Merck erhält in Australien Patent für CRISPR-Nickasen für grundlegende Genomeditierungs-technologie

- Patent gültig für Technologie mit gepaarten Cas9-Nickasen, um
Off-target-Effekte zu reduzieren und Gentherapie und -forschung
voranzutreiben

- Erweiterung der Schutzrechte des Unternehmens für grundlegende
CRISPR-Technologie zum Herausschneiden und Einfügen von Genen, mit
der Gendefekte bei Patienten im Rahmen einer Gentherapie korrigiert
werden können

- Merck beabsichtigt Lizenzvergabe für CRISPR-assoziierte Patente
an interessierte Parteien

Darmstadt, Deutschland (ots/PRNewswire) - Merck (https://c212.net/
c/link/?t=0&l=de&o=2210424-1&h=2203408507&u=https%3A%2F%2Fwww.merckgr
oup.com%2Fde&a=Merck), ein führendes Wissenschafts- und
Technologieunternehmen, hat heute bekannt gegeben, dass das
australische Patentamt den von Merck zum Patent angemeldeten Einsatz
von gepaarten CRISPR-Nickasen genehmigt hat. Gepaarte Nickasen haben
einen maßgeblichen Einfluss auf die Steigerung der Sicherheit, da
durch einen hochflexiblen und effizienten Ansatz zur Reduzierung von
Off-target-Effekten die Spezifizität erhöht wird. Dadurch verbessert
sich die Leistungsfähigkeit von CRISPR, kranke Gene zu reparieren,
ohne auf gesunde Gene Einfluss zu nehmen.

"Wir haben bei der Entwicklung der CRISPR-Technologie in den
letzten Jahren enorme Fortschritte erreicht und befinden uns in einer
entscheidenden Phase für die wissenschaftliche Forschung", sagte Udit
Batra, Mitglied der Geschäftsleitung von Merck und CEO des
Unternehmensbereichs Life Science. "Die CRISPR-Technologie von Merck
auf Basis von gepaarten Nickasen ist für Forscher wichtig, die bei
der Entwicklung von Behandlungen für schwer therapierbare Krankheiten
auf höchst präzise Methoden angewiesen sind. Diese neue
Patenterteilung bedeutet einen großen Fortschritt für die Sicherheit
von CRISPR-basierten Therapien."

Der genehmigte Patentantrag bezieht sich auf eine grundlegende
CRISPR-Strategie, bei der zwei CRISPR-Nickasen auf ein gemeinsames
Genziel gelenkt werden und zusammenarbeiten, um durch Einschneiden
oder Spalten von gegenüberliegenden Strängen einer Chromosomensequenz
einen Doppelstrangbruch zu erzeugen. Dieser Vorgang kann mit einer
externen oder Spendersequenz gekoppelt werden, die wie bei der
patentierten CRISPR-Integrationstechnologie von Merck eingefügt wird.
Durch die erforderlichen zwei CRISPR-Verknüpfungen bei diesem
paarweisen Bruchverfahren reduziert sich das Risiko von unerwünschten
Schneideeffekten an anderen Stellen im Genom um ein Vielfaches.

Neben der Genehmigung eines Patentantrags für gepaarte Nickasen
hat das australische Patentamt jüngst die formale Erteilung des
CRISPR-Integrationspatents von Merck aus dem Jahr 2017 bekannt
gegeben, nachdem vier unabhängig eingereichte Widersprüche
zurückgenommen wurden.

Das CRISPR-Integrationsportfolio von Merck umfasst erteilte
Patente in Australien, Kanada, China, Europa, Israel, Singapur und
Südkorea. Diese CRISPR-Patente betreffen die chromosomale Integration
oder das Schneiden der Sequenz von eukaryotischen Zellen und die
Insertion einer synthetischen exogenen DNA-Sequenz, um eine
gewünschte genomische Veränderung zu bewirken.

Die Verfahren mit gepaarten CRISPR-Nickasen bauen auf anderen
Technologien im CRISPR-Patentportfolio von Merck auf wie z. B. der
CRISPR-Integration. Unternehmen, die Gendefekte in Körperzellen von
Patienten im Rahmen einer Gentherapie korrigieren wollen, benötigen
die patentgeschützte Technologie von Merck für die CRISPR-basierte
DNA-Insertion. Merck lizenziert dieses Patenportfolio für alle
Einsatzbereiche.

Als Unternehmen, das sich seit 14 Jahren in hohem Maße für
Innovationen im Bereich der Genomeditierung einsetzt, erkennt Merck,
dass die Genomeditierung zu wichtigen Fortschritten in der
biologischen Forschung und Medizin geführt hat. Gleichzeitig hat das
wachsende Potenzial von Technologien für die Genomeditierung zu
wissenschaftlichen, rechtlichen und gesellschaftlichen Bedenken
geführt. Merck unterstützt als Nutzer wie auch als Anbieter der
Technologie zur Genomeditierung die Forschung zur Genomeditierung
unter sorgsamer Berücksichtigung von ethischen und gesetzlichen
Standards. Das Unternehmen hat das Merck Bioethics Advisory Panel
(MBAP) (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=2210424-1&h=3169077153&u=
http%3A%2F%2Freports.merckgroup.com%2F2014%2Fcr-report%2Fservicepages
%2Fsearch.php%3Fq%3DMBAP%26pageID%3D25269%26cat%3Db&a=Merck+Bioethics
+Advisory+Panel+(MBAP)) eingerichtet, um für Forschung, an der Merck
beteiligt ist, Orientierungshilfe zu geben. Dazu gehört auch die
Forschung zu oder mittels Genomeditierung. Das Unternehmen hat zudem
unter Berücksichtigung wissenschaftlicher und gesellschaftlicher
Fragestellungen eine klare operative Position (https://c212.net/c/lin
k/?t=0&l=de&o=2210424-1&h=3502990977&u=https%3A%2F%2Fwww.merckgroup.c
om%2Fcontent%2Fdam%2Fweb%2Fcorporate%2Fnon-images%2Fcompany%2Frespons
ibility%2Fen%2Fregulations-and-guidelines%2Fgenome-editing-principle-
EN.pdf&a=Position) definiert, um vielversprechenden Therapieansätzen
für den Einsatz in Forschung und Anwendungen den Weg zu bereiten.

Merck bot als erstes Unternehmen weltweit maßgeschneiderte
Biomoleküle für die Genomeditierung an (TargeTronTM(TM) RNA-geführte
Gruppe-II-Introns und CompoZr(TM) Zinkfingernukleasen), wodurch die
Verbreitung dieser Verfahren in der globalen Forschungsgemeinschaft
vorangetrieben wurde. Merck stellte zudem als erstes Unternehmen
sogenannte Arrayed-CRISPR-Bibliotheken her, die das gesamte
menschliche Genom abdecken. Damit können Forscher mehr
Fragestellungen zu den zugrundeliegenden Krankheitsursachen
untersuchen und dadurch die Entwicklung von Therapien beschleunigen.

Neben der grundlegenden Forschung zur Genom-Editierung unterstützt
Merck die Entwicklung von gen- und zellbasierten Therapien und stellt
virale Vektoren her. 2016 startete das Unternehmen eine Initiative im
Bereich der Genom-Editierung, um die Erforschung neuer Modalitäten -
von der Genom-Editierung selbst bis zur genbasierten
Wirkstoffproduktion - durch ein eigenes Team und mit zusätzlichen
Ressourcen voranzutreiben, und untermauerte damit sein Engagement in
diesem Bereich weiter.

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tter) @Merckgroup, Facebook (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=2210
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=Facebook) @merckgroup und LinkedIn (https://c212.net/c/link/?t=0&l=d
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Über Merck

Merck ist ein führendes Wissenschafts- und Technologieunternehmen
in den Bereichen Healthcare, Life Science und Performance Materials.
Rund 53.000 Mitarbeiter arbeiten daran, Technologien
weiterzuentwickeln, die das Leben bereichern - von
biopharmazeutischen Therapien zur Behandlung von Krebs oder Multipler
Sklerose über wegweisende Systeme für die wissenschaftliche Forschung
und Produktion bis hin zu Flüssigkristallen für Smartphones oder
LCD-Fernseher. 2017 erwirtschaftete Merck in 66 Ländern einen Umsatz
von 15,3 Milliarden Euro.

Gegründet 1668 ist Merck das älteste pharmazeutisch-chemische
Unternehmen der Welt. Die Gründerfamilie ist bis heute
Mehrheitseigentümerin des börsennotierten Konzerns. Merck mit Sitz in
Darmstadt besitzt die globalen Rechte am Namen und der Marke Merck.
Einzige Ausnahmen sind die USA und Kanada, wo das Unternehmen als EMD
Serono, MilliporeSigma und EMD Performance Materials auftritt.

Foto -
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Gangolf Schrimpf +49 6151 72 9591

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