BPI - Medikamente gegen Seltene Krankheiten: Fortschritt muss die Patienten erreichen

Berlin (ots) - Seit 2010 arbeitet das Nationale Aktionsbündnis für
Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) daran, entlang seines
Aktionsplans die Situation von vier Millionen Patientinnen und
Patienten im Land zu verbessern. Diese wichtige Arbeit verdient auch
in der neuen Legislaturperiode die Unterstützung der Bundesregierung.
Das betonen der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) und
der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) - beide
Mitglied des NAMSE - anlässlich des "Tags der Seltenen Erkrankungen"
am 28. Februar 2018.

Etwas Besonderes zu sein, macht das Leben manchmal schwerer. Davon
können Millionen Menschen in Deutschland, die unter einer von
schätzungsweise 8.000 Seltenen Erkrankungen leiden, aus oft
leidvoller Erfahrung berichten. An jeder davon leiden nicht mehr als
fünf von 10.000 EU-Bürgern. Vielfach dauert es Jahre, bis ihre
Krankheit diagnostiziert ist, und nur wenige Ärzte kennen sich mit
der Behandlung aus; und trotz wachsender Zahl entsprechender
Medikamente ist für viele Krankheiten noch keine Therapie gefunden
worden.

Immerhin haben Pharma-Unternehmen seit dem Jahr 2000 schon 144
Orphan Drugs, also Medikamente gegen Seltene Krankheiten, zur
Zulassung gebracht; und weitere befinden sich in Entwicklung. Im Jahr
2000 begann die EU, die Entwicklung von Orphan Drugs durch eine
Verordnung zu fördern.

Dr. Norbert Gerbsch, stellvertretender Hauptgeschäftsführer des
BPI: "Forschung und Innovation in diesem Bereich müssen anerkannt
werden. Denn nur wo geforscht wird, entstehen neue Wirkstoffe und
Therapiemöglichkeiten, die die Lebenssituation von Menschen mit
Seltenen Erkrankungen nachhaltig verbessern können. Wer nur für ganz
kleine Patientengruppen forscht und produziert, muss daher sicher
sein können, dass die Arzneimittel nach der Zulassung den Patienten
erreichen und entsprechend erstattet werden. Das gilt auch für die
Methoden der Diagnosestellung, die Voraussetzung für eine Behandlung
der Menschen mit einer seltenen Erkrankung ist."

Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin des vfa: "Rund ein Viertel
der Medikamente, die jährlich die Zulassung erhalten, können die
Leiden von Patienten und Patientinnen mit Seltenen Erkrankung
lindern. Das Gesundheitssystem muss aber zuverlässige Wege schaffen,
auf dem die Medikamente im Behandlungsalltag ankommen. Bei
Medikamenten und auch in anderen Bereichen benötigen Patienten
weitere Fortschritte. Das zeigt der Aktionsplan des Aktionsbündnisses
NAMSE. Deshalb sollte die Unterstützung von NAMSE bei der neuen
Regierung hoch auf der Agenda stehen."

Über Seltene Krankheiten

Heute sind weltweit rund 8.000 Seltene Krankheiten - Krankheiten,
an denen weniger als 5 von 10.000 EU-Bürgern leiden - bekannt. 80
Prozent davon sind genetisch bedingt. Dazu zählen auch bestimmte
Infektionskrankheiten, Autoimmunkrankheiten oder Krebsformen. Seltene
Erkrankungen sind sehr oft chronisch und führen zu Invalidität oder
gar zum Tod. Für 95 Prozent der Seltenen Erkrankungen besteht derzeit
noch keine Behandlungsoption.

Der Tag der Seltenen Erkrankungen findet am 28. Februar 2018 zum
11. Mal statt. In diesem Jahr liegt der Fokus des Aktionstages auf
dem Thema Forschung und Versorgung (#ShowYourRare).

Über Medikamente gegen seltene Krankheiten

Mit ihrer Orphan Drug-Verordnung fördert die EU seit 2000 die
Entwicklung von Medikamenten gegen Seltene Krankheiten, den Orphan
Drugs ("Waisenmedikamente"). Ob ein Projekt zur Entwicklung eines
neuen Medikaments den Orphan Drug-Status erhält, entscheidet die
Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) aufgrund der Häufigkeit (die
Krankheit darf nicht mehr als 5 von 10.000 EU-Bürgern betreffen) und
wissenschaftlichen Kriterien. Der Status ist für die Unternehmen mit
einer Gebührenreduktion bei der EMA und einer zehnjährigen
Marktexklusivität für das Orphan-Medikament verbunden; letzteres
allerdings nur, wenn das Medikament in seinem Zulassungsverfahren
einen Zusatznutzen gegenüber bisherigen Therapien zeigt.

Nach der Markteinführung durchlaufen Orphan-Medikamente in
Deutschland wie andere Medikamente auch eine Zusatznutzenbewertung
durch den G-BA und Preisverhandlungen zwischen Hersteller und
Krankenkassen.

Zum NAMSE

Das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen
Erkrankungen (NAMSE) ist ein Zusammenschluss des Bundesministeriums
für Gesundheit, des Bundesministerium für Bildung und Forschung, der
ACHSE (Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen) und weiterer 25
Bündnispartner aus Politik, Gesundheitswesen und Forschung. Zu seinen
Zielen gehört, EU-Maßnahmen im Bereich der Seltenen Erkrankungen
umzusetzen, bestehende Initiativen zu bündeln, gemeinsames Handeln
auf dem Gebiet der Seltenen Erkrankungen zu ermöglichen und Projekte
und Aktionen im Bereich der Seltenen Erkrankungen anzustoßen. Derzeit
arbeitet NAMSE an der Umsetzung seines 2013 verabschiedeten
Aktionsplans.

Weitere Informationen:

- Überblick über Orphan Drugs: www.vfa.de/orphandrugs
- Register mit allen Orphan Drugs: www.vfa.de/orphans
- BPI-Informationsbroschüre "Orphan Drugs":
http://ots.de/zNR27k
- Nationales Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen
(NAMSE): www.namse.de
- Rare Disease Day:
https://www.rarediseaseday.org/article/show-your-rare

Pressekontakt:
Julia Richter, Pressesprecherin BPI
Tel. 030/27909-131
jrichter@bpi.de

Dr. Rolf Hömke, Senior Referent Wissenschaftspresse
Tel. 030/20604-204
r.hoemke@vfa.de

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