EHA25Virtual: Pegcetacoplan, ein neuartiger C3-Komplement-Inhibitor - Beginn einer neuen Ära bei der Behandlung von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

Den Haag, Niederlande (ots/PRNewswire) - PNH ist eine seltene, aber schwere und in der Regel lebenslange Blutkrankheit, bei der die Blutkörperchen zerbrechlich sind und leicht von einem Teil des patienteneigenen Immunsystems, der als Komplement bezeichnet wird, zerstört werden können. Beim PNH-Patienten führt dies zu Müdigkeit und schwerer Anämie, die häufig regelmäßige Bluttransfusionen erfordert, zur Ausscheidung von rotem oder schwarzem Urin aufgrund des Abbaus von roten Zellen und zur Bildung von großen, lebensbedrohlichen Blutklumpen in wichtigen Organen wie der Leber. Eine früher zugelassene Komplement-Therapie mit Eculizumab, einem C5-Inhibitor, ist der aktuelle Behandlungsstandard für PNH. Obwohl sie hilfreich ist, sind bei der Anwendung von Eculizumab viele Patienten weiterhin anämisch und müde und benötigen weiterhin Transfusionen. Ein neues Prüfpräparat namens Pegcetacoplan zielt auf C3, einen zentralen Teil des Komplementsystems ab und zeigte sich in frühen Studien wirksamer als Eculizumab, indem es zur Behebung der Anämie und erheblich verbesserten Symptomen führte.

Wir präsentieren die Ergebnisse der PEGASUS-Studie, die zeigen, dass Pegcetacoplan wesentlich wirksamer ist als Eculizumab, um Hämoglobin sowie andere wichtige Krankheitsmarker bei Patienten mit PNH zu verbessern. PEGASUS ist die erste randomisierte Phase-III-Studie mit einem proximalen C3-Inhibitor und zeigt eine schnelle und anhaltende Verbesserung beim Hämoglobin, eine Reduzierung des laufenden Abbaus von Blutzellen, eine deutliche Reduzierung von Bluttransfusionen und eine deutliche Verbesserung der Müdigkeit. Pegcetacoplan verspricht, eine neuartige, effektivere Therapie für PNH zu sein.

Referent: Dr. Peter Hillmen Beschäftigt bei: St James's University Hospital, Leeds, Vereinigtes Königreich Abstract:#S192 RE SULTS OF THE PEGASUS PHASE III RANDOMIZED TRIAL DEMONSTRATING SUPERIORITY OF THE C3 INHIBITOR, PEGCETACOPLAN, COMPARED TO ECULIZUMAB IN PATIENTS WITH PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA

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