Octapharma erhält für wilate(R), das erste speziell für die Substitutionsbehandlung bei von-Willebrand-Jürgens-Syndrom entwickelte Medikament, die exklusive Zulassung als Arzneimittel für seltene Leid

Lachen, Schweiz (ots/PRNewswire) - Die Octapharma AG, einer
der weltweit grössten Hersteller von Blutplasmaprodukten, gab heute
bekannt, dass sie für ihr Medikament wilate(R) von der
US-amerikanische Aufsichtsbehörde Food and Drug Administration (FDA)
die mit exklusiven Vermarktungsrechten einhergehende Zulassung als
Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) erhalten habe. Der
Orphan-Drug-Status wurde für die Anwendung von wilate(R) zur
Behandlung spontaner oder traumainduzierter Blutungen bei Patienten
mit schwerem von-Willebrand-Jürgens-Syndrom (vWS) sowie bei Patienten
mit leichtem oder mittelschwerem vWS, bei denen bekannt ist oder der
Verdacht besteht, dass sie nicht auf Desmopressin ansprechen, oder
bei denen Desmopressin kontraindiziert ist, eingeräumt.

Die Zulassung von wilate(R) durch die FDA bei gleichzeitiger
Gewährung exklusiver Vermarktungsrechte im Rahmen des
Orphan-Drug-Status markiert den Eintritt von Octapharma USA in den
US-amerikanischen Markt für Blutgerinnungsprodukte. Es ist geplant,
dass das Präparat Anfang 2010 im Handel erhältlich sein soll.
Octapharma USA ist der rasch expandierende US-amerikanische
Geschäftsbereich der Octapharma AG, die zu den weltweit grössten
Herstellern von Blutplasmaprodukten zählt.

"Dass die FDA wilate(R) die exklusive Zulassung als Orphan Drug
erteilt hat, ist für Octapharma bei der Entwicklung dieses
Arzneimittels von grossem Wert", so Kim Björnstrup, Vice Chairman der
Octapharma-Gruppe "Eine der Voraussetzungen für die Gewährung
exklusiver Vermarktungsrechte im Rahmen des Orphan-Drug-Status
bestand darin, der FDA eine Begründung der möglichen Überlegenheit
von wilate(R) im Vergleich zu existierenden Therapien vorzulegen (1).
Wilate(R) wurde speziell für die Behandlung des
von-Willebrand-Jürgens-Syndroms entwickelt und wird speziell für
diese Indikation hergestellt. Die einzigartige Kombination von zwei
Schritten der Virusabschwächung sowie hoher Reinheit und
physiologischem 1:1-Verhältnisses von FVIII zu vWF bietet Patienten
mit von-Willebrand-Jürgens-Syndrom eine neue, hochmoderne
Behandlungsoption."

Informationen zu wilate(R):

Wilate(R) ist ein neu entwickeltes, hochreines, doppelt
virusinaktiviertes
von-Willebrand-Faktor-/Blutgerinnungsfaktor-VIII-Konzentrat (human),
dessen Wirksamkeit bei allen Formen des
von-Willebrand-Jürgens-Syndroms, auch im Kindesalter, in vier
prospektiven klinischen Studien unter Verwendung von objektiven und
subjektiven Kriterien nachgewiesen werden konnte.

Am 4. Dezember 2009 wurde wilate(R) von der FDA für die
Behandlung spontaner und traumainduzierter Blutungen bei Patienten
mit schwerem vWS sowie bei Patienten mit leichtem oder mittelschwerem
vWS, bei denen bekannt ist oder der Verdacht besteht, dass sie nicht
auf Desmopressin ansprechen, oder bei denen Desmopressin
kontraindiziert ist, zugelassen.(2) Wilate(R) ist das erste doppelt
virusinaktivierte, hochreine VWF/FVIII (von Willebrand-Faktor- /
Faktor VIII-) Konzentrat, bei dessen Herstellung die
Lösungsmittel-/Detergens-Behandlung (S/D-Verfahren) und ein
spezielles End-Trocken-Erhitzungs (Terminal Dry-Heating - TDH)-System
verwendet wird. Mithilfe der ausgewählten Reinigungsprozesse kann der
VWF/FVIII-Komplex unter besonders proteinschützenden Bedingungen
isoliert werden. Auf diese Weise wird ein Verhältnis von vWF zu RCo
(Ristocetin-Cofaktor) von 1:1 erzielt, wobei die FVIII-Aktivitäten
denen von normalem Blutplasma ähnlich sind. Wilate(R) wird
ausschliesslich aus grossen Mengen von gepooltem Humanplasma, das in
von der US-amerikanischen Aufsichtsbehörde FDA genehmigen
Plasmaspendezentren gewonnen wurde, hergestellt, wobei kein Albumin
als Stabilisator hinzugefügt wird.

Die Wirksamkeit hinsichtlich der Blutstillung sowie die
Sicherheit und Verträglichkeit von wilate(R) bei der Behandlung
akuter Blutungen und zur Blutungsprophylaxe bei Patienten mit
verschiedenen Formen des von-Willebrand-Jürgens-Syndroms wurde in
vier prospektiven klinischen Studien nachgewiesen. Anhand von
objektiven Kriterien wurde wilate(R) bei 1.068 Blutungsepisoden
geprüft. Dabei fand sich je nach Patiententyp eine Erfolgsrate von
84% bis 93%.(3)

Seit Mitte der 1980iger Jahre sind die Auflagen hinsichtlich der
Virussicherheit von Plasmazubereitungen immer strenger geworden, was
dazu geführt hat, dass jetzt der Nachweis der
Eliminierung/Inaktivierung von Viren zu den Anforderungen gehört (4)
(5). Die Sicherheit von Gerinnungsprodukten konnte durch
Virusinaktivierung in mehreren Schritten verbessert werden. Dabei ist
die Inaktivierung unter Verwendung des S/D-Verfahrens der
gegenwärtige Goldstandard hinsichtlich des Schutzes gegen
hochinfektiöse umhüllte Viren (6). Octapharma war der erste
Hersteller, der die S/D-Inaktivierung bei der Grossproduktion von
Plasmaderivativen eingesetzt hat. Bei der Herstellung von wilate(R)
kommen zwei wirksame und von einander unabhängige Verfahren zur
Virusinaktivierung zum Einsatz: die S/D-Behandlung en gros und die
TDH-Behandlung des lyophilisierten Produkts im Endbehältnis. Darüber
hinaus trägt auch der Schritt der Ionenaustauschchromatographie bei
der Herstellung von wilate(R) zur Virussicherheit bei.

Im Blutplasma des Menschen finden sich vWF und FVIII nur in sehr
geringen Konzentrationen. Während des Herstellungsprozesses von
wilate(R) erfolgt eine Anreicherung des VWF/FVIII-Komplexes.
Begleitende Plasmaproteine, die zu klinischen Nebenwirkungen führen
könnten, sowie Proteasen, die die Stabilität der Gerinnungsfaktoren
beeinträchtigen und deren physiologische Struktur und Funktion
zerstören könnten, werden bei der Herstellung effektiv entfernt.

Informationen zum von-Willebrand-Jürgens-Syndrom (vWS):

Das von-Willebrand-Jürgens-Syndrom (vWS) ist die häufigste
Blutungskrankheit. Laut Angaben des Centers for Disease Control and
Prevention sind ca. 1 - 2% der US-Bevölkerung betroffen.(7) Ursache
der Krankheit ist die Unfähigkeit des Körpers funktionsfähigen
von-Willebrand-Faktor - ein menschliches Protein, das zur
Blutgerinnung beiträgt - zu produzieren.

Informationen zur Octapharma-Gruppe:

Octapharma mit Sitz in Lachen (Schweiz) ist einer der weltweit
grössten Hersteller von Blutplasmaprodukten und widmet sich seit über
25 Jahren der Patientenversorgung und der Innovation im Bereich der
Medizin. Das Kerngeschäft des Konzerns liegt in der Entwicklung, der
Herstellung und dem Vertrieb von hochwertigen therapeutischen
Humanproteinen, die aus menschlichem Blutplasma und humanen
Zelllinien gewonnen werden, darunter auch Immunglobuline für die
intravenösen Verabreichung (IGIV). In den Vereinigten Staaten wird
Octapharmas IGIV-Präparat octagam(R) (Immunoglobulin-i.v.-Lösung
[human] 5 %) verwendet, um Störungen des Immunsystems zu behandeln,
während Octapharmas Albumin (human) der Wiederherstellung und dem
Erhalt des zirkulierenden Blutvolumens dient. Octapharma beschäftigt
über 3.000 Mitarbeiter und verfügt über biopharmazeutische Erfahrung
in 80 Ländern weltweit, u.a. auch in den Vereinigten Staaten. Dort
ist Octapharma USA in Hoboken (New Jersey) ansässig. Octapharma
betreibt zwei hochmoderne, von der US-amerikanischen Aufsichtsbehörde
FDA zugelassene Produktionsstätten, die ein Höchstmass an
Flexibilität bei der Herstellung der Produkte bieten und so
Versorgungsengpässe minimieren. Weitergehende Informationen finden
Sie unter www.octapharma.com.

Vorausschauende Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält vorausschauende Aussagen, die
bekannten und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und anderen
Faktoren unterliegen, die sich der Kontrolle des Unternehmens
entziehen. Das Unternehmen übernimmt keinerlei Verpflichtung, diese
vorausschauenden Aussagen zu aktualisieren oder an zukünftige
Ereignisse oder Entwicklungen anzupassen. Zu diesen Faktoren gehören
die Ergebnisse von laufenden oder noch ausstehenden Forschungs- und
Entwicklungsaktivitäten sowie Schritte der FDA oder anderen
Aufsichtsbehörden.

Literatur

(1) Department of Health and Human Services Food and Drug
Administration 21 CFR Part 316 (Docket No. 85N-0483), RIN 0905-AB55
Orphan-Drug regulations, Subpart C Verfügbar unter: www.fda.gov/For
Industry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/Howto
applyforOrphanProductDesignation/ucm135122.htm

(2) Genehmigte, vollständige Fachinformation zu wilate(R),
Dezember 2009.

(3) Ebd.

(4) Note for guidance on virus validation studies: The design,
contribution and interpretation of studies validating the
inactivation and removal of viruses (Richtlinie zu
Virus-Validierungsstudien: Das Design, der Beitrag und die
Interpretation von Validierungsstudien zur Inaktivierung und
Entfernung von Viren) CPMP/BWP/268/95 Februar 1996.

(5) Note for guidance on plasma-derived products CPMP/BWP/269/95,
rev.2. (Richtlinie zu Produkten aus Blutplasma) Juli 1998.

(6) Farrugia A . Guide for the assessment of clotting factor
concentrates for the treatment of Hemophilia.(Leitfaden zur
Beurteilung von Gerinnungsfaktorkonzentraten zur
Hämophilie-Behandlung) 2003, WFH.

(7) Centers for Disease Control and Prevention. Bleeding
disorders. Verfügbar unter www.cdc.gov/ncbddd/hbd/hemophilia.htm.
Abgerufen am 22. November 2009.

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Originaltext: Octapharma AG
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