Kyowa Kirin und Ultragenyx geben bekannt, dass Crysvita® (Burosumab) eine bedingte Zulassung in Europa zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie erhält

Tokio, London und Novato, Kalifornien (ots/PRNewswire) -

Crysvita ist die erste Behandlung für XLH, die auf die ursächliche
Erkrankung abzielt

Crysvita von der Europäischen Arzneimittelagentur als
herausragender Beitrag für die öffentliche Gesundheit anerkannt

Kyowa Hakko Kirin Co. Ltd, (Kyowa Hakko Kirin), Kyowa Kirin
International PLC (Kyowa Kirin International) und Ultragenyx
Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE: Ultragenyx) gaben heute bekannt,
dass die Europäische Kommission positiv über Crysvita (Burosumab)
entschieden und Kyowa Kirin eine bedingte Zulassung zur Behandlung
von X-chromosomaler Hypophosphatämie mit radiologischem Nachweis der
Knochenerkrankung bei Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen mit noch
wachsendem Skelett erteilt hat. XLH ist eine seltene, chronische und
fortschreitende muskuloskelettale Erkrankung bei Kindern und
Erwachsenen.

Dies ist die erste regulatorische Zulassung weltweit für Crysvita,
ein vollständig humaner monoklonaler Anti-FGF23-Antikörper und die
erste Behandlung, die auf die zugrunde liegende Pathophysiologie von
HLS abzielt. Die Europäische Arzneimittelagentur hat Crysvita als
einen außerordentlichen Beitrag zur öffentlichen Gesundheit und eine
bedeutende Verbesserung im therapeutischen Bereich der Endokrinologie
gewürdigt.

Die europäische Marktzulassung gilt in den 28 Ländern der
Europäischen Union sowie in Norwegen, Island und Liechtenstein. Die
erste Markteinführung von Crysvita soll im zweiten Quartal 2018 in
Deutschland erfolgen, gefolgt von weiteren europäischen Ländern.

"Die heutige Nachricht lässt Menschen mit XLH in Europa hoffen und
es ist aufregend, dass die erste globale regulatorische Zulassung für
Crysvita in Europa erfolgt ist", so Dr. Tom Stratford, Präsident und
Geschäftsführer von Kyowa Kirin International. "Wir werden unsere
Bemühungen jetzt auf die Zusammenarbeit mit Gesundheitsbehörden
ausrichten, damit die Behandlung Patienten in europäischen Ländern
zur Verfügung steht. Wir werden ferner unsere Arbeit mit
Gesundheitsorganisationen und Patientengemeinschaften fortsetzen, um
mehr über die praktischen Erfahrungen von Menschen mit XLH zu
erfahren. Dies wird dazu beitragen, Patienten richtig zu
diagnostizieren und die Regelversorgung dieser seltenen Erkrankung zu
verbessern."

"Unsere wissenschaftliche Forschung zu XLH und Burosumab in den
letzten 20 Jahren wurde von den Bedürfnissen der Menschen mit dieser
kräftezehrenden Krankheit geleitet", sagte Mitsuo Satoh (Ph. D.),
Geschäftsführer, Vizepräsident und Leiter der F&E-Abteilung von Kyowa
Hakko Kirin. "Wir werden selbstverständlich unsere wissenschaftlichen
Anstrengungen im Bereich Nephrologie und Knochenstoffwechsel
fortsetzen, um die Behandlung für diese Patienten weiter zu
verbessern."

"XLH ist für Patienten äußerst kräftezehrend und diese Zulassung
in Europa bietet Kindern die erste Behandlungsmöglichkeit der
übermäßigen FGF23-Aktivität bei XLH", erklärt Dr. med. Emil D.
Kakkis, (Ph. D.), Geschäftsführer und Präsident von Ultragenyx. "Mit
dieser Zulassung und unserer Arbeit in anderen Teilen der Welt haben
wir uns zum Ziel gesetzt, dass Crysvita für alle Patienten mit XLH
erhältlich ist, die von der Behandlung profitieren könnten."

Die Zulassung folgt der positiven Stellungnahme des Europäischen
Ausschusses für Humanarzneimittel am 15. Dezember 2017 mit der
Empfehlung einer bedingten Zulassung von Crysvita für die Behandlung
von X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) mit radiologischem
Nachweis der Knochenerkrankung bei Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen
mit noch wachsendem Skelett. Die CHMP-Empfehlung beruht auf den
Daten aus klinischen Studien zum Antikörper bei Kindern mit XLH.

Kyowa Hakko Kirin, Kyowa Kirin International, eine
hundertprozentige Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin, und
Ultragenyx arbeiten gemäß einer gegenseitigen Lizenzvereinbarung
weltweit gemeinsam an der Entwicklung und Marktzulassung von
Burosumab.

Informationen zur X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH)

XLH ist eine seltene, chronisch progressive
Muskel-Skelett-Erkrankung, die durch einen übermäßigen Abbau von
Phosphat in den Nieren infolge einer Überproduktion von FGF23
gekennzeichnet ist. Die Krankheit wird in Verbindung mit dem
X-Chromosom dominant sowohl an Jungen als auch an Mädchen vererbt.
XLH tritt in erster Linie bei Säuglingen auf, die Krankheit kann aber
auch Erwachsene treffen.

Bei Kindern verursacht XLH eine Skeletterkrankung, die zu
Deformierungen der unteren Gliedmaßen führt und die Körpergröße
verringert.

Die konventionelle Behandlung von XLH besteht aus mehreren
täglichen Dosen von Phosphat und aktivem Vitamin D, um den
Auswirkungen des FGF23-Überschusses entgegenzuwirken, was jedoch
nicht die zugrunde liegende Erkrankung korrigiert.

Informationen zu Crysvita

Crysvita (Burosumab) ist ein rekombinanter, vollständig humaner
monoklonaler IgG1-Antikörper gegen das phosphaturische Hormon
Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23), der von Kyowa Hakko Kirin
entdeckt wurde. FGF23 ist ein Hormon, das die Serumspiegel von
Phosphor und aktivem Vitamin D verringert, indem es die
Phosphat-Ausscheidung und die Produktion von aktivem Vitamin-D durch
die Nieren reguliert. Crysvita wird zur Behandlung von XLH und der
tumorinduzierten Osteomalazie (TIO) entwickelt. Beides sind
Krankheiten, die durch einen erhöhten FGF23-Spiegel gekennzeichnet
sind. Der übermäßige Abbau von Phosphat bei XLH und TIO wird durch
die übermäßige Höhe und Aktivität von FGF23 verursacht. Der
Wirkmechanismus von Crysvita ziel darauf ab, FGF23 zu binden und
damit seine biologische Aktivität zu hemmen. Durch die Blockierung
von überschüssigem FGF23 bei Patienten mit XLH und TIO soll Crysvita
die erneute Absorption von Phosphat aus der Niere sowie die
Produktion von Vitamin D erhöhen, das die Aufnahme von Phosphat und
Kalzium durch den Darm unterstützt.

In den Vereinigten Staaten überprüft die US Food and Drug
Administration (FDA) zurzeit den Antrag auf eine biologische Lizenz
(Biologics License Application) für Crysvita zur Behandlung von
pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit XLH und hat einen
Handlungstermin nach dem Gesetz über Nutzungsgebühren für
verschreibungspflichtige Arzneimittel (Prescrition Drug User Fee Act,
PDUFA) für den 17. April 2018 festgesetzt.

Ein klinisches Programm zum Studium von Burosumab bei erwachsenen
und pädiatrischen Patienten mit XLH ist im Gange. Crysvita wird auch
für TIO entwickelt, eine Krankheit, die durch meist gutartige Tumore
gekennzeichnet ist und bei der ebenfalls in überhöhtem Maße FGF23
produziert wird, was zu schwerer Osteomalazie, Brüchen, Knochen- und
Muskelschmerzen sowie Muskelschwäche führen kann.

Informationen zu Kyowa Kirin

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. ist ein forschungsbasiertes
Life-Science-Unternehmen mit besonderen Stärken in der
Biotechnologie. In den therapeutischen Kernbereichen Onkologie,
Nephrologie und Immunologie/Allergie nutzt Kyowa Hakko Kirin
modernste Biotechnologien, die sich vor allem auf
Antikörpertechnologien stützen, um kontinuierlich innovative neue
Medikamente zu entdecken und zu entwickeln und diese Medikamente
weltweit zu vermarkten. Auf diese Weise arbeitet das Unternehmen an
der Verwirklichung seiner Vision, ein in Japan ansässiges, weltweit
tätiges, hochspezialisiertes Pharmaunternehmen zu werden, das zur
Gesundheit und zum Wohlbefinden der Menschen auf der ganzen Welt
beiträgt.

Kyowa Kirin International PLC ist eine hundertprozentige
Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin und ein schnell wachsendes
pharmazeutisches Unternehmen, das sich mit der Entwicklung und
Vermarktung von verschreibungspflichtigen Medikamenten für die
Behandlung von bisher ungedeckten therapeutischen Bedürfnissen in
Europa und den Vereinigten Staaten beschäftigt. Kyowa Kirin
International hat seinen Hauptgeschäftssitz in Schottland.

Weitere Informationen zum Unternehmen finden Sie unter:
http://www.kyowa-kirin.com.

Informationen zu Ultragenyx

Ultragenyx ist ein Biopharma-Unternehmen, das sich die Aufgabe
gestellt hat, neuartige Produkte für die Behandlung von seltenen und
sehr seltenen Krankheiten mit einem Schwerpunkt auf schweren,
kräftezehrenden Erbkrankheiten auf den Markt zu bringen. Das
Unternehmen wurde im Jahr 2010 gegründet und hat rasch ein
vielfältiges Portfolio an Produktkandidaten aufgebaut, wobei es sich
mit Krankheiten beschäftigt, für die ein hoher ungedeckter
medizinischer Bedarf besteht, bei denen die biologische Grundlage für
eine Behandlung eindeutig feststeht und für die es bisher keine
zugelassenen Therapien gibt.

Das Unternehmen wird von einem Managementteam geleitet, das
Erfahrung mit der Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapeutika
für seltene Krankheiten hat. Die Strategie von Ultragenyx ist auf
eine Zeit und Kosten sparende Arzneimittelentwicklung ausgerichtet,
mit dem Ziel der Bereitstellung sicherer und wirksamer Therapien für
Patienten, die äußerst dringend benötigt werden.

Weitere Informationen zu Ultragenyx finden Sie auf der Website des
Unternehmens unter http://www.ultragenyx.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Mit Ausnahme der hier enthaltenen historischen Informationen
gelten die in dieser Pressemitteilung gemachten Aussagen,
einschließlich der Aussagen zu den Erwartungen von Ultragenyx in
Bezug auf zukünftige regulatorische Interaktionen, den potenziellen
Zeitpunkt und den Erfolg der Anträge auf die behördlichen
Genehmigungen, mögliche Indikationen für die Produktkandidaten und
Pläne für seine klinischen Programme und klinische Studien, als
zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der "Safe-Harbor"-Bestimmungen
nach dem Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Derartige
zukunftsgerichtete Aussagen schließen wesentliche Risiken und
Unwägbarkeiten mit ein, die dazu führen können, dass unsere
klinischen Entwicklungsprogramme, künftigen Ergebnisse, Leistungen
oder Errungenschaften erheblich von den in den zukunftsgerichteten
Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen. Solche Risiken
und Unsicherheiten beinhalten unter anderem die Unsicherheiten, die
mit dem Entwicklungsprozess von klinischen Arzneimitteln verbunden
sind, wie zum Beispiel die behördlichen Genehmigungsverfahren, der
Zeitpunkt der Einreichung der Zulassungsanträge und andere Belange,
die das Ausreichen der verfügbaren Barmittel, geldwerter Mittel und
kurzfristiger Investitionen beeinträchtigen könnten, um die
Verfügbarkeit oder das kommerzielle Potenzial unserer
Arzneimittelkandidaten zu finanzieren. Ultragenyx verpflichtet sich
nicht zu Aktualisierungen oder Überarbeitungen von
zukunftsgerichteten Aussagen. Weitere Beschreibungen der Risiken und
Unsicherheiten, die dazu führen können, dass sich die tatsächlichen
Ergebnisse von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen
ausgedrückten unterscheiden, sowie der Risiken im Zusammenhang mit
der Tätigkeit von Ultragenyx im Allgemeinen finden Sie im
Quartalsbericht von Ultragenyx auf Formular 10-Q, das am 3. November
2017 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde,
und in den anschließenden periodischen Berichten des Unternehmens,
die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurden.

Pressekontakt:
Medien
Callum Spreng
Spreng Thomson Ltd. (Für Kyowa Kirin International PLC)
+44 (0)141 548 5191
Mobil: +44 (0)7803 970103

Kontakt Kyowa Hakko Kirin Co. Ltd.
Media
Hiroki Nakamura
+81 3 5205 7205
E-Mail: media@kyowa-kirin.co.jp

Kontalt Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Investoren & Medien
Danielle Keatley
+1 415 475 6876

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