Fortschritte bei ESTEVE und U.A.B. im Programm zur Entwicklung eines Heilmittels für Sanfilippo-A-Syndrom

Barcelona, Spanien (ots/PRNewswire) -

- Dieses Gentherapie-Programm wird im Rahmen einer öffentlich-privaten
Partnerschaft zwischen ESTEVE und dem Forschungsteam von Dr. Fàtima Bosch am Center
for Biotechnology and Gene Therapy der Universitat Autònoma de Barcelona (UAB)
entwickelt
- ESTEVE kündigt Vertragsunterzeichnung mit REGENX und GÉNÉTHON an, wodurch
2015 die klinische Studie der Phase I/II eingeleitet werden kann
- Sanfilippo A ist eine seltene und mit starken Beeinträchtigungen verbundene,
neurodegenerative Erkrankung, die rund 1 von 100.000 Kindern betrifft, welche nur
selten über das Jugendalter hinaus überleben

ESTEVE kündigte die Unterzeichnung zweier Verträge an, die das
Unternehmen in die Lage versetzen, die Entwicklung seiner Gentherapie
für die Behandlung von Mukopolysaccharidose vom Typ IIIA (MPSIIIA
oder Sanfilippo A-Syndrom) fortzusetzen und 2015 die klinische Studie
der Phase I/II einzuleiten. Vertragspartner sind das
nordamerikanische Biotech-Unternehmen REGENX Biosciences, LLC
(REGENX) und die französische gemeinnützige Organisation GÉNÉTHON.

(Photo: http://photos.prnewswire.com/prnh/20140227/672149 )

Der Lizenzvertrag mit REGENX räumt ESTEVE das Recht ein, den
adeno-assoziierten viralen Vektor, NAV rAAV9, in der Entwicklung und
Vermarktung seiner im Forschungsstadium befindlichen Gentherapie zur
Behandlung des Sanfilippo A-Syndroms einzusetzen. Vektor NAV rAAV9
ist ein wesentlicher Bestandteil der im Forschungsstadium
befindlichen Therapie und ermöglicht es dem Gen für das Enzym
Sulfamidase, das Patienten mit dem Sanfilippo-A-Syndrom fehlt, zu
Zellen wie Neuronen und Hepatozyten transportiert zu werden und in
diese einzudringen. Befindet sich das Gen einmal in den Zellen, so
produziert es zuverlässig das Enzym Sulfamidase, kompensiert somit
den entsprechenden Mangel und bekämpft die Ursache dieser Erkrankung.

Der Vertrag mit GÉNÉTHON bezieht sich auf die Entwicklung des
Herstellungsprozesses des im Forschungsstadium befindlichen
Gentherapeutikums sowie dessen Produktion für die Verwendung in einer
klinischen Studie. Der zu entwickelnde Prozess wird die Produktion
des Therapeutikums für präklinische toxikologische Studien, für die
klinische Studie sowie später für den kommerziellen Gebrauch
ermöglichen.

Öffentlich-private Partnerschaft ESTEVE-UAB

Das Sanfilippo-Projekt wurde vom Forschungsteam von Dr. Fàtima
Bosch am Center for Biotechnology and Gene Therapy (CBATEG) der UAB
ins Leben gerufen und wird seit 2009 im Rahmen einer
öffentlich-privaten Partnerschaft zwischen ESTEVE und der Universität
entwickelt.

In dieser Partnerschaft führt ESTEVE sämtliche Aktivitäten
bezüglich Management und Schutz des geistigen Eigentums, behördliche
Aktivitäten, die Koordination und Überwachung der Herstellung von
GMP, die präklinischen toxikologischen Studien sowie die gesamte
klinische Entwicklung an. Das CBATEG Forschungsteam an der UAB trägt
mit seinem wissenschaftlichen Know-how und seiner Erfahrung im
Bereich Gentherapie einschliesslich der Entwicklung viraler Vektoren
sowie präklinischer Krankheitsmodelle zu dieser Partnerschaft bei.

Die im Forschungsstadium befindliche Gentherapie besteht aus dem
viralen NAV rAAV9, das eine Version des Gens beinhaltet, das für
Sulfamidase kodiert und optimiert wurde, um seine Expressionsstärke
zu verbessern. Von CBATEG durchgeführte Experimente unter Verwendung
präklinischer Krankheitsmodelle haben die potenzielle Effizienz
dieses Therapieansatzes bestätigt (siehe http://www.esteve.es/EsteveF
ront/PressRoom.do?op=DN&div=idi&con=3426&lng=en).

Derzeit befindet sich das Projekt, dem von der European Medicines
Agency (EMA) und der US Food and Drug Agency (FDA) der Orphan-Status
verliehen wurde, in der präklinischen Entwicklungsphase. Die
Herstellung der ersten Chargen wird zeitnah erwartet, um die
erforderlichen präklinischen toxikologischen Untersuchungen zu
unterstützen, die es uns erlauben - sobald sie abgeschlossen sind -
2015 die klinische Studie der Phase I/II einzuleiten.

Das Projekt wird vom spanischen Ministerium für Gesundheit,
Soziales und Chancengleichheit sowie vom spanischen Ministerium für
Wirtschaft und Wettbewerb finanziell unterstützt.

Video:

https://www.youtube.com/watch?v=iSwT53qofKM

Photo:
http://photos.prnewswire.com/prnh/20140227/672149

Pressekontakt:
Für weitere Informationen und Anfragen wenden Sie sich bitte an:
Ma Àngels Valls, Abteilung Kommunikation bei ESTEVE, Tel.
+34-93-446-6286,
avalls@esteve.es; Fàtima Bosch, CBATEG (Centre de Biotecnologia
Animal i
Teràpia Gènica), Tel. +34-93-581-4182, Fatima.bosch@uab.cat