Die Behandlung erblicher Netzhautleiden rückt näher

Aachen (ots) - Die Zwischenergebnisse erster klinischer Studien
zur Gentherapie bei einer seltenen Unterform erblicher
Netzhauterkrankungen sorgen bei betroffenen Patientinnen und
Patienten für vorsichtige Hoffnung. "Wir glauben, dass damit die
grundsätzliche Machbarkeit solcher Therapien gezeigt wurde und sich
die Behandlung auch anderer erblicher Netzhautleiden am Horizont
abzeichnet", erklärt Dr. Claus Gehrig, 1. Vorsitzender von PRO RETINA
Deutschland e.V. anlässlich der 9. Woche des Sehens, die vom 9. bis
15. Oktober 2010 stattfindet.

In Deutschland wird eines von etwa 4000 Kindern mit einer
erblichen Netzhaut-Degeneration geboren. Die Lebersche kongenitale
Amaurose (LCA) führt beispielsweise schon in jungen Jahren zu einer
erheblichen Sehschädigung oder gar Erblindung. Aufgrund eines
Gendefektes werden bei diesem Leiden die lichtempfindlichen
Sinneszellen der Netzhaut im Laufe der Zeit zerstört. Forscher haben
bislang 15 Gene identifiziert, deren Fehlfunktion die Erkrankung
verursachen können. Im Rahmen klinischer Gentherapie-Studien konnten
US-amerikanische und britische Wissenschaftler LCA-Patienten mit
einem bestimmten Gendefekt (im RPE 65-Gen) erfolgreich behandeln: Bei
einem Teil der Patienten besserte sich das Sehvermögen. Ein
Routineeinsatz der Gentherapie liegt jedoch noch in einiger Ferne und
wird zunächst auch nur für wenige betroffene Patienten in Betracht
kommen. Doch die Forscher sind zuversichtlich, dass in einigen Jahren
Patienten mit definierten Formen erblich bedingter
Netzhautdegenerationen in frühen Krankheitsstadien mit einer
"Genspritze" behandelt werden könnten. Denn prinzipiell können nicht
nur die LCA, sondern auch andere erbliche Netzhautleiden per
Gentherapie behandelt werden, wenn die ursächliche Veränderung in der
Erbsubstanz bekannt ist. Umso wichtiger ist daher, dass frühzeitig
eine präzise Diagnose gestellt wird, um jene Patienten zu
identifizieren, die für solch eine Behandlung in Frage kommen.

Auch auf diesem Gebiet macht die Augenmedizin inzwischen rasante
Fortschritte. "Mit Hilfe der modernen Möglichkeiten der Gendiagnostik
konnten in den letzten Jahren zahlreiche Gene entdeckt werden, die
bei erblichen Netzhauterkrankungen eine Rolle spielen", sagt Gehrig.
Dies habe neben anderen Entwicklungen die diagnostischen
Möglichkeiten deutlich erweitert. Um die weiter notwendigen
Forschungen auf dem Gebiet von Netzhautdegenerationen voranzubringen,
hat PRO RETINA Deutschland über die von ihr errichtete "PRO
RETINA-Stiftung zur Verhütung von Blindheit" zwei
Stiftungsprofessuren an deutschen Universitäten auf den Weg gebracht.

www.pro-retina.de

Die PRO RETINA Deutschland e.V. - Selbsthilfevereinigung von
Menschen mit Netzhautdegenerationen - wurde 1977 von Betroffenen und
deren Angehörigen als gemeinnütziger Verein gegründet, um sich selbst
zu helfen. Es ist eine bundesweit tätige Organisation mit derzeit 60
Regionalgruppen und rund 6.000 Mitgliedern. Sie bietet Informationen
und Beratung und versteht sich als Interessenvertretung der
Patientinnen und Patienten in der Öffentlichkeit. Um einen Beitrag
zur Entwicklung wirksamer Therapien zu leisten, engagiert sich PRO
RETINA Deutschland e.V. über ihre Stiftung auch in der
Forschungsförderung.

Originaltext: Pro Retina Deutschland e.V.
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