem Krankheitsbild
beteiligten Rezeptors in der Behandlung der Entzündung und bei
Schmerzen blockieren.

Die deutschen Studienzentren, die Universitätskliniken in München,
Köln, Düsseldorf, Freiburg, Leipzig, Kiel sowie das
Universitätsklinikum des Saarlandes in Homburg und das Augenzentrum
Nord-West in Ahaus haben kürzlich mit der Einbeziehung von Patienten
mit dem Syndrom des Trockenen Auges in die HELIX-Studie begonnen.

Das Syndrom des Trockenen Auges ist typisch bei Menschen, die in
Industrieländern leben und wird durch Luftverschmutzung,
Klimaanlagen, der Verwendung von Kontaktlinsen, Kataraktchirurgie
oder durch die ständige Nutzung von Computern verursacht. Zu den
häufigsten Symptomen des Krankheitsbildes zählen Brennen, ein
ständiger Juckreiz, Augenermüdung, Trockenheit, verschwommenes Sehen,
Fremdkörpergefühl oder Augenschmerzen, um hier einige aufzuführen.

Dr. Ana Isabel Jiménez, Leiterin der Forschung und Entwicklung
und des Operativen Geschäfts von Sylentis, erläutert hierzu: "Die
RNA-Interferenz, an der wir derzeit arbeiten, soll die Symptome der
Patienten verbessern, die an dem Syndrom leiden. Der Wirkstoff
Tivanisiran (SYL1001) hat in vorherigen Studien die entzündlichen
Parameter der Augenoberfläche verringert, die Tränenqualität
verbessert und Augenschmerzen gelindert, die mit dem Syndrom des
Trockenen Auges einhergehen. Wir meinen, dass unser Medikament eine
wirksame und wichtige Alternative für diese Patienten werden
könnte".

Das Unternehmen arbeitet an der Erforschung neuer
Behandlungsmethoden für ophthalmologische und entzündliche
Krankheiten. "Das Arbeitsgebiet, in dem wir derzeit die größten
Fortschritte machen, ist die Ophthalmologie, mit der Behandlung des
Grünen Star, des Syndroms des Trockenen Auges, Augenallergien und
Netzhauterkrankungen", ergänzt Dr. Jiménez.

Was versteht man unter RNA Interferenz?

Die RNA-Interferenz ist eine innovative Technologie, die die
Erzeugung von anomalen Proteinen verringert und dabei den
RNA-Botenstoff blockiert. Die RNAi Technologie bedeutet einen großen
therapeutischen Fortschritt, da sie einen neuen Aktionsmechanismus
nutzt, welcher auf zahlreiche Krankheitsbilder angewendet werden
kann. Derzeit gibt es ausserhalb der Ophtalmologie bereits zwei
zugelassene Medikamente auf dem Markt, welche auf RNAi-Technologie
beruhen. Weitere Medikamente befinden sich in unterschiedlichen
klinischen Entwicklungsphasen.

Einige Krankheitsbilder, wie z.B. das Syndrom des Trockenen Auges,
bilden sich durch eine Veränderung bestimmter Proteine aus. Mittels
dieser Technologie kann man auf sehr spezifische Weise die Produktion
der beteiligten Proteine bei jedem Krankheitsbild verringern oder
kontrollieren.

Über die HELIX Studie

Mit dem Ziel, einen Fortschritt auf diesem Gebiet zu erzielen, hat
Sylentis die Phase-III-Studie HELIX ins Leben gerufen, eine
multizentrische, randomisierte, kontrollierte und doppelblinde
Klinikstudie in mehr als 30 Krankenhäusern in Spanien, Deutschland,
Italien, Portugal, Estland und in der Slowakei. Die Studie, an der
mehr als 300 Patienten teilnehmen, wertet die Wirksamkeit des von
Sylentis patentierten Produkts, Tivanisiran (SYL1001), bei der
Behandlung der Anzeichen und Symptome des Syndroms des Trockenen
Auges aus.

Weitere Informationen über die klinische Studie:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03108664?term=SYL1001&rank=2

Über Tivanisiran (SYL1001)

Tivanisiran (SYL1001) ist ein auf RNAi basierendes Medikament, das
als Augentropfen, ohne Konservierungsstoffe, verabreicht wird und
dass selektiv die Produktion des Transient Rezeptor Potentials des
Typs 1 (TRPV1, englische Abkürzung) hemmt. Diese Rezeptoren sind
ionische Kanäle, die die Schmerzübertragung und Entzündung an den
Augenbereich übermitteln. Tivanisiran ist ein synthetisches,
doppelstrangiges RNA Oligonukleotid von kleiner Größe (siRNA), dass
über einen neuartigen und hochgradig selektiven Aktionsmechanismus
wirkt. Die von Sylentis durchgeführten nichtklinischen Studien mit
Tivanisiran haben ein hohes Vermögen gezeigt, insbesondere diesen
Zielbereich zu hemmen und das Auftreten von Augenschmerzen bei
behandelten Tieren zu blockieren.

Tivanisiran ist ein in der Entwicklung befindliches Produkt zur
Behandlung der Anzeichen und Symptome des Syndroms des Trockenen
Auges und mit Entwicklungspotential als Wirkstoff gegen andere
Krankheitsbilder, die zusammen mit Augenschmerzen auftreten
(Hornhautverletzungen, Kataraktoperationen, etc.)

Über die RNA-Interferenz (RNAi)

Die RNA-Interferenz (RNAi) ist ein Zellprozess, der auf natürliche
Weise abläuft und der die Formel bestimmter Gene normalisiert, die
die Entwicklung und die angeborene Abwehr in Tieren und Pflanzen
regelt. Dieser Prozess wird in der Biotechnologie verwandt, um die
RNA-Boten stumm zu schalten, die das die Krankheit verursachende
Protein kodieren. Die therapeutische Anwendung des RNAi ist aufgrund
der Besonderheit der Ausschaltung der Gene für ein bestimmtes Protein
in einem bestimmten Gewebe sowie die Abwesenheit von Nebeneffekten
immer weiter verbreitet. Diese neue Fokussierung im Hinblick auf die
Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten ist eine
vielversprechende Technologie, die rasch auf dem Gebiet der
umsetzbaren Forschung voranschreitet.

Über Sylentis

Sylentis ist ein Pharmaunternehmen, das innovative Therapien auf
der Basis der genetischen Stummschaltungstechnologie oder RNAi
entwickelt. Diese Technologie ermöglicht ein Baumuster von Molekülen,
die in der Lage sind, auf selektive Weise die Synthese der Proteine
zu blockieren, die diese Krankheit verursachen. Sylentis hat
zahlreiche Therapien entwickelt, die auf dieser innovativen
Technologie basieren und verfügt derzeit über ein solides Programm im
Ophthalmologiebereich mit einem Kandidaten in der klinischen Studie
Phase III: SYL1001 (Tivanisiran), zur Behandlung des Trockenen Auges;
und einem anderen in Phase II: Bamosiran für die Glaukom Behandlung.
Sylentis erforscht und entwickelt auch andere neue Produkte zur
Behandlung verschiedener Augenkrankheiten, wie Augenallergien und
Netzhauterkrankungen. Für weitere Informationen, besuchen Sie unsere
Webseite http://www.sylentis.com .

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