Studie von CSL Behring an Tiermodellen zeigt Möglichkeit der Entwicklung des rekombinanten Faktors FVIIA mit verlängerter Halbwertzeit bei gleichbleibender biologischer Aktivität

Atlanta (ots/PRNewswire) -

- Die auf der 49.Jahrestagung der ASH vorgestellten Daten weisen
darauf hin, dass das rekombinante FVIIa-Albuminfusionsprotein ein
erster Schritt in Richtung einer patientenfreundlicheren
Behandlungsoption für Hämophilie- Patienten mit Inhibitoren darstellt

CSL Behring hat heute die Ergebnisse einer präklinischen Studie
bekannt gegeben, die zum ersten Mal zeigen, dass eine genetische
Fusion des Faktors VIIa (FVIIa) an menschliches Albumin möglich ist,
wodurch die Halbwertszeit dieses therapeutischen Proteins unter
Beibehaltung seiner biologischen Aktivität verlängert wird. Die auf
der 49. Jahrestagung und -ausstellung der American Society of
Hematology (ASH) vorgestellten Studienergebnisse zeigten eine um das
6- bis 9-fache verlängerte Halbwertszeit des VIIa-Fusionsproteins
(rVIIa-FP) im Vergleich zum Wildtyp rFVIIa. Weiterhin wies das
rVIIa-FP eine mit dem Wildtyp rFVIIa vergleichbare biologische
Aktivität auf.

Der rekombinante Faktor VIIa (rFVIIa) kann zur Kontrolle von
Blutungsepisoden bei Hämophiliepatienten mit Inhibitoren eingesetzt
werden. Diese Patienten entwickeln eine Immunreaktion, die den
substituierten Gerinnungsfaktor vom Stoppen einer Blutungsepisode
abhält. Der rFVIIa hat jedoch nur eine kurze Halbwertszeit von
ungefähr 2,5 Stunden. Dadurch sind mehrere Injektionen erforderlich,
die sowohl für Ärzte als auch für Patienten besonders bei operativen
Eingriffen unangenehm sind.

"Eine wichtige, bisher unerfüllte Notwendigkeit in der Hämatologie
ist die Verbesserung der pharmakokinetischen Parameter der
Koagulationsfaktoren, wie z.B. Halbwertszeit, bei unveränderter
vollständiger hämostatischer Aktivität", erklärte Dr. Stefan Schulte,
Leiter der präklinischen Forschungs- & Entwicklungsabteilung bei der
CSL Behring GmbH und leitender Prüfarzt der Studie. "Die in unserer
Studie festgestellten pharmakologischen Eigenschaften des rVIIa-FP
könnten eines Tages die Einzeldosierung mit einer Injektion pro
Blutungsereignis ermöglichen. Auch könnten sie die Anzahl der
Injektionen, die ein Hämophilie-Patient mit Inhibitoren bei einem
operativen Eingriff benötigt, signifikant reduzieren."

Das rekombinante VIIa-FP ist das Ergebnis des ersten Ausfluges von
CSL Behring in die Forschungswelt der Technologie von rekombinanten
Koagulationsprodukten.

"CSL Behring freut sich, bei dieser aufregenden Entwicklung bei
der Hämpophilie-Behandlung an vorderster Front zu stehen. Dies
entspricht unserer Mission, das Leben von Patienten mit
Bluterkrankheiten zu verbessern", meinte Dr. Andrew Cuthbertson,
Wissenschaftlicher Leiter bei CSL Ltd., der Muttergesellschaft von
CSL Behring. "Durch die Verbesserung der Anwenderfreundlichkeit und
Compliance kann rVIIa-FP den Hämophilie-Patienten und ihren
behandelnden Ärzte zugute kommen. Wir freuen uns, unsere
Forschungstätigkeit fortzusetzen und weitere Daten zur Validierung
der Ergebnisse unserer präklinischen Studie über dieses Molekül zu
produzieren."

Heutige Präsentation: Studien-Design

Die genetische Fusion an Albumin ist eine wirksame Methode, die
Halbwertszeit von kleinen Proteinen zu verlängern, aber bisher wurde
diese Methode bei der Verlängerung der Halbwertszeit von komplexen
Proteinen noch nicht erfolgreich eingesetzt. In der vorgestellten
Proof-of-Principle-Studie wurde rVIIa-FP durch genetisches
Engineering hergestellt, in einer Säugetier-Zellkultur exprimiert,
sowie aufgereinigt und charakterisiert. Das rVIIa-FP zeigte in einem
präklinischen Modell der Ratte vollständige biologische Aktivität und
eine 6- bis 9-fach verlängerte Halbwertszeit im Vergleich zu entweder
Novoseven(R)(1), einem rekombinanten Faktor FVIIa, oder dem
rVIIa-Kontrollprotein. Die überlegenen pharmakologischen
Eigenschaften des rVIIa-FP könnten eine Einzeldosierung mit einer
Injektion pro Blutungsereignis bei der Behandlung von
Hämophilie-Patienten mit Inhibitoren ermöglichen.

Informationen über die Hämophilie mit Inhibitoren

Bei einigen Patienten mit Hämophilie produziert das Immunsystem
einen Antikörper, der die Wirkung des substituierten
Koagulationsfaktors blockiert und die Bildung von Blutgerinnseln
verhindert. Dieser Antikörper ist als Inhibitor bekannt und seine
Anwesenheit erschwert die Behandlung von Blutungsepisoden. Die
Ursache für die Entwicklung von Inhibitoren ist bisher nicht bekannt,
obwohl Menschen mit Hämophilie das grösste Risiko der Entwicklung
eines Inhibitors in ihrer Kindheit aufweisen. Die Inzidenz von
Inhibitoren ist bei Menschen mit schwerer Hämophilie am grössten,
gefolgt von moderater und milder Defizienz. Das Risiko der
Entwicklung von Inhibitoren ist grösser, wenn ein Familienmitglied
auch diesen Inhibitor aufweist. Auch ist das Risiko bei Menschen
afro-amerikanischer Abstammung am höchsten.(2)

Informationen zu CSL Behring

CSL Behring ist ein weltweit führendes Unternehmen im Bereich der
Plasmaprotein-Biotherapeutika. Im engagierten Einsatz für die
Verbesserung der Lebensqualität von Patienten und für die Rettung von
Leben fertigt und vermarktet CSL Behring eine Palette an sicheren und
wirksamen, aus Plasma gewonnenen, rekombinanten Produkten und damit
verbundene Dienstleistungen. Die Therapeutika des Unternehmens werden
zur Behandlung seltener Krankheiten wie Störungen des Immunsystems,
Hämophilie, von-Willebrand-Syndrom und anderer Gerinnungsstörungen
sowie zur Behandlung von Patienten mit erblichem Emphysem eingesetzt.
Weitere Produkte finden Anwendung bei der Prävention von
hämolytischen Krankheiten bei Neugeborenen, in der Herzchirurgie, bei
Organtransplantationen sowie in der Behandlung von Verbrennungen.
Darüber hinaus betreibt das Unternehmen mit ZLB Plasma eines der
weltweit grössten Netzwerke von Plasmaspendezentren. CSL Behring ist
ein Tochterunternehmen von CSL Limited, einem biopharmazeutischen
Unternehmen mit Hauptsitz in Melbourne, Australien. Besuchen Sie für
weitere Informationen die Internetseite www.cslbehring.com

Ansprechpartner: Sheila A. Burke Jeff Hoyak
Direktorin, Presse- und Öffentlichkeitsarbeit MCS Public Relations
Worldwide Commercial Operations, CSL Behring +1-908-884-6753
+1-610-878-4209 jeffh@mcspr.com
Sheila.Burke@cslbehring.com
(1) NovoSeven ist ein eingetragenes Warenzeichen von Novo Nordisk Health
Care AG.
(2) National Hemophilia Foundation Website http://www.hemophilia.org
Stand 11.9.07
Website: http://www.cslbehring.com
http://www.hemophilia.org

Originaltext: CSL Behring
Digitale Pressemappe: http://www.presseportal.de/pm/67296
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Öffentlichkeitsarbeit bei CSL Behring, +1-610-878-4209,
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für CSL Behring, +1-908-884-6753, jeffh@mcspr.com