Europäische Kommission genehmigt erste und einzige Enzymersatztherapie für Morbus Hunter

Basingstoke, England (ots/PRNewswire) - Die Europäische Kommission
hat Idursulfase ((Elaprase(R)) für die Langzeitbehandlung von
Patienten mit Morbus Hunter die Marktzulassung erteilt[1].
Idursulfase, das von Shire Human Genetics Therapies vermarktet wird,
ist die erste und einzige Enzymersatztherapie für Patienten mit
Morbus Hunter (Mukopolysaccharidose II) seit der Identifizierung
dieses Leidens vor 100 Jahren.

Idursulfase wird in Form von wöchentlichen Infusionen verabreicht
und ersetzt das mangelhafte oder fehlende Enzym Iduronat-2-Sulfatase
(I2S), das von Patienten mit dieser progressiven und zur Debilität
führenden Erkrankung nur in unzureichenden Mengen produziert
wird[2]. Dieser Enzymmangel beeinträchtigt die Fähigkeit des
Organismus, komplexe Kohlenhydrate, die häufig in Sekreten sowie
zelligem Bindegewebe vorkommen und als Glykosaminoglykan (GAG)
bezeichnet werden, abzubauen und wiederzuverwerten. Das angesammelte
GAG beschädigt das Körpergewebe und kann zu Hörverlust, verminderter
Herzfunktion, Leber- und Milzvergrösserung sowie beeinträchtigter
Bewegung und Mobilität infolge von Gelenksteife führen[2-5]. Eine
Behandlung mit Idursulfase führt zu erhöhter Ausdauer, wie
6-minütige Gehtests bewiesen haben. Überdies zeigte die klinische
Studie signifikante Verbesserungen bei Milz- und Lebergrösse sowie
GAG-Konzentrationen im Harn[1, 7, 8].

Morbus Hunter ist eine äusserst seltene, progressive und
lebensbedrohliche Erkrankung, die in erster Linie Männer betrifft.
Sie gehört zur Gruppe der hereditären Stoffwechselerkrankungen, die
unter der Bezeichnung lysosomale Speichererkrankungen
zusammengefasst werden. Die Symptome manifestieren sich ab dem 3.
Lebensjahr. Die Lebenserwartung bei den schwereren Fällen beträgt
lediglich 10-20 Jahre[6].

"Patienten mit Morbus Hunter weisen eine äusserst schlechte
Langzeitprognose auf. Die Zulassung von Idursulfase bedeutet, dass
wir unseren Patienten erstmals in der Geschichte des Umgangs mit
dieser Erkrankung eine Behandlung anbieten können, die auf die
Ursache der Erkrankung abzielt und eine Verbesserung der Symptome
erzielt", so Prof. Michael Beck von der Universitätsklinik Mainz
(D), Spezialist für Mukopolysaccharidose (MPS) Erkrankungen. "Die
Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit aus klinischen Studien sind
vielversprechend und zeigen das Potential dieser Therapie für einen
völlig neuen Ansatz bei der Behandlung von Morbus Hunter in Richtung
Gesamtmanagement und Kontrolle zahlreicher Symptome der Krankheit."

"Diese Therapie stellt die erste echte Hoffnung auf eine
Langzeitbehandlung für Patienten mit Morbus Hunter dar und bietet
ihnen die Chance auf eine Verbesserung ihrer Symptome, sowie ihres
täglichen Lebens", so Christine Lavery von der MPS Society. "Diese
verheerende Erkrankung zieht nicht nur die Betroffenen, sondern auch
deren Familien in Mitleidenschaft. Wir hoffen, dass alle Patienten
in Europa mit Morbus Hunter, die von dieser Behandlung profitieren,
Zugang dazu haben werden."

"Wir sind hocherfreut über die Zulassung von Elaprase(R) in
Europa, der ersten und einzigen Enzymersatzbehandlung für Morbus
Hunter. Diese Entscheidung spiegelt nicht nur das Engagement von
Shire hinsichtlich der Entwicklung von Elaprase(R) wider, sondern
auch unser weiteres Engagement für die Entwicklung innovativer
Therapien für andere, bis dato wenig erforschte genetische
Erkrankungen", so Matthew Emmens, CEO von Shire. "Wir sind davon
überzeugt, dass sich die Marktverfügbarkeit von Elaprase(R) für
dieses seltene, furchtbare Leiden, künftig enorm auf das Leben der
Patienten auswirken wird. Wir widmen uns weiterhin der Erforschung
und Überwachung klinischer Ergebnisse dieser Patienten, um ihnen zu
grösstmöglichem Nutzen aus dieser Behandlung zu verhelfen".

Die Marktzulassung für Elaprase(R) folgt auf die vom Ausschuss für
Humanarzneimittel (CHMP - Committee for Medicinal Products for Human
Use) im Oktober 2006 veröffentliche positive Beurteilung. Die Daten,
auf die sich die Zulassung stützt, stammen aus einer umfassenden
Studie, welche die grösste und längste Zulassungsstudie [7] für eine
lysosomale Erkrankung darstellt. Elaprase(R) wird innerhalb der
nächsten 18 Monate in Europa auf den Markt kommen.

Quellenangaben

[1] European Public Assessment Report for Elaprase (Idursulfase)
http://www.emea.europa.eu

[2] Froissart R et al. Mucopolysaccharidosis type II -
genotype/phenotype aspects. Acta Paediatr suppl. 2002;439:82-87

[3] Kolodny EH et al. Storage diseases of the reticuloendothelial
system. In: Nathan DG et al. Nathan and Oski's Hematology of Infancy
and Childhood. 5th ed. Philadelphia, Pa: WB Saunders
Co;1998:1461-1507

[4] Vellodi A et al. Long-term follow-up following bone marrow
transplantation for Hunter Disease. J Inher Metab Dis,
1999:22:638-648

[5] Hunter syndrome. National Organization for Rare Disorders.
www.rarediseases.org. January 2006

[6] Medline Plus. Hunter syndrome.
http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/ency/article/001203.htm. Zugriff
Nov. 2006

[7] Muenzer J. et al. A phase II/III clinical study of enzyme
replacement therapy with idursulfase in mucopolysaccaridosis II
(Hunter syndrome) Genet Med 2006 Aug;8(8):465-73

[8] American Thoracic Society. ATS Statement: Guidelines for the
Six- Minute Walk Test Am J Respir Crit Care 2002:166:111-17

Hinweise für die Redakteure

Über Idursulfase

Idursulfase ist eine gereinigte Form des lysosomalen Enzyms
Iduronat-2- Sulfatase und wird mittels rekombinanter DNS-Technologie
in humanen Zelllinien produziert.

Über die Ergebnisse der Hunter Studie

Im Rahmen einer langfristigen Ergebniserfassung des Unternehmens,
der sogenannten Hunter Outcome Survey (HOS), verfolgt Shire aktiv
Gesundheitsdaten von Personen mit Morbus Hunter. HOS dient der
Sammlung, Analyse, Aufzeichnung sowie dem Austausch von weltweiten
Daten zu Morbus Hunter. Shire ist überzeugt, dass die Einbeziehung
aller von Morbus Hunter betroffenen Personen, sowie die Analyse und
Veröffentlichung dieser Informationen ein weitergehendes Verständnis
von Morbus Hunter sowie Aufklärungsarbeit über diese Krankheit auf
globaler Ebene ermöglichen.

Über das Hunter Syndrom

Schätzungen von Shire zufolge leiden weltweit ca. 2.000 Patienten
an Morbus Hunter in Ländern, in denen eine Kostenerstattung möglich
ist.

Shire Plc

Strategisches Ziel von Shire ist, zum führenden
Spezialpharmaunternehmen zu werden, das sich darauf konzentriert, den
Bedürfnissen von Fachärzten nachzukommen. Der Schwerpunkt der
Geschäftstätigkeit von Shire liegt auf Aufmerksamkeitsdefizit-
/Hyperaktivitätsstörung (ADHD), humanen genetischen Therapien (HGT),
Magen- Darm- sowie Nierenerkrankungen. Die Unternehmensstruktur ist
so flexibel, dass es Shire möglich ist, so weit in neue
Therapiebereiche vorzustossen, wie sich Möglichkeiten aus
Akquisitionen ergeben. Shire ist davon überzeugt, dass ein
sorgfältig ausgewähltes Produktportfolio mit einem strategisch
ausgerichteten und relativ kleinen Verkaufsteam starke Ergebnisse
erzielen wird.

Strategisch ist Shire auf die Entwicklung und Vermarktung von
Produkten für Fachärzte ausgerichtet. Firmeninterne Lizenzvergaben,
Unternehmenszusammenschlüsse und Übernahmen von Shire konzentrieren
sich auf Produkte in Nischenmärkten mit strengem Schutz von
geistigem Eigentum in den USA oder Europa.

Für weitere Informationen über Shire besuchen Sie bitte die
Website des Unternehmens unter www.shire.com.

SAFE HARBOR"-ERKLÄRUNG IM RAHMEN DES US-AMERIKANISCHEN GESETZES
PRIVATE SECURITIES LITIGATION REFORM ACT" AUS DEM JAHR 1995

Bei hierin eingeschlossenen Aussagen, welche keine historischen
Fakten darstellen, handelt es sich um zukunftsorientierte Aussagen.
Derartige zukunftsorientierte Aussagen unterliegen einer Reihe von
Risiken und Ungewissheiten und können sich jederzeit ändern. Im
Falle eines Eintrittes derartiger Risiken oder Ungewissheiten können
die Ergebnisse von Shire wesentlich beeinträchtigt werden. Die
Risiken und Ungewissheiten umfassen u. a. Risiken in Zusammenhang
mit: der mit Pharmaforschung, Produktentwicklung, Herstellung und
Vermarktung einhergehenden Ungewissheit; Auswirkung von
Konkurrenzprodukten wie u. a. die Auswirkung jener der Franchise von
Shire für Aufmerksamkeitsdefizit- /Hyperaktivitätsstörung (ADHD);
Patente wie u. a. rechtliche Konflikte in Bezug auf die
ADHD-Franchise von Shire; nationale Vorschriften und Zulassung wie
u. a. in Bezug auf die voraussichtlichen Zulassungsdaten von SPD503
(verzögerte Guanfacin Freisetzung) (ADHD), SPD465 (dreifach-
kugelige, gemischte Amphetaminsalze mit verzögerter Freisetzung)
(ADHD), MESAVANCE (Mesalamin) mit MMX-Technologie (SPD476) (Colitis
ulcerosa) und VYVANSE(TM) (NRP104) (Lisdexamfetamin-Dimesylat)
(ADHD) wie u. a. die Planungsklassifizierung durch die Drug
Enforcement Administration in den Vereinigten Staaten; die Fähigkeit
von Shire, neue Produkte für die Vermarktung und/oder Entwicklung zu
sichern; sowie sonstige Risiken und Unsicherheiten, die von Zeit zu
Zeit in den von Shire und seinem Rechtsvorgänger Shire
Pharmaceuticals Group bei der US-amerikanischen
Börsenaufsichtsbehörde Securities and Exchange Commission
eingereichten Papieren aufgeführt werden, insbesondere im
Jahresbericht von Shire plc auf Formular 10-K für das Geschäftsjahr
zum 31. Dezember 2005

Originaltext: Shire Pharmaceuticals Group Plc
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relations, Jessica Mann (ausserhalb der USA), +44-1256-894-280;
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Finn, Krista Johnston, +44-(0)20-7462-8947; Wioletta Niznik
+44-(0)20-7462-8913; Georgina Pinnington +44-(0)20-7462-8932; MPS
Society Christine Lavery - Chief Executive, +44-845-3899901,
www.mpssociety.co.uk