Neurotech erhält von der FDA den Fast-Track-Status für NT-501 bei den beiden Indikationen Retinitis Pigmentosa und trockener, altersbedingter Makuladegeneration zugesprochen

Lincoln, Rhode Island (ots/PRNewswire) -

Neurotech Pharmaceuticals, Inc., ein in privater Hand
befindliches, auf die Entwicklung das Augenlicht rettender
Therapeutika für chronische Netzhaut-Erkrankungen spezialisiertes
Biotechnologie-Unternehmen, gab heute bekannt, dass die
US-amerikanische FDA (Food and Drug Administration) NT-501 zur
Behandlung des Sehverlustes bei den beiden Indikationen Retinitis
Pigmentosa (RP) und trockener, altersbedingter Makuladegeneration
(trockener AMD) den Fast-Track-Status zuerkannt hat. Bei NT-501
handelt es sich um ein intraokulares, Zellen enthaltendes
Polymerimplantat, das derart gestaltet ist, dass es dank des
firmeneigenen ECT-Verfahrens (Encapsulated Cell Technology) eine
kontinuierliche, lang anhaltende Freigabe des therapeutischen
CNTF-Proteins (Ciliary Neurotrophic Factor) direkt am
Augenhintergrund ermöglicht. CNTF, ein bekannter neurotropher Faktor,
rettet absterbende Sehzellen in der Netzhaut und schützt sie vor
einer weiteren Degeneration.

"Wir sind auf dem bestem Wege, Anfang 2009 schlagzeilenträchtige
Ergebnisse unserer beiden Studien der Phase 2/3 bei RP und unserer
Studie der Phase 2 bei trockener AMD bekannt geben zu können", sagte
Ted Danse, Präsident und CEO von Neurotech. "Der Fast-Track-Status
für NT-501 bei diesen Indikationen ist ein wichtiger Teil unserer
laufenden Produktentwicklungsstrategie und ermöglicht es uns, unsere
beiden klinischen Entwicklungsprogramme zu beschleunigen, um den
Patienten, die von diesen verheerenden Krankheiten betroffen sind,
möglichst schnell Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stellen zu
können."

Das Fast-Track-Programm, das im Rahmen des FDA Modernization Act
von 1997 ins Leben gerufen wurde, sieht Zulassungsschnellverfahren
für Wirkstoffe vor, die potenziell eine bisher fehlende medizinische
Behandlungsmöglichkeit für schwere bzw. lebensbedrohliche
Erkrankungen bieten. Im Rahmen dieses Programm ergreift die FDA die
notwendigen Massnahmen, um den Fortgang und die Prüfung des
Zulassungsantrags für ein derartiges Produkt zu beschleunigen. Dazu
gehört auch die eventuelle sukzessive Zulassung von Teilen des
Marktzulassungsantrages zur Prüfung noch bevor das endgültige
Zulassungsantragspaket abgeschlossen ist.

Informationen zu den klinischen Programmen von Neurotech

Studien der Phase 2/3 bei Retinitis Pigmentosa (RP)

Neurotech führt zwei Untersuchungen der Phase 2/3 mit NT-501 zur
Behandlung des Sehverlustes im Zusammenhang mit RP durch. Die erste
umfasst Patienten im Frühstadium der Erkrankung (60 Patienten) und
die zweite Patienten im Spätstadium (60 Patienten). Bei beiden
handelt es sind um randomisierte, multizentrische,
doppeltverblindete, placebokontrollierte Studien mit variabler
Dosierung. Allen Patienten wird entweder ein hoch- oder
niedrigdosiertes NT-501-Implantat in das eine und ein
Placebo-Implantat in das andere Auge eingesetzt. Der primäre
Wirksamkeits-Endpunkt ist die Sehfeldempfindlichkeit in der Studie
mit RP im Frühstadium und die bestmöglich korrigierte Sehschärfe in
der Studie mit RP im Spätstadium.

Studie der Phase 2 bei trockener, altersbedingter
Makuladegeneration (trockene AMD)

Diese randomisierte, multizentrische, doppeltverblindete,
Placebo-kontrollierte Studie wertet NT-501 bei 48 Personen mit
trockener AMD im fortgeschrittenen Stadium, der sogenannten
geographischen Atrophie, aus. Allen Personen wird entweder ein hoch-
oder ein niedrigdosiertes NT-501-Implantat oder ein Placebo jeweils
in nur ein Auge eingesetzt. Primärer Wirksamkeitsendpunkt dieser
Studie ist die bestmögliche Sehschärfenkorrektur.

Informationen zu den Krankheiten

Retinitis Pigmentosa (RP) ist eine Erbkrankheit, die zur
allmählichen Degeneration der lichtempfindlichen Zäpfchen und
Stäbchen der Netzhaut und somit zu Sehverlust und Erblindung führt.
Die Symptome der RP treten meist bereits beim jungen Erwachsenen auf
und betreffen in den Vereinigten Staaten ca. 100.000 und weltweit
über 1 Millionen Menschen. Derzeit ist kein Heilmittel bzw. keine
wirksame Behandlungsmethode der RP bekannt.

Bei der altersbedingten Makuladegeneration (AMD) handelt es sich
um eine chronische, fortschreitende Erkrankung der Netzhaut, die zum
Verlust des zentralen Sehfeldes führt. Sie ist die Hauptursache für
die Erblindung älterer Menschen in den entwickelten Ländern. Es gibt
zwei Formen der AMD, die trockene und die feuchte. Die trockene AMD
ist die verbreitetste Form der AMD und ist für ca. 90 % aller
AMD-Fälle verantwortlich. Im Spätstadium kann die trockene AMD zur
Degeneration der Sehzellen und der retinalen Pigmentzellen des
Epithels führen. Dieser chronische Zustand wird als geographische
Atrophie (GA) bezeichnet. GA betrifft in den Vereinigten Staaten ca.
1 Million Menschen, für die es derzeit keine wirksame Behandlung
gibt.

Informationen zum ECT-Verfahren (Encapsulated Cell Technology)

Neurotechs wichtigste Technologieplattform ist das ECT-Verfahren
(Encapsulated Cell Technology), ein einzigartiges Verfahren mit dem
es möglich ist, auf lange Sicht und nachhaltig therapeutische
Substanzen dem Augenhintergrund zu zuführen. Die ECT-Implantate
bestehen aus in eine halbdurchlässige Hohlfasermembran eingebetteten
Zellen, die genetisch derartig modifiziert wurden, dass sie spezielle
therapeutische Proteine produzieren.

Die Diffusionseigenschaften der Hohlfasermembran sind darauf
ausgelegt, das langfristige Überleben der Zellen durch den Zufluss
von Sauerstoff und Nährstoffen zu ermöglichen, gleichzeitig aber den
direkten Kontakt der eingekapselten Zellen mit den Zellen und
molekularen Bestandteilen des Immunsystems zu verhindern. Die Zellen
erzeugen laufend das therapeutische Protein, das dann aus dem
Implantat an den Zielort diffundiert. ECT ermöglicht somit unter
Umgehung der Blut-Netzhautschranke die gezielte, laufende Freisetzung
von Wirkstoffen direkt an der Netzhaut.

Informationen zu Neurotech Pharmaceuticals, Inc.

Neurotech entwickelt Sehkraft rettende Therapeutika zur
Behandlung chronischer Netzhauterkrankungen. NT-501, der wichtigste
Produktkandidat des Unternehmens, befindet sich derzeit in der
letzten Phase der klinischen Entwicklung zur Behandlung der Retinitis
Pigmentosa (RP) und der trockenen, altersbedingten Makuladegeneration
(trockene AMD). RP ist die führende, vererbte Ursache für eine
Erblindung und lässt sich derzeit nicht behandeln. Das Portfolio der
Produktkandidaten des Unternehmens umfasst auch
Behandlungsmöglichkeiten der feuchten AMD und des diabetischen
Makulaödems. Alle Produktentwicklungsprogramme von Neurotech beruhen
auf dem firmeneigenen ECT-Verfahren (Encapsulated Cell Technology).
Das ECT-Verfahren ermöglicht auf einzigartige Weise und unter
Umgehung der entscheidenden Hürde zur Behandlung von
Netzhauterkrankungen die gezielte, laufende Freisetzung von
biologischen Wirkstoffen direkt am Augenhintergrund.

Weitergehende Informationen zu Neurotech und den klinischen
Studien mit NT-501 stehen auf der Website des Unternehmens unter
http://www.neurotechusa.com zur Verfügung.

Website: http://www.neurotechusa.com

Originaltext: Neurotech Pharmaceuticals, Inc.
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Pressekontakt:
Rich Small, Vice President und CFO von Neurotech Pharmaceuticals,
Inc., Tel.: +1-401-495-2403, E-Mail: r.small@neurotechusa.com