Akcea gibt neue Preisgestaltung und Kostenerstattung für WAYLIVRA® (Volanesorsen) in Deutschland bekannt

Boston (ots/PRNewswire) - WAYLIVRA ist die einzige Behandlungsoption in Europa für Patienten mit familiärem Chylomicronämie-Syndrom bzw. FCS

Bahnbrechende Antisense-Therapie ist seit August 2019 in Deutschland kommerziell erhältlich

Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), ein Tochterunternehmen, das sich mehrheitlich im Besitz von Ionis Pharmaceuticals, Inc. befindet, gab heute bekannt, dass der deutsche GKV-Spitzenverband der neuen Preisgestaltung und der Kostenübernahme für WAYLIVRA® (Volanesorsen) als Ergänzung zur Ernährung bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem familiärem Chylomicronämie-Syndrom (FCS) und mit einem hohem Risiko für Pankreatitis und bei denen eine Therapie aus angepasster Ernährung und Reduzierung der Triglyceride sich als unangemessen erwiesen hat, zugestimmt hat. WAYLIVRA ist in Deutschland seit dem 15. August 2019 kommerziell erhältlich. Im Rahmen des in Deutschland üblichen Verfahrens zur Kostenübernahme und zur Marktzulassung wurde Akcea dazu aufgefordert, über den Ausgabepreis von WAYLIVRA 12 Monate nach Beginn des kommerziellen Verkaufs, was am 15. August 2020 der Fall sein wird, neu zu verhandeln.

"Wir freuen uns, dass die Neuverhandlungen in Deutschland rasch abgeschlossen werden konnten, was zeigt, dass die Kostenträger in der Region auch weiterhin den Wert erkennen, den WAYLIVRA FCS-Patienten zu bieten haben. Während WAYLIVRA für FCS-Patienten in der Region seit einiger Zeit schon kommerziell verfügbar ist, ist die Unterzeichnung beider Seiten dieses neuen, über 2 Jahre laufenden Vertrags zur Preisgestaltung und Kostenerstattung für die weltweite Gemeinschaft der FCS-Patienten und der Pflegenden, die derzeit nicht ausreichend versorgt sind, ein bedeutender Meilenstein", so Michael Pollock, Senior Vice President und Leiter der Region Europa bei Akcea. "Wir werden unsere Dynamik in Europa weiter ausbauen und sind beim Marktgang von WAYLIVRA in weiteren europäischen Ländern im Plan, wobei wir das Ziel verfolgen, diese so dringend benötigte Therapie für alle geeigneten Patienten, die mit dem FCS leben müssen, zugänglich zu machen."

"FCS-Patienten in Deutschland und ebenso ihre Familien mussten jahrelang mit der erheblichen Belastung durch diese Erkrankung leben, was sich auf die körperliche Gesundheit, ihr soziales Leben, ihr emotionales Empfinden und ihre finanzielle Situation auswirkt, und ich bin sehr froh, den geeigneten Patienten eine Behandlungsoption anbieten zu können, die sich auf umfangreiche klinische Daten stützen kann, wozu auch die Ergebnisse der Phase 3 APPROACH-Studie gehören", so Professorin Ioanna Gouni-Berthold von der Universität Köln.

FCS ist eine genetische Erkrankung mit erheblichen Beeinträchtigungen, die durch eine gestörte Funktion des Enzyms Lipoproteinlipase (LPL) verursacht wird. Dies führt zu einem erhöhten Triglycerid-Level und zu erheblichen Risiken und Belastungen durch die Erkrankung, wie eine unvorhersehbare und potenziell tödlich verlaufende, akute Pankreatitis, aber auch chronische Komplikationen aufgrund von dauerhaften Organschäden. Es wird geschätzt, dass weltweit zwischen 3.000 und 5.000 Menschen am FCS leiden. WAYLIVRA ist darauf ausgelegt, die Produktion des Apolipoproteins C-III (ApoC-III) zu verringern. Das Protein wird in der Leber produziert und spielt bei der Regulierung von Plasmatriglyceriden eine zentrale Rolle.

Informationen zu WAYLIVRA® (Volanesorsen)

Mit der eingeschränkte Marktzulassung durch die Europäische Kommission als Ergänzung zur Ernährung bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem FCS und mit einem hohen Risiko für Pankreatitis und bei denen eine Therapie aus angepasster Ernährung und Reduzierung der Triglyceride sich als unangemessen erwiesen hat, stellt WAYLIVRA jetzt die einzige verfügbare Therapie für Menschen mit familiärem Chylomicronämie-Syndrom (FCS) dar. Akcea bemüht sich derzeit darum, WAYLIVRA auch in den USA und in Kanada den Weg zu bereiten.

WAYLIVRA, das mithilfe der patentierten Antisense-Technologie von Ionis entwickelt wurde, ist darauf ausgelegt, die Produktion von ApoC-III zu reduzieren, einem in der Leber produzierten Protein, das eine zentrale Rolle bei der Regulierung von Plasmatriglyceriden spielt und auch andere Stoffwechselparameter beeinflussen kann.

Die Marktzulassung von WAYLIVRA durch die Europäische Kommission geht auf die Ergebnisse der Phase 3 APPROACH-Studie und der laufenden APPROACH Open Label Extension (OLE-)Studie zurück und wird zusätzlich durch die Ergebnisse der Phase 3 COMPASS-Studie gestützt. Die Ergebnisse der Phase 3 APPROACH-Untersuchung, der größten Studie, die jemals an Patienten mit FCS durchgeführt wurde, zeigen, dass eine Behandlung mit WAYLIVRA gegenüber einem Placebo die Triglyceride um 77 Prozent reduzierte (-94 Prozent im Vergleich zum Placebo). Alle Patienten in der Untersuchung erhielten eine fettreduzierte Ernährung.

WAYLIVRA steht im Zusammenhang mit dem Risiko einer Thrombozytopenie. Es ist eine bessere Überwachung nötig, um eine Thrombozytopenie frühzeitig zu erkennen und zu behandeln. Die während der Behandlung mit WAYLIVRA am häufigsten beobachteten unerwünschten Reaktionen (mehr als 10 %) waren Ereignisse, die mit Reaktionen an der Einstichstelle, mit der Immunogenität und mit der Absenkung des Thrombozytenzahl zusammenhingen.

Das WAYLIVRA "Early-Access"-Programm (EAP) ist in Europa, in den USA und in Kanada bereits gestartet und nimmt derzeit geeignete Patienten auf. Klicken Sie hier (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=2883775-1&h=449949680&u=https%3A%2F%2F c212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D2883775-1%26h%3D2143014308%26u%3Dh ttps%253A%252F%252Fwww.globenewswire.com%252FTracker%253Fdata%253DaizUyjpcE3GFux WGOYjjcpYNEkEdB2wYL5g0q5R85ki-AUhyM70JgMx8H9lwGfpftgPaR6QAvBKSkcDhVxPX2CfWZ5fmS6 v_85MJGHh--oBQ2iOcT7qK13ybwiHFVsAdF43QMTnjsTLvbgAuIx80aE2EVZr1C0sicCy5FDt1Sik%25 3D%26a%3DClick%2Bhere&a=Klicken+Sie+hier) , um weitere Informationen zum WAYLIVRA EAP zu erhalten. Weitere Informationen zu WAYLIVRA finden Sie unter htt ps://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=2883775-1&h=3686927766&u=https%3A%2F%2Fc212.net %2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D2883775-1%26h%3D707973972%26u%3Dhttps%253A %252F%252Fwww.globenewswire.com%252FTracker%253Fdata%253DZMDCtMD7LZpDG_86jej7dKe W_7DJuu08CaS0-nLkVn5WyDM5st2mfWyP6fj7Lm0rM-BIVilCXOm7MK5TaCaU6w%253D%253D%26a%3D www.WAYLIVRA.eu&a=www.WAYLIVRA.eu .

Informationen zu FCS

FCS ist eine extrem seltene Erkrankung, die durch eine gestörte Funktion des Enzyms Lipoproteinlipase (LPL) verursacht wird und durch schwere Hypertriglyceridämie (> 880 mg/dl bzw. 10 mmol/l) und das Risiko einer unvorhersehbaren und möglicherweise tödlich verlaufenden, akuten Pankreatitis gekennzeichnet ist. Aufgrund der eingeschränkten LPL-Produktion oder -Funktion können Menschen mit FCS Chylomikronen, Lipoproteinpartikel, die zu 90 % aus Triglyceriden bestehen, nicht abbauen. Zusätzlich zur Pankreatitis besteht bei FCS-Patienten ein Risiko für chronische Komplikationen aufgrund einer dauerhaften Organschädigung, einschließlich chronischer Pankreatitis und pankreatogenem (Typ 3c) Diabetes. Bei ihnen können tägliche Symptome, wie Bauchschmerzen, allgemeine Müdigkeit und beeinträchtigte Wahrnehmungen, die ihre Arbeitsfähigkeit einschränken, auftreten. Menschen mit FCS berichten auch über bedeutende emotionale und psychosoziale Auswirkungen, wie Angstzustände, sozialer Rückzug, Depressionen und Hirnleistungsstörungen. Weitere Informationen zu FCS finden Sie unter https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=2883775-1&h=18633750 98&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D2883775-1%26h%3 D2618154226%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fwww.globenewswire.com%252FTracker%253Fdata %253D-TIj30nxYSA_9AMYcCikpWHM5KVNn3ST6mwQb_DBaMEMxy1fsAyDnLfdrGv05c23sFLqONFWrJC Ac3b0-oTJ9g%253D%253D%26a%3Dwww.fcsfocus.com&a=www.fcsfocus.com , über die LPLD Alliance unter https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=2883775-1&h=1911186154&u=http s%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D2883775-1%26h%3D24056390 57%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fwww.globenewswire.com%252FTracker%253Fdata%253Do3HB 7UddpAVXyco5nlurQ_VxLqUwuSyy89O-S2y1yf6LoQHChIom7pShLDUKTKvc5TJ4vQRlyak_mFMHSd0W bmB64sF_XmhDk2u2_16kW2E%253D%26a%3Dwww.lpldalliance.org&a=www.lpldalliance.org und über die FCS Foundation unter http://www.livingwithfcs.org (https://c212.net /c/link/?t=0&l=de&o=2883775-1&h=285969326&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F %3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D2883775-1%26h%3D2244218911%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fwww .globenewswire.com%252FTracker%253Fdata%253D82S2etkmMUY4hgj07MuuKHndJ4tDr4hW2JAV 74eMuvZnEEGXDzqbt10PtDzeg1M-AUMmfX-QEdN82rU4hj660M6q81AmWl78KnCKdX-hjS8%253D%26a %3Dhttp%253A%252F%252Fwww.livingwithfcs.org&a=http%3A%2F%2Fwww.livingwithfcs.org ) . Klicken Sie hier (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=2883775-1&h=1726485129 &u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D2883775-1%26h%3D1 405977272%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fwww.globenewswire.com%252FTracker%253Fdata%2 53DAxGktVbvkv2zNYG1-A9T2wSeA1HePbGtLUqyY3r-sSFohy3J-8Pf6W6pyzCDYV6tWNQ-jDQwCUzAL u7_ViptHFUO3jh1atZOn3aN-WCer38%253D%26a%3Dclick%25C2%25A0here&a=Klicken+Sie+hier ) , um eine vollständige Liste der Organisationen zu erhalten, die die FCS-Gemeinschaft weltweit unterstützen.

INFORMATIONEN ZU AKCEA THERAPEUTICS, INC.

Akcea Therapeutics, Inc., eine Tochtergesellschaft, die sich mehrheitlich im Besitz von Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) befindet, ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln zur Behandlung von Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten konzentriert. Akcea vermarktet TEGSEDI® (Inotersen) und WAYLIVRA® (Volanesorsen) und entwickelt eine ausgereifte Pipeline von neuartigen Medikamenten, darunter AKCEA-APO(a)-LRx, Vupanorsen (AKCEA-ANGPTL3-LRx), AKCEA-APOCIII-LRx und AKCEA-TTR-LRx, alle mit dem Potenzial, mehrere Erkrankungen zu behandeln. Alle sechs Arzneimittel wurden von Ionis, einem führenden Anbieter von Antisense-Therapeutika, entdeckt und basieren auf der patentrechtlich geschützten Antisense-Technologie von Ionis. TEGSEDI ist in den USA, in der EU, in Kanada und in Brasilien zugelassen. WAYLIVRA ist in der EU zugelassen. Akcea hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts, und baut zurzeit die Infrastruktur zur weltweiten Vermarktung seiner Medikamente auf. Weitere Informationen zu Akcea erhalten Sie unter https://c212.net/c/link/?t=0&l =de&o=2883775-1&h=1387505553&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l% 3Den%26o%3D2883775-1%26h%3D2332922053%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fc212.net%252Fc%2 52Flink%252F%253Ft%253D0%2526l%253Den%2526o%253D2862784-1%2526h%253D2653721484%2 526u%253Dhttps%25253A%25252F%25252Fwww.globenewswire.com%25252FTracker%25253Fdat a%25253D98FWYX_s_dA31tMrJirPwqjsNQulvCQnPlZjYhKDXxj1aTAE5AtAayhe5GX4h5t_Fe2YeCvg PjPTm7idyowhOVrLUvs3N9Je_14zHHBsr3F2vIAZo5Z-gdPPRkBzHrOwLYYR4L95VO_RvI-_y1aQOuYp hIUge2oBcnT9sk8EBCyWWSoyprUij1kXCXwCpF35Z1DbzUwY6e6xyvMZKgdDsiQA4dKqU0ZI3ar5gczN EUY%25253D%2526a%253Dwww.akceatx.com%26a%3Dwww.akceatx.com&a=www.akceatx.com und Sie können uns auf Twitter unter @akceatx folgen.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen über das Geschäft von Akcea Therapeutics, Inc. Jede Aussage, die die Ziele, Erwartungen, finanziellen oder sonstigen Prognosen, Absichten oder Überzeugungen von Akcea beschreibt, einschließlich des kommerziellen Potenzials von TEGSEDI®, WAYLIVRA® und anderen Arzneimitteln von Akcea in der Entwicklung, ist eine zukunftsgerichtete Aussage und sollte als unsicher angesehen werden. Solche Aussagen unterliegen gewissen Risiken und Unwägbarkeiten, insbesondere denen, die mit der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln, die für die Verwendung als Therapeutika für den Menschen sicher und wirksam sind, und mit dem Bestreben, ein Geschäft um solche Arzneimittel herum aufzubauen, einhergehen. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Akcea beinhalten auch Annahmen, die dazu führen können, dass sich ihre Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen unterscheiden könnten, wenn sie nicht eintreten oder sich nicht als richtig erweisen. Obwohl die zukunftsgerichteten Aussagen von Akcea die im guten Glauben gefasste Einschätzung der Geschäftsführung widerspiegeln, basieren diese Aussagen nur auf Tatsachen und Faktoren, die Akcea derzeit bekannt sind. Insbesondere warnen wir Sie davor, dass unsere zukunftsgerichteten Aussagen den sich ständig verändernden und sich weiterentwickelnden Umstände im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie unterliegen, die erhebliche negative Auswirkungen auf unser Geschäft, unseren Betrieb und unsere zukünftigen Finanzergebnisse haben können. Daher sollten Sie sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Diese und andere Risiken, die die Programme von Akcea betreffen, sind in den vierteljährlichen Berichten von Akcea auf Formular 10-Q und den Jahresberichten auf Formular 10-K, die bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereicht wurden, ausführlicher beschrieben. Exemplare dieser und anderer Dokumente sind beim Unternehmen erhältlich.

In dieser Pressemitteilung beziehen sich "Ionis", "Akcea", "das Unternehmen", "die Unternehmen", "wir", "unser" und "uns" auf Ionis Pharmaceuticals und/oder Akcea Therapeutics, sofern der jeweilige Kontext nicht etwas anderes nahelegt.

Ionis Pharmaceuticals® ist ein Warenzeichen von Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics®, TEGSEDI® und WAYLIVRA® sind Warenzeichen von Akcea Therapeutics, Inc.

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